沃索立肽治疗儿童软骨发育不全的介入研究 (CANOPY-HCH-3)
2026年1月15日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
评估 Vosoritide 对软骨发育不全儿童的疗效和安全性的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
这项 3 期研究的目的和设计是评估 vosoritide 作为治疗软骨发育不全 (HCH) 儿童的治疗选择。
研究概览
详细说明
这是一项 3 期随机、分层、安慰剂对照、双盲多中心研究，旨在评估 52 周每日服用 vosoritide 对 HCH 参与者年生长速度 (AGV) 的影响。
通过基因检测确认有六六六六记录的合格参与者将从研究 111-902 转入研究 111-303。
参与者将被随机分配到两个治疗组之一：安慰剂组或 Vosoritide 组。
给药途径为皮下注射，给药频率为每日一次。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Cologne、德国
- Uniklinik Köln
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Magdeburg、德国
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
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Genoa、意大利
- Instituto Giannina Gaslini
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Rome、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Rome、意大利
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Osaka、日本
- Osaka University Hosptial
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Tokushima、日本
- Tokushima University Hospital
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Tokyo、日本
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Tottori、日本
- Tottori University Hospital
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Lyon、法国
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille、法国
- Hôpital de la Timone
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Paris、法国
- Hopital Necker-Enfants Malade
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Toulouse、法国
- CHU de Toulouse
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Vitoria-Gasteiz、西班牙
- Vithas Hospital San Jose
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者报名时年龄必须≥ 3 岁至 < 18 岁
- 六氯环己烷 (HCH) 基因诊断确诊
- 根据疾病控制和预防中心 (CDC) 生长图表计算，相对于同年龄和性别的一般人群，身高 Z 得分 ≤ - 2.0 标准差 (SD)
- 男性和女性都有资格参加这项临床研究。
- ≥ 10 岁或已开始月经的女性在筛选访视时必须进行阴性妊娠测试，并愿意在研究期间进行额外的妊娠测试。
- 如果性行为活跃，参与者在参与研究时必须愿意使用高效的避孕方法。
排除标准：
- 除六氯环己烷以外的身材矮小状况
- 研究期间病情不稳定，可能需要手术干预。
- 生长速度降低和/或生长板闭合的证据
- 服用任何禁用药物
- 使用生长激素、胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 或合成代谢类固醇治疗
- 研究期间计划或预期进行肢体延长手术。
- 研究期间计划或预期的骨相关手术（即涉及骨皮质破坏的手术，不包括拔牙）
- 在研究期结束之前需要任何研究药物。
- 过去接受过沃索立肽或其他研究产品或研究医疗器械
- 曾在任何时候使用任何研究产品或研究医疗器械来治疗六六六六或身材矮小，包括伏索立肽
- 目前患有恶性肿瘤、有恶性肿瘤病史，或目前正在接受疑似恶性肿瘤的检查。
- 已知对沃索立肽或其赋形剂过敏。
- 研究者认为，并发疾病或状况会因任何原因干扰研究参与或安全性评估。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：沃索立肽注射液，带小瓶和注射器
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根据体重带剂量，每天一次皮下注射推荐剂量的沃索立肽。
其他名称：
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安慰剂比较：带小瓶和注射器的安慰剂注射
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皮下注射推荐剂量的安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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与安慰剂相比，第 52 周年化生长速度 (AGV) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周时
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第 52 周时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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与安慰剂相比，第 52 周站立高度相对于基线的变化
大体时间：第 52 周时
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第 52 周时
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与安慰剂相比，第 52 周时身高 Z 得分相对于基线的变化
大体时间：第 52 周时
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第 52 周时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月17日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2026年8月1日
研究注册日期
首次提交
2024年6月7日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月7日
首次发布 (实际的)
2024年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月15日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 111-303
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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