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Étude interventionnelle du vosoritide pour le traitement des enfants atteints d'hypochondroplasie (CANOPY-HCH-3)

15 janvier 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du vosoritide chez les enfants atteints d'hypochondroplasie

L'objectif et la conception de cette étude de phase 3 sont d'évaluer le vosoritide comme option thérapeutique pour le traitement des enfants atteints d'hypochondroplasie (HCH).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3 randomisée, stratifiée, contrôlée par placebo et en double aveugle visant à évaluer l'effet de 52 semaines d'administration quotidienne de vosoritide sur la vitesse de croissance annualisée (AGV) chez les participants atteints de HCH. Les participants éligibles avec un HCH documenté confirmé par des tests génétiques passeront de l'étude 111-902 et entreront dans l'étude 111-303. Les participants seront répartis au hasard dans l'un des deux groupes de traitement : Placebo ou Vosoritide. La voie d'administration est l'injection sous-cutanée et la fréquence d'administration est quotidienne.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

80

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Cologne, Allemagne
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Allemagne
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Espagne
      • Vitoria-Gasteiz, Espagne
        • Vithas Hospital San Jose
  • France
      • Lyon, France
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, France
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, France
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, France
        • CHU de Toulouse
  • Italie
      • Genoa, Italie
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italie
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japon
      • Osaka, Japon
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japon
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japon
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japon
        • Tottori University Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent être âgés de ≥ 3 à < 18 ans au moment de l'inscription
  2. Un diagnostic génétique confirmé de HCH
  3. Un score Z de taille ≤ - 2,0 écarts types (ET) par rapport à la population générale du même âge et du même sexe, calculé à l'aide des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
  4. Les hommes et les femmes sont éligibles pour participer à cette étude clinique.
  5. Les femmes âgées de ≥ 10 ans ou qui ont commencé leurs règles doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la visite de dépistage et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
  6. S'ils sont sexuellement actifs, les participants doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception très efficace tout en participant à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Condition de petite taille autre que HCH
  2. Avoir un état instable susceptible de nécessiter une intervention chirurgicale pendant l'étude.
  3. Preuve d’une diminution de la vitesse de croissance et/ou d’une fermeture des plaques de croissance
  4. Prendre l'un des médicaments interdits
  5. Traité avec de l'hormone de croissance, du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) ou des stéroïdes anabolisants
  6. Prévu ou prévu de subir une chirurgie d'allongement des membres pendant la période d'étude.
  7. Chirurgie osseuse planifiée ou attendue (c'est-à-dire chirurgie impliquant une perturbation du cortex osseux, à l'exclusion de l'extraction dentaire), pendant la période d'étude.
  8. Exiger tout agent expérimental avant la fin de la période d'étude.
  9. A reçu du vosoritide ou un autre produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans le passé
  10. Avoir utilisé à tout moment un produit expérimental ou un dispositif médical expérimental pour le traitement de l'HCH ou de la petite taille, y compris le vosoritide
  11. Vous avez actuellement une tumeur maligne, des antécédents de malignité ou êtes actuellement en cours d'examen pour une suspicion de malignité.
  12. avez une hypersensibilité connue au vosoritide ou à ses excipients.
  13. Maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité, pour quelque raison que ce soit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: injection de vosoritide avec flacon et seringue
Médicament: Vosoritide
Injection sous-cutanée de la dose recommandée de vosoritide basée sur une dose par tranche de poids une fois par jour.
Autres noms:
  • Peptide natriurétique de type C humain recombinant modifié
Comparateur placebo: Injection placebo avec flacon et seringue
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée de la dose recommandée de placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la vitesse de croissance annualisée (AGV) à la semaine 52 par rapport au placebo
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ de la taille debout à la semaine 52 par rapport au placebo
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale du score Z de taille à la semaine 52 par rapport au placebo
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2024

Première publication (Réel)

12 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-303

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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