저연골무형성증 아동 치료를 위한 보소리타이드의 중재적 연구

포함 기준:

1. 참가자는 등록 당시 3세 이상 18세 미만이어야 합니다.
2. HCH의 확인된 유전 진단
3. 질병 통제 예방 센터(CDC) 성장 차트를 사용하여 계산한, 동일한 연령 및 성별의 일반 인구를 기준으로 키 Z 점수가 ≤ - 2.0 표준 편차(SD)입니다.
4. 남성과 여성 모두 본 임상 연구에 참여할 자격이 있습니다.
5. 10세 이상이거나 월경을 시작한 여성은 선별검사 방문 시 임신 테스트에서 음성 반응을 보여야 하며 연구 기간 동안 추가 임신 테스트를 받을 의향이 있어야 합니다.
6. 성적으로 활발한 경우 참가자는 연구에 참여하는 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.

제외 기준:

1. HCH 이외의 저신장 질환
2. 연구 기간 동안 외과적 개입이 필요할 수 있는 불안정한 상태를 가지고 있는 경우.
3. 성장 속도 감소 및/또는 성장판 폐쇄의 증거
4. 금지된 약물을 복용하는 경우
5. 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1) 또는 동화작용 스테로이드로 치료
6. 연구 기간 동안 사지 연장 수술을 받을 계획이거나 예상됩니다.
7. 연구 기간 동안 계획되었거나 예상되는 뼈 관련 수술(즉, 치아 발치를 제외하고 뼈 피질 파괴를 수반하는 수술)
8. 연구 기간이 완료되기 전에 조사 대리인이 필요합니다.
9. 과거에 보소리타이드 또는 기타 임상시험용 제품 또는 임상시험용 의료기기를 투여받은 적이 있는 경우
10. 보소리타이드를 포함하여 언제든지 HCH 또는 저신장 치료를 위해 임상시험용 제품 또는 임상시험용 의료 기기를 사용한 적이 있는 경우
11. 현재 악성 종양이 있거나 악성 종양의 병력이 있거나 현재 악성 종양이 의심되어 정밀 검사를 받고 있는 경우.
12. 보소리타이드 또는 그 부형제에 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
13. 연구자의 관점에서 어떤 이유로든 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해할 수 있는 동시 질병 또는 상태.