A Vosoritide intervenciós vizsgálata hypochondroplasiás gyermekek kezelésére (CANOPY-HCH-3)
2026. január 15. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a Vosoritide hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére hypochondroplasiás gyermekeknél
Ennek a 3. fázisú vizsgálatnak a szándéka és felépítése az, hogy a vosoritidet terápiás lehetőségként értékeljék a hypochondroplasiában (HCH) szenvedő gyermekek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú randomizált, rétegzett, placebo-kontrollos, kettős-vak multicentrikus vizsgálat, amelynek célja az 52 hetes napi vosoritide adagolás éves növekedési sebességre (AGV) gyakorolt hatásának értékelése HCH-ban szenvedő résztvevőknél.
Azok a jogosult résztvevők, akiknek dokumentált, genetikai vizsgálattal megerősített HCH-ja van, átlépnek a 111-902-es vizsgálatból, és belépnek a 111-303-as vizsgálatba.
A résztvevőket véletlenszerűen besorolják két kezelési csoport egyikébe: Placebo vagy Vosoritide.
Az adagolás módja szubkután injekció, az adagolás gyakorisága napi.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
80
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Franciaország
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Franciaország
- Hopital Necker-Enfants Malade
-
Toulouse, Franciaország
- CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Osaka, Japán
- Osaka University Hosptial
-
Tokushima, Japán
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Japán
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Tottori, Japán
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Cologne, Németország
- Uniklinik Köln
-
Magdeburg, Németország
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
-
-
-
-
-
Genoa, Olaszország
- Instituto Giannina Gaslini
-
Rome, Olaszország
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Rome, Olaszország
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spanyolország
- Vithas Hospital San Jose
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőknek ≥ 3 és < 18 év közöttinek kell lenniük a beiratkozáskor
- A HCH megerősített genetikai diagnózisa
- A magasság Z-pontszáma ≤ -2,0 szórás (SDs) az azonos korú és nemű népességre vonatkoztatva, a Center for Disease Control and Prevention (CDC) növekedési diagramjai alapján kiszámítva
- Férfiak és nők is részt vehetnek ebben a klinikai vizsgálatban.
- A 10 évesnél idősebb, vagy a menstruációt megkezdő nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során.
- Ha szexuálisan aktív, a résztvevőknek hajlandónak kell lenniük egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálat során.
Kizárási kritériumok:
- A HCH-tól eltérő alacsony termetű állapot
- Instabil állapota valószínűleg sebészeti beavatkozást igényel a vizsgálat során.
- Csökkent növekedési sebesség és/vagy növekedési lemez záródásának bizonyítéka
- Tiltott gyógyszerek bármelyikének szedése
- Növekedési hormonnal, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel (IGF-1) vagy anabolikus szteroidokkal kezelve
- Tervezett vagy várható végtaghosszabbító műtét a vizsgálati időszakban.
- Tervezett vagy várható csonttal kapcsolatos műtét (azaz a csontkéreg megsértésével járó műtét, a foghúzás kivételével) a vizsgálati időszak alatt
- A tanulmányi időszak befejezése előtt kérjen meg bármely vizsgáló ügynököt.
- A múltban vosoritidet vagy más vizsgálati terméket vagy vizsgálati orvosi eszközt kapott
- Bármikor használt bármilyen vizsgálati terméket vagy vizsgálati orvosi eszközt HCH vagy alacsony termet kezelésére, beleértve a vosoritidet is
- Jelenlegi rosszindulatú daganata van, rosszindulatú daganata van, vagy jelenleg rosszindulatú daganat gyanúja miatt vizsgálat alatt áll.
- Ismert túlérzékenysége a vosoritiddal vagy segédanyagaival szemben.
- Egyidejű betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint bármilyen okból megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonsági értékeléseket.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: vosoritide injekció injekciós üveggel és fecskendővel
|
A vosoritide ajánlott dózisának szubkután injekciója a súlysáv szerinti adagolás alapján naponta egyszer.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo injekció injekciós üveggel és fecskendővel
|
A placebo ajánlott dózisának szubkután injekciója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az éves növekedési sebesség (AGV) változása az alapvonalhoz képest az 52. héten a placebóhoz képest
Időkeret: Az 52. héten
|
Az 52. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az álló magasság változása az alapvonalhoz képest az 52. héten a placebóhoz képest
Időkeret: Az 52. héten
|
Az 52. héten
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a magasság Z-pontszámában az 52. héten a placebóhoz képest
Időkeret: Az 52. héten
|
Az 52. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. június 17.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. június 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 7.
Első közzététel (Tényleges)
2024. június 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 15.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Endokrin rendszer betegségei
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Csontbetegségek
- Törpeség
- Osteochondrodysplasiák
- Csontbetegségek, Fejlődési
- Hipochondroplasia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Natriuretikus szerek
- vozoritid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 111-303
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .