Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Interventioneel onderzoek naar vosoritide voor de behandeling van kinderen met hypochondroplasie (CANOPY-HCH-3)

15 januari 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid van vosoritide bij kinderen met hypochondroplasie te evalueren

De bedoeling en opzet van deze fase 3-studie is om vosoritide te beoordelen als een therapeutische optie voor de behandeling van kinderen met hypochondroplasie (HCH).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, gestratificeerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicentrische fase 3-studie om het effect van 52 weken dagelijkse toediening van vosoritide op de jaarlijkse groeisnelheid (AGV) bij deelnemers met HCH te evalueren. In aanmerking komende deelnemers met gedocumenteerde HCH bevestigd door genetische tests, stappen over van onderzoek 111-902 naar onderzoek 111-303. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan een van de twee behandelingsgroepen: Placebo of Vosoritide. De toedieningsweg is subcutane injectie en de toedieningsfrequentie is dagelijks.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Duitsland
      • Cologne, Duitsland
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Duitsland
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrijk
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU de Toulouse
  • Italië
      • Genoa, Italië
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italië
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Spanje
      • Vitoria-Gasteiz, Spanje
        • Vithas Hospital San Jose
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten bij inschrijving ≥ 3 tot < 18 jaar oud zijn
  2. Een bevestigde genetische diagnose van HCH
  3. Een lengte-Z-score van ≤ - 2,0 standaarddeviaties (SD's) met betrekking tot de algemene bevolking van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, zoals berekend met behulp van de groeigrafieken van het Center for Disease Control and Prevention (CDC)
  4. Mannen en vrouwen komen in aanmerking voor deelname aan dit klinische onderzoek.
  5. Vrouwen ≥ 10 jaar oud of die begonnen zijn met de menstruatie moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan tijdens het screeningsbezoek en bereid zijn om tijdens het onderzoek aanvullende zwangerschapstests te ondergaan.
  6. Indien zij seksueel actief zijn, moeten deelnemers bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere aandoening van kleine gestalte dan HCH
  2. Als u een onstabiele toestand heeft die tijdens het onderzoek waarschijnlijk een chirurgische ingreep vereist.
  3. Bewijs van verminderde groeisnelheid en/of sluiting van de groeischijf
  4. Het gebruik van een van de verboden medicijnen
  5. Behandeld met groeihormoon, insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) of anabole steroïden
  6. Er is een geplande of verwachte operatie om de ledematen te verlengen tijdens de onderzoeksperiode.
  7. Geplande of verwachte botgerelateerde operatie (dwz een operatie waarbij de botcortex wordt verstoord, met uitzondering van tandextractie) tijdens de onderzoeksperiode
  8. Vereist een onderzoeksagent voorafgaand aan de voltooiing van de onderzoeksperiode.
  9. In het verleden vosoritide of een ander onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek heeft ontvangen
  10. Op enig moment een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek hebben gebruikt voor de behandeling van HCH of een kleine gestalte, inclusief vosoritide
  11. Als u een huidige maligniteit heeft, een voorgeschiedenis van maligniteit heeft, of momenteel wordt onderzocht op vermoedelijke maligniteit.
  12. Als u een overgevoeligheid voor vosoritide of de hulpstoffen heeft gekend.
  13. Gelijktijdige ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, om welke reden dan ook de deelname aan het onderzoek of de veiligheidsevaluaties zou verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: vosoritide-injectie met injectieflacon en spuit
Geneesmiddel: Vosoritide
Subcutane injectie van de aanbevolen dosis vosoritide, gebaseerd op de gewichtsbanddosering, eenmaal daags.
Andere namen:
  • Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide
Placebo-vergelijker: Placebo-injectie met injectieflacon en spuit
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie van de aanbevolen dosis placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de jaarlijkse groeisnelheid (AGV) in week 52 versus placebo
Tijdsspanne: In week 52
In week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in stahoogte in week 52 versus placebo
Tijdsspanne: In week 52
In week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de lengte-Z-score in week 52 versus placebo
Tijdsspanne: In week 52
In week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren