Studio interventistico su Vosoritide per il trattamento di bambini affetti da ipocondroplasia (CANOPY-HCH-3)
15 gennaio 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Vosoritide nei bambini affetti da ipocondroplasia
L'intento e il disegno di questo studio di Fase 3 è valutare vosoritide come opzione terapeutica per il trattamento dei bambini affetti da ipocondroplasia (HCH).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio multicentrico di fase 3 randomizzato, stratificato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'effetto di 52 settimane di somministrazione giornaliera di vosoritide sulla velocità di crescita annualizzata (AGV) nei partecipanti con HCH.
I partecipanti idonei con HCH documentato confermato da test genetici passeranno dallo studio 111-902 ed entreranno nello studio 111-303.
I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: Placebo o Vosoritide.
La via di somministrazione è l'iniezione sottocutanea e la frequenza di somministrazione è giornaliera.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
80
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Lyon, Francia
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
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Marseille, Francia
- Hopital de la Timone
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Paris, Francia
- Hopital Necker-Enfants Malade
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Toulouse, Francia
- CHU de Toulouse
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Cologne, Germania
- Uniklinik Koln
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Magdeburg, Germania
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
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Osaka, Giappone
- Osaka University Hosptial
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Tokushima, Giappone
- Tokushima University Hospital
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Tokyo, Giappone
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Tottori, Giappone
- Tottori University Hospital
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Genoa, Italia
- Instituto Giannina Gaslini
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Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Vitoria-Gasteiz, Spagna
- Vithas Hospital San Jose
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono avere un'età compresa tra ≥ 3 e < 18 anni al momento dell'iscrizione
- Una diagnosi genetica confermata di HCH
- Un punteggio Z di altezza pari a ≤ - 2,0 deviazioni standard (SD) in riferimento alla popolazione generale della stessa età e sesso, calcolato utilizzando i grafici di crescita del Center for Disease Control and Prevention (CDC)
- Uomini e donne possono partecipare a questo studio clinico.
- Le donne di età ≥ 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
- Se sessualmente attivi, i partecipanti devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
- Condizione di bassa statura diversa da HCH
- Presentare una condizione instabile che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante lo studio.
- Evidenza di ridotta velocità di crescita e/o chiusura delle piastre di crescita
- Assunzione di uno qualsiasi dei farmaci proibiti
- Trattato con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) o steroidi anabolizzanti
- È stato pianificato o previsto un intervento chirurgico di allungamento degli arti durante il periodo di studio.
- Interventi chirurgici ossei pianificati o previsti (ovvero interventi chirurgici che comportano la rottura della corteccia ossea, esclusa l'estrazione del dente), durante il periodo di studio
- Richiedere qualsiasi agente sperimentale prima del completamento del periodo di studio.
- Ha ricevuto vosoritide o un altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale in passato
- Aver utilizzato in qualsiasi momento qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'epatite C o della bassa statura, incluso vosoritide
- Avere un tumore maligno attuale, una storia di tumore maligno o attualmente in fase di accertamento per sospetto tumore maligno.
- Hanno ipersensibilità nota a vosoritide o ai suoi eccipienti.
- Malattia o condizione concomitante che, dal punto di vista dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza, per qualsiasi motivo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: iniezione di vosoritide con flaconcino e siringa
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Iniezione sottocutanea della dose raccomandata di vosoritide in base alla fascia di peso, dosaggio una volta al giorno.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Iniezione di placebo con flaconcino e siringa
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Iniezione sottocutanea della dose raccomandata di placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale della velocità di crescita annualizzata (AGV) alla settimana 52 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 52
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Alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale dell’altezza in piedi alla settimana 52 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 52
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Alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale del punteggio Z dell’altezza alla settimana 52 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 52
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Alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 giugno 2024
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 giugno 2024
Primo Inserito (Effettivo)
12 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 111-303
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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