Intervensjonsstudie av Vosoritide for behandling av barn med hypokondroplasi (CANOPY-HCH-3)
15. januar 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effekten og sikkerheten til Vosoritide hos barn med hypokondroplasi
Hensikten og utformingen av denne fase 3-studien er å vurdere vosoritide som et terapeutisk alternativ for behandling av barn med hypokondroplasi (HCH).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3 randomisert, stratifisert, placebokontrollert, dobbeltblind multisenterstudie for å evaluere effekten av 52 ukers daglig vosoritide-administrasjon på annualisert veksthastighet (AGV) hos deltakere med HCH.
Kvalifiserte deltakere med dokumentert HCH bekreftet ved genetisk testing vil rulle over fra studie 111-902 og gå inn i 111-303-studien.
Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en av to behandlingsgrupper: Placebo eller Vosoritide.
Administrasjonsveien er subkutan injeksjon, og administrasjonsfrekvensen er daglig.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
80
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital de la timone
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker-Enfants Malade
-
Toulouse, Frankrike
- CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Genoa, Italia
- Instituto Giannina Gaslini
-
Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Osaka, Japan
- Osaka University Hosptial
-
Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Japan
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Tottori, Japan
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spania
- Vithas Hospital San Jose
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland
- Uniklinik Köln
-
Magdeburg, Tyskland
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere må være ≥ 3 til < 18 år ved påmelding
- En bekreftet genetisk diagnose av HCH
- En høyde Z-score på ≤ - 2,0 standardavvik (SD) i referanse til den generelle befolkningen av samme alder og kjønn, beregnet ved hjelp av Center for Disease Control and Prevention (CDC) vekstdiagrammer
- Menn og kvinner er kvalifisert til å delta i denne kliniske studien.
- Kvinner ≥ 10 år eller som har begynt menstruasjon må ha en negativ graviditetstest ved screeningbesøket og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien.
- Hvis de er seksuelt aktive, må deltakerne være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens de deltar i studien.
Ekskluderingskriterier:
- Kortvokst tilstand annet enn HCH
- Har en ustabil tilstand som sannsynligvis vil kreve kirurgisk inngrep under studien.
- Bevis på redusert veksthastighet og/eller lukking av vekstplate
- Tar noen av de forbudte medisinene
- Behandlet med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1), eller anabole steroider
- Planlagt eller forventet å ha lemforlengende operasjon i løpet av studieperioden.
- Planlagt eller forventet beinrelatert kirurgi (dvs. kirurgi som involverer forstyrrelse av beincortex, unntatt tannekstraksjon), i løpet av studieperioden
- Krev ethvert undersøkelsesmiddel før fullføring av studieperioden.
- Mottatt vosoritide eller et annet undersøkelsesprodukt eller medisinsk undersøkelsesutstyr tidligere
- Har brukt et hvilket som helst undersøkelsesprodukt eller medisinsk undersøkelsesutstyr for behandling av HCH eller kortvoksthet til enhver tid, inkludert vosoritide
- Har nåværende malignitet, historie med malignitet, eller for tiden under opparbeidelse for mistenkt malignitet.
- Har kjent overfølsomhet overfor vosoritide eller dets hjelpestoffer.
- Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer, uansett årsak.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: vosoritide injeksjon med hetteglass og sprøyte
|
Subkutan injeksjon av anbefalt dose av vosoritide basert på vektbånddosering én gang daglig.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo-injeksjon med hetteglass og sprøyte
|
Subkutan injeksjon av anbefalt dose placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i annualisert veksthastighet (AGV) ved uke 52 versus placebo
Tidsramme: I uke 52
|
I uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i ståhøyde ved uke 52 versus placebo
Tidsramme: I uke 52
|
I uke 52
|
|
Endring fra baseline i høyde Z-score ved uke 52 versus placebo
Tidsramme: I uke 52
|
I uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
12. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Beinsykdommer
- Dvergvekst
- Osteochondrodysplasias
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypokondroplasi
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Natriuretiske midler
- Vosoritide
Andre studie-ID-numre
- 111-303
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .