Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интервенционное исследование восоритида для лечения детей с гипохондроплазией (CANOPY-HCH-3)

15 января 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности восоритида у детей с гипохондроплазией.

Целью и дизайном этого исследования фазы 3 является оценка возоритида как терапевтического варианта лечения детей с гипохондроплазией (ГХГ).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное стратифицированное плацебо-контролируемое двойное слепое многоцентровое исследование фазы 3 для оценки влияния 52-недельного ежедневного приема возоритида на годовую скорость роста (AGV) у участников с ГХГ. Подходящие участники с документально подтвержденным ГХГ, подтвержденным генетическим тестированием, перейдут из исследования 111-902 и войдут в исследование 111-303. Участники будут случайным образом распределены в одну из двух групп лечения: плацебо или восоритид. Путь введения – подкожная инъекция, частота введения – ежедневно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

80

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Германия
      • Cologne, Германия
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Германия
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Испания
      • Vitoria-Gasteiz, Испания
        • Vithas Hospital San Jose
  • Италия
      • Genoa, Италия
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Италия
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Франция
        • Hôpital de la timone
      • Paris, Франция
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Франция
        • CHU de Toulouse
  • Япония
      • Osaka, Япония
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Япония
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Япония
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Япония
        • Tottori University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. На момент регистрации участники должны быть в возрасте от ≥ 3 до < 18 лет.
  2. Подтвержденный генетический диагноз ГХГ
  3. Показатель высоты Z ≤ - 2,0 стандартных отклонений (SD) по отношению к общей популяции того же возраста и пола, рассчитанный с использованием диаграмм роста Центра по контролю и профилактике заболеваний (CDC).
  4. В этом клиническом исследовании могут участвовать как мужчины, так и женщины.
  5. Женщины в возрасте ≥ 10 лет или у которых начались менструации должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время скринингового визита и быть готовыми пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
  6. Если участники сексуально активны, они должны быть готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании.

Критерий исключения:

  1. Состояние низкого роста, кроме HCH
  2. Имеют нестабильное состояние, которое может потребовать хирургического вмешательства во время исследования.
  3. Признаки снижения скорости роста и/или закрытия пластинок роста
  4. Прием любого из запрещенных препаратов
  5. Лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1) или анаболическими стероидами.
  6. Запланированная или ожидаемая операция по удлинению конечностей в течение периода исследования.
  7. Запланированная или ожидаемая операция, связанная с костями (т. е. операция, связанная с разрушением кортикального слоя кости, за исключением удаления зуба), в течение периода исследования.
  8. Требовать любого исследующего агента до завершения периода исследования.
  9. Получали восоритид или другой исследуемый препарат или исследуемое медицинское изделие в прошлом
  10. Использовали какой-либо исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство для лечения ГХГ или низкорослости в любое время, включая возоритид.
  11. Имеют текущие злокачественные новообразования, злокачественные новообразования в анамнезе или в настоящее время находятся на обследовании по поводу подозрения на злокачественное новообразования.
  12. Известна гиперчувствительность к восоритиду или его вспомогательным веществам.
  13. Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, по какой-либо причине может помешать участию в исследовании или оценке безопасности.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: инъекция восоритида с помощью флакона и шприца
Лекарство: Восоритид
Подкожная инъекция рекомендованной дозы возоритида в зависимости от весовой группы один раз в день.
Другие имена:
  • Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С-типа человека
Плацебо Компаратор: Инъекция плацебо с флаконом и шприцем
Лекарство: Плацебо
Подкожная инъекция рекомендуемой дозы плацебо.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение годовой скорости роста (AGV) по сравнению с исходным уровнем на 52 неделе по сравнению с плацебо
Временное ограничение: На 52 неделе
На 52 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение высоты стоя на 52-й неделе по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо
Временное ограничение: На 52 неделе
На 52 неделе
Изменение Z-показателя роста по сравнению с исходным уровнем на 52 неделе по сравнению с плацебо
Временное ограничение: На 52 неделе
На 52 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться