Estudo intervencionista de vosoritide para o tratamento de crianças com hipocondroplasia (CANOPY-HCH-3)
15 de janeiro de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança da vosoritide em crianças com hipocondroplasia
A intenção e o desenho deste estudo de Fase 3 é avaliar a vosoritide como uma opção terapêutica para o tratamento de crianças com hipocondroplasia (HCH).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico duplo-cego, randomizado, estratificado, controlado por placebo, de Fase 3 para avaliar o efeito de 52 semanas de administração diária de vosoritide na velocidade de crescimento anualizada (AGV) em participantes com HCH.
Os participantes elegíveis com HCH documentado e confirmado por testes genéticos passarão do Estudo 111-902 e entrarão no estudo 111-303.
Os participantes serão atribuídos aleatoriamente a um dos dois grupos de tratamento: Placebo ou Vosoritide.
A via de administração é a injeção subcutânea e a frequência de administração é diária.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
80
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Cologne, Alemanha
- Uniklinik Köln
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Magdeburg, Alemanha
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Vitoria-Gasteiz, Espanha
- Vithas Hospital San Jose
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Lyon, França
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille, França
- hopital de la Timone
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Paris, França
- Hopital Necker-Enfants Malade
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Toulouse, França
- CHU de Toulouse
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Genoa, Itália
- Instituto Giannina Gaslini
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Rome, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Rome, Itália
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Osaka, Japão
- Osaka University Hosptial
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Tokushima, Japão
- Tokushima University Hospital
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Tokyo, Japão
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Tottori, Japão
- Tottori University Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter ≥ 3 a < 18 anos de idade no momento da inscrição
- Um diagnóstico genético confirmado de HCH
- Uma pontuação Z de altura ≤ - 2,0 desvios padrão (DPs) em referência à população geral da mesma idade e sexo, conforme calculado usando os gráficos de crescimento do Centro de Controle e Prevenção de Doenças (CDC)
- Homens e mulheres são elegíveis para participar deste estudo clínico.
- Mulheres ≥ 10 anos de idade ou que iniciaram a menstruação devem ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
- Se sexualmente ativos, os participantes devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz enquanto participam do estudo.
Critério de exclusão:
- Condição de baixa estatura diferente de HCH
- Ter uma condição instável que provavelmente exigirá intervenção cirúrgica durante o estudo.
- Evidência de diminuição da velocidade de crescimento e/ou fechamento da placa de crescimento
- Tomar qualquer um dos medicamentos proibidos
- Tratado com hormônio do crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) ou esteróides anabolizantes
- Planejada ou esperada cirurgia de alongamento de membros durante o período do estudo.
- Cirurgia planejada ou esperada relacionada ao osso (ou seja, cirurgia envolvendo ruptura do córtex ósseo, excluindo extração dentária), durante o período do estudo
- Exigir qualquer agente investigacional antes da conclusão do período de estudo.
- Recebeu vosoritide ou outro produto experimental ou dispositivo médico experimental no passado
- Ter usado qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental para o tratamento de HCH ou baixa estatura a qualquer momento, incluindo vosoritide
- Ter malignidade atual, história de malignidade ou atualmente sob investigação por suspeita de malignidade.
- Ter hipersensibilidade conhecida ao vosoritide ou aos seus excipientes.
- Doença ou condição concomitante que, na opinião do investigador, possa interferir na participação no estudo ou nas avaliações de segurança, por qualquer motivo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: injeção de vosoritida com frasco para injetáveis e seringa
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Injeção subcutânea da dose recomendada de vosoritide com base na dosagem da faixa de peso uma vez ao dia.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Injeção de placebo com frasco para injetáveis e seringa
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Injeção subcutânea da dose recomendada de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na velocidade de crescimento anual (AGV) na semana 52 versus placebo
Prazo: Na semana 52
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Na semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na altura em pé na semana 52 versus placebo
Prazo: Na semana 52
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Na semana 52
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Alteração da linha de base no escore Z da altura na semana 52 versus placebo
Prazo: Na semana 52
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Na semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
12 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Nanismo
- Osteocondrodisplasias
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Hipocondroplasia
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Agentes Natriuréticos
- vosoritida
Outros números de identificação do estudo
- 111-303
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .