成長ホルモン欠乏症 (GHD) における miRNA の使用 (GH-miRNA2)
2024年6月6日 更新者：University of Parma
成長ホルモン（GH）欠乏症の診断および治療の適切な個別化のためのGH治療に対する反応の早期評価のための新しい潜在的なバイオマーカー
この研究は、成長ホルモン欠乏症 (GHD) の診断と成長ホルモン (GH) による治療に関する知識を向上させ、診断および治療目的で miRNA などの新しいバイオマーカーの存在に関する情報を提供することを目的としています。パーソナライズされた GH 治療計画を確立し、リソースを最適化し、コストを削減し、結果を改善することが目標です。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
GHDの疑いのある思春期前および思春期の被験者200人を対象に、3つの特定の循環miRNAのレベルを測定して、それらがGH欠損症の診断に使用できるかどうかを確認する。
孤立性特発性GHD（IIGHD）、SGA生まれの低身長患者、ヌーナン症候群およびターナー症候群、およびSHOX欠損症を有する被験者において、早期成長予測モデルを検証するために、3か月のGH療法前後で同定されたmiRNAの変化も評価します。治療開始から12か月後の成長反応について。
最後に、毎日の GH と毎週の (長時間作用型) GH を使用した治療の 3 か月後に、これらの miRNA の違いを特定する予定です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
400
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Maria E Street, MD, PhD
- 電話番号：+39 0521 033557
- メール：mariaelisabeth.street@unipr.it
研究場所
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Emilia Romagna
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Parma、Emilia Romagna、イタリア、43121
- 募集
- University of Parma
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コンタクト：
- Maria E Street
- 電話番号：+39 0521 033557
- メール：mariaelisabeth.street@unipr.it
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
すべての患者は、通常の精密検査中に低身長と成長阻害について日常診療で検査されます。
治療はまた、イタリアの規制当局によって定められた標準治療の適応に従って提供されます。
説明
目的 1 の包含基準:
- 低身長でGHDの疑いのある子供
- 器質的GH欠乏症のある被験者
目的 1 の除外基準:
-基礎的な遺伝的疾患や慢性疾患のある被験者
目標 2-3-5 の包含基準:
- GHDと確認された患者は目的1に登録されている
- 成長不全および生まれながらのSGA患者（4歳以上）
- ヌーナン・ターナー症候群および成長不全の患者
- 低身長ホメオボックス含有遺伝子欠損症（SHOXD）および成長障害のある患者
目的 4 の包含基準:
- 長期作用型GH療法と毎日のGH療法を受けている孤立した特発性思春期前未治療GHD被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GHD 診断のための新しいバイオマーカーの評価
時間枠：3年
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第 1 の目的は、GHD の診断のための標準的な定期精密検査を受ける全国の 200 人の被験者を登録することで構成されます。
確認されたGHDと未確認のGHDの両方を有する被験者を含め、再現性を保証するために、両方の刺激試験時に特定のmiRNAが測定されます。さらに、器質的 GH 欠乏症の被験者も含まれます。
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3年
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3 か月の GH 療法後の miRNA 変化の測定
時間枠：3年
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第 2 の目的は、孤立性特発性 GHD(IIGHD) 患者 200 名、SGA 生まれの低身長患者 60 名、ヌーナン症候群およびターナー症候群 60 名、SHOX 患者 30 名を対象に、治療前および治療 3 か月後のこれらの特定の miRNA を測定することで構成されます。思春期と思春期前の対象およびIIGHD以外の状態で変化が確認されるかどうかを検証するための現在の適応に従って、欠乏症を調べます。
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3年
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多重線形回帰モデル
時間枠：3年
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3 番目の目的は、ベースラインおよび開始時の特定の miRNA のレベルおよび/または変化を含む、0 か月と 6 か月の間、0 か月と 12 か月の間の身長の変動の主な決定要因、および 0 か月と 6 か月の間の成長速度の変動の分散を調査することにあります。多重線形回帰モデルを使用して成長反応の早期予測モデルを確立し、3 か月の治療。
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3年
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毎日の GH 療法と長時間作用型 GH 療法の間の miRNA 変化の測定
時間枠：3年
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4 番目の目的は、毎日作用型 GH と長時間作用型 GH で治療されている IIGHD の小児の治療前および治療 3 か月後に、これらの特定の miRNA を測定することにあります。
所見は、探索的課題として毎日 GH 治療を受けている IIGHD グループの結果と比較されるため、少数の被験者のみが登録され、とにかくできるだけ多くの被験者が登録されます。
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3か月の長時間作用型GH療法後の性別特異的なmiRNAの変化
時間枠：3年
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3 か月の長時間作用型 GH 療法後の miRNA 発現における男性と女性の差異が評価されます。
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Maria E Street, MD, PhD、University of Parma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月13日
一次修了 (推定)
2025年3月31日
研究の完了 (推定)
2026年3月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月6日
最初の投稿 (実際)
2024年6月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月6日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 821/2022/OSS/UNIPR
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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