Utilizzo dei miRNA nel deficit dell'ormone della crescita (GHD) (GH-miRNA2)
6 giugno 2024 aggiornato da: University of Parma
Nuovi potenziali biomarcatori per la diagnosi del deficit dell’ormone della crescita (GH) e la valutazione precoce della risposta al trattamento con GH per un’adeguata personalizzazione della terapia
Questo studio mira a migliorare le conoscenze sulla diagnosi del deficit dell'ormone della crescita (GHD) e sul trattamento con l'ormone della crescita (GH), con l'obiettivo di fornire informazioni sulla presenza di nuovi biomarcatori, come i miRNA, a fini diagnostici e terapeutici, con l'obiettivo obiettivo di stabilire uno schema di trattamento personalizzato del GH, ottimizzando le risorse, riducendo i costi e migliorando i risultati.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
In 200 soggetti in età prepuberale e puberale con sospetto di GHD, verranno misurati i livelli di tre specifici miRNa circolanti per stabilire se possano essere utilizzati per la diagnosi di deficit di GH.
Nei soggetti con GHD idiopatico isolato (IIGHD), pazienti di bassa statura nati SGA, sindromi di Noonan e Turner e deficit di SHOX, valuteremo anche i cambiamenti dei miRNA identificati prima e dopo 3 mesi di terapia con GH per verificare un modello di previsione della crescita precoce per la risposta della crescita a 12 mesi di trattamento.
Infine, intendiamo identificare eventuali differenze in questi miRNA a 3 mesi di trattamento utilizzando GH giornaliero rispetto a GH settimanale (a lunga durata d'azione).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
400
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Maria E Street, MD, PhD
- Numero di telefono: +39 0521 033557
- Email: mariaelisabeth.street@unipr.it
Luoghi di studio
-
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Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Italia, 43121
- Reclutamento
- University of Parma
-
Contatto:
- Maria E Street
- Numero di telefono: +39 0521 033557
- Email: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i pazienti verranno studiati nella pratica di routine durante il normale esame per la bassa statura e la crescita stentata.
Il trattamento sarà erogato anche secondo le indicazioni terapeutiche standard e come stabilito dalle agenzie regolatorie in Italia.
Descrizione
Criteri di inclusione per l'obiettivo 1:
- Bambini con bassa statura e sospetto di GHD
- Soggetti con deficit organico di GH
Criteri di esclusione per l’obiettivo 1:
-Soggetti con patologie genetiche sottostanti e malattie croniche
Criteri di inclusione per l'obiettivo 2-3-5:
- pazienti con GHD confermato arruolati per l'obiettivo 1
- pazienti con ritardo della crescita e SGA nato (> 4 anni di età)
- pazienti con sindrome di Noonan e Turner e deficit di crescita
- pazienti con deficit del gene contenente homeobox di bassa statura (SHOXD) e ritardo della crescita
Criteri di inclusione per l'obiettivo 4:
- Soggetti isolati con GHD prepuberale idiopatico naive in terapia con GH a lunga durata d'azione rispetto a terapia giornaliera
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione di nuovi biomarcatori per la diagnosi di GHD
Lasso di tempo: 3 anni
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Il primo obiettivo consisterà nell'arruolamento di 200 soggetti, a livello nazionale, sottoposti a procedure standard di routine per la diagnosi di GHD.
I miRNA specifici saranno misurati al momento di entrambi i test di stimolazione al fine di includere soggetti con GHD sia confermato che non confermato e garantire la riproducibilità; inoltre verranno inclusi soggetti con deficit organico di GH.
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3 anni
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Misurazione dei cambiamenti dei miRNA dopo 3 mesi di terapia con GH
Lasso di tempo: 3 anni
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Il 2° obiettivo consisterà nel misurare questi miRNA specifici prima e dopo 3 mesi di trattamento in 200 soggetti con GHD idiopatico isolato (IIGHD) e in 60 pazienti di bassa statura nati SGA, in 60 con sindromi di Noonan e Turner e in 30 con sindrome SHOX. deficit, secondo le attuali indicazioni per verificare se i cambiamenti sono confermati nei soggetti puberali rispetto a quelli prepuberali e in condizioni diverse dall'IIGHD.
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3 anni
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Modelli di regressione lineare multipla
Lasso di tempo: 3 anni
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Il 3° obiettivo consisterà nell'investigare i principali determinanti delle variazioni di altezza tra 0 e 6 mesi, 0 e 12 mesi e la varianza della variazione del tasso di crescita tra 0 e 6 mesi compresi i livelli e/o i cambiamenti nei miRNA specifici al basale e al 3 mesi di trattamento utilizzando modelli di regressione lineare multipla per stabilire modelli di previsione precoce della risposta della crescita.
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3 anni
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Misurazione dei cambiamenti di miRNA tra la terapia giornaliera e quella con GH a lunga durata d'azione
Lasso di tempo: 3 anni
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Il quarto obiettivo consisterà nel misurare questi miRNA specifici prima e dopo 3 mesi di trattamento nei bambini con IIGHD trattati con GH giornaliero rispetto a quello a lunga durata d'azione.
I risultati verranno confrontati con quelli del gruppo IIGHD che riceveva un trattamento quotidiano con GH come compito esplorativo, quindi verrà arruolato solo un piccolo numero di soggetti, e comunque il maggior numero possibile.
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il miRNA sesso-specifico cambia dopo 3 mesi di terapia con GH a lunga durata d'azione
Lasso di tempo: 3 anni
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Verranno valutate eventuali differenze tra maschi e femmine nell'espressione dei miRNA dopo 3 mesi di terapia con GH a lunga durata d'azione.
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 aprile 2023
Completamento primario (Stimato)
31 marzo 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 giugno 2024
Primo Inserito (Effettivo)
13 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 giugno 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ipofisarie
- Nanismo
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
- Malattie del sistema endocrino
Altri numeri di identificazione dello studio
- 821/2022/OSS/UNIPR
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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