Utilisation de miARN dans le déficit en hormone de croissance (GHD) (GH-miRNA2)
6 juin 2024 mis à jour par: University of Parma
Nouveaux biomarqueurs potentiels pour le diagnostic du déficit en hormone de croissance (GH) et l'évaluation précoce de la réponse au traitement par GH pour une personnalisation appropriée du traitement
Cette étude vise à améliorer les connaissances sur le diagnostic du déficit en hormone de croissance (GHD) et le traitement par l'hormone de croissance (GH), dans le but de fournir des informations sur la présence de nouveaux biomarqueurs, tels que les miARN, à des fins diagnostiques et thérapeutiques, avec le objectif d’établir un programme de traitement personnalisé par la GH, d’optimiser les ressources, de réduire les coûts et d’améliorer les résultats.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Chez 200 sujets prépubères et pubertaires suspectés de GHD, les niveaux de trois miARN circulants spécifiques seront mesurés pour déterminer s'ils peuvent être utilisés pour le diagnostic du déficit en GH.
Chez les sujets atteints de GHD idiopathique isolé (IIGHD), de patients de petite taille nés SGA, syndromes de Noonan et Turner et déficit SHOX, nous évaluerons également les changements des miARN identifiés avant et après 3 mois de traitement par GH pour vérifier un modèle de prédiction de croissance précoce. pour la réponse de croissance à 12 mois de traitement.
Enfin, nous prévoyons d'identifier toute différence dans ces miARN après 3 mois de traitement utilisant la GH quotidienne par rapport à la GH hebdomadaire (à action prolongée).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
400
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Maria E Street, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
Lieux d'étude
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Emilia Romagna
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Parma, Emilia Romagna, Italie, 43121
- Recrutement
- University of Parma
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Contact:
- Maria E Street
- Numéro de téléphone: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients seront étudiés dans le cadre de la pratique de routine pendant le bilan normal pour une petite taille et un retard de croissance.
Le traitement sera également délivré selon les indications de soins standard et comme établi par les agences de réglementation en Italie.
La description
Critères d'inclusion pour l'objectif 1 :
- Enfants de petite taille et suspicion de GHD
- Sujets présentant un déficit en GH organique
Critères d'exclusion pour l'objectif 1 :
-Sujets présentant des conditions génétiques sous-jacentes et des maladies chroniques
Critères d'inclusion pour l'objectif 2-3-5 :
- patients ayant confirmé GHD inscrits pour l'objectif 1
- patients présentant un retard de croissance et nés SGA (> 4 ans)
- patients atteints du syndrome de Noonan et Turner et d'un retard de croissance
- patients présentant un déficit génétique contenant un homéobox de petite taille (SHOXD) et un retard de croissance
Critères d'inclusion pour l'objectif 4 :
- Sujets isolés de GHD prépubères idiopathiques naïfs sous traitement à action prolongée par rapport à un traitement quotidien par GH
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de nouveaux biomarqueurs pour le diagnostic de GHD
Délai: 3 années
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Le 1er objectif consistera en le recrutement de 200 sujets, dans tout le pays, subissant un bilan de routine standard pour le diagnostic de GHD.
Les miARN spécifiques seront mesurés au moment des deux tests de stimulation afin d'inclure les sujets avec GHD confirmé et non confirmé et garantir la reproductibilité ; de plus, les sujets présentant un déficit en GH organique seront inclus.
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3 années
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Mesurer les changements de miARN après 3 mois de traitement par GH
Délai: 3 années
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Le 2ème objectif consistera à mesurer ces miARN spécifiques avant et à 3 mois de traitement chez 200 sujets atteints de GHD idiopathique isolée (IIGHD), et chez 60 patients de petite taille nés SGA, 60 atteints des syndromes de Noonan et Turner, et 30 atteints de SHOX. déficit, selon les indications actuelles pour vérifier si les changements sont confirmés chez les sujets pubertaires versus prépubères et dans des conditions autres que l'IIGHD.
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3 années
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Modèles de régression linéaire multiple
Délai: 3 années
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Le 3ème objectif consistera à étudier les déterminants majeurs des variations de taille entre 0 et 6 mois, 0 et 12 mois et la variance de la variation du taux de croissance entre 0 et 6 mois, y compris les niveaux et/ou changements dans les miARN spécifiques au départ et à 3 mois de traitement en utilisant plusieurs modèles de régression linéaire pour établir des modèles de prédiction précoce de la réponse de croissance.
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3 années
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Mesurer les changements de miARN entre la thérapie quotidienne et à action prolongée par la GH
Délai: 3 années
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Le 4ème objectif consistera à mesurer ces miARN spécifiques avant et à 3 mois de traitement chez les enfants atteints d'IIGHD traités par GH quotidienne versus à action prolongée.
Les résultats seront comparés à ceux du groupe IIGHD recevant un traitement quotidien par GH comme tâche exploratoire, ainsi, seul un petit nombre de sujets seront inscrits, et de toute façon autant que possible.
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3 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications des miARN spécifiques au sexe après 3 mois de traitement par GH à action prolongée
Délai: 3 années
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Toute différence entre les hommes et les femmes dans l'expression des miARN après 3 mois de thérapie GH à action prolongée sera évaluée.
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3 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 avril 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 mars 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 juin 2024
Première publication (Réel)
13 juin 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 juin 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 juin 2024
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies hypothalamiques
- Maladies osseuses
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies de l'hypophyse
- Nanisme
- Maladies osseuses, développement
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
- Maladies du système endocrinien
Autres numéros d'identification d'étude
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .