MiRNS-ek használata növekedési hormonhiányban (GHD) (GH-miRNA2)
2024. június 6. frissítette: University of Parma
Új potenciális biomarkerek a növekedési hormon (GH) hiányának diagnosztizálására és a GH-kezelésre adott válasz korai értékelésére a terápia megfelelő személyre szabásához
A tanulmány célja a növekedési hormon-hiány (GHD) diagnosztizálásával és a növekedési hormonnal (GH) történő kezeléssel kapcsolatos ismeretek bővítése azzal a céllal, hogy információt nyújtson új biomarkerek, például miRNS-ek jelenlétéről diagnosztikai és terápiás célokra. személyre szabott GH-kezelési rendszer létrehozása, az erőforrások optimalizálása, a költségek csökkentése és az eredmények javítása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
200 prepubertás és pubertáskori, GHD gyanújával rendelkező alanynál három specifikus keringő miRNs szintjét mérik meg annak megállapítására, hogy használhatók-e a GH-hiány diagnosztizálására.
Izolált idiopátiás GHD-ben (IIGHD), alacsony termetű, SGA-, Noonan- és Turner-szindrómás és SHOX-hiányban szenvedő betegeknél az azonosított miRNS-ek változásait is értékeljük 3 hónapos GH-terápia előtt és után, hogy ellenőrizzük a korai növekedési előrejelzési modellt. növekedési választ a kezelés 12 hónapjában.
Végül azt tervezzük, hogy a napi GH-val végzett kezelés 3 hónapja után azonosítjuk az esetleges különbségeket ezekben a miRNS-ekben a heti (hosszú hatású) GH-val szemben.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
400
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Maria E Street, MD, PhD
- Telefonszám: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
Tanulmányi helyek
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Olaszország, 43121
- Toborzás
- University of Parma
-
Kapcsolatba lépni:
- Maria E Street
- Telefonszám: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Minden beteget rutin gyakorlatban, a normál feldolgozás során megvizsgálnak az alacsony termet és a satnya növekedés szempontjából.
A kezelést a szokásos ellátási javallatok szerint és az olaszországi szabályozó ügynökségek által megállapítottak szerint is biztosítják.
Leírás
Bevonási kritériumok az 1. célhoz:
- Alacsony termetű és GHD-gyanús gyermekek
- Szerves GH-hiányban szenvedő alanyok
Kizárási kritériumok az 1. célhoz:
- Genetikai alapbetegségben és krónikus betegségben szenvedő alanyok
Bevonási kritériumok a 2-3-5. célhoz:
- igazolt GHD-vel rendelkező betegek az 1. célhoz
- növekedési elégtelenségben szenvedő és SGA-ban született betegek (4 évesnél idősebb)
- Noonan és Turner-szindrómában és növekedési elégtelenségben szenvedő betegek
- alacsony termetű homeobox-tartalmú génhiányban (SHOXD) és növekedési elégtelenségben szenvedő betegek
Bevonási kritériumok a 4. célhoz:
- Izolált, idiopátiás prepubertáskori naiv GHD-s alanyok, akik hosszú hatású, illetve napi GH-terápiát kapnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Új biomarkerek értékelése a GHD diagnózisához
Időkeret: 3 év
|
Az 1. cél 200 alany felvétele országszerte, akik szokásos rutinfeldolgozáson esnek át a GHD diagnosztizálására.
A specifikus miRNS-eket mindkét stimulációs teszt alkalmával megmérjük, hogy a megerősített és nem megerősített GHD-vel rendelkező alanyokat is bevonjuk, és garantáljuk a reprodukálhatóságot; ezen kívül szerves GH-hiányban szenvedő alanyok is szerepelnek majd.
|
3 év
|
|
A miRNS-változások mérése 3 hónapos GH-terápia után
Időkeret: 3 év
|
A 2. cél ezen specifikus miRNS-ek mérése a kezelés előtt és 3 hónapos kezelés után 200 izolált idiopátiás GHD-ben (IIGHD) szenvedő alanynál, valamint 60 alacsony termetű, SGA-ban született, 60 Noonan- és Turner-szindrómás és 30 SHOX-ban szenvedő betegnél. hiányosság, a jelenlegi jelzések szerint annak ellenőrzésére, hogy a pubertáskori és prepubertás alanyoknál megerősítettek-e változások, illetve az IIGHD-től eltérő állapotokban.
|
3 év
|
|
Több lineáris regressziós modell
Időkeret: 3 év
|
A 3. cél a 0 és 6 hónap közötti, 0 és 12 hónap közötti magasságváltozások főbb meghatározóinak, valamint a 0 és 6 hónap közötti növekedési sebesség ingadozásának vizsgálata, beleértve a specifikus miRNS-ek szintjét és/vagy változásait az alapvonalon és az időpontban. 3 hónapos kezelés, többszörös lineáris regressziós modellek alkalmazásával a növekedési válasz korai előrejelzési modelljeinek felállítása érdekében.
|
3 év
|
|
A miRNS-változások mérése a napi és a hosszú hatású GH-terápia között
Időkeret: 3 év
|
A 4. cél ezen specifikus miRNS-ek mérése a kezelés előtt és a kezelés 3 hónapja után az IGHD-ben szenvedő gyermekeknél, akiket napi és hosszan tartó GH-val kezelnek.
Az eredményeket összehasonlítjuk az IGHD csoportban feltáró feladatként napi GH-kezelésben részesülőkkel, így csak kis számú alany kerül felvételre, és egyébként is a lehető legtöbb.
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nem-specifikus miRNS változások 3 hónapos hosszú hatású GH-terápia után
Időkeret: 3 év
|
A hímek és nők között a miRNS-expresszióban 3 hónapig tartó, hosszan tartó GH-terápia utáni különbségeket értékeljük.
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. április 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. március 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. június 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 6.
Első közzététel (Tényleges)
2024. június 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 821/2022/OSS/UNIPR
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .