Uso de miARN en la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) (GH-miRNA2)
6 de junio de 2024 actualizado por: University of Parma
Nuevos biomarcadores potenciales para el diagnóstico de la deficiencia de la hormona del crecimiento (GH) y la evaluación temprana de la respuesta al tratamiento con GH para una adecuada personalización de la terapia
Este estudio tiene como objetivo mejorar el conocimiento sobre el diagnóstico del déficit de hormona del crecimiento (GHD) y el tratamiento con hormona del crecimiento (GH), con el objetivo de proporcionar información sobre la presencia de nuevos biomarcadores, como los miRNAs, con fines diagnósticos y terapéuticos, con la objetivo de establecer un esquema de tratamiento personalizado con GH, optimizando recursos, reduciendo costes y mejorando los resultados.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
En 200 sujetos prepúberes y púberes con sospecha de GHD, se medirán los niveles de tres miARN circulantes específicos para establecer si pueden usarse para el diagnóstico de deficiencia de GH.
En sujetos con GHD idiopática aislada (IIGHD), pacientes de baja estatura nacidos PEG, síndromes de Noonan y Turner y deficiencia de SHOX, también evaluaremos los cambios de los miARN identificados antes y después de 3 meses de terapia con GH para verificar un modelo de predicción del crecimiento temprano para la respuesta de crecimiento a los 12 meses de tratamiento.
Finalmente, planeamos identificar cualquier diferencia en estos miARN a los 3 meses de tratamiento con GH diaria versus GH semanal (de acción prolongada).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
400
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Maria E Street, MD, PhD
- Número de teléfono: +39 0521 033557
- Correo electrónico: mariaelisabeth.street@unipr.it
Ubicaciones de estudio
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Emilia Romagna
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Parma, Emilia Romagna, Italia, 43121
- Reclutamiento
- University of Parma
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Contacto:
- Maria E Street
- Número de teléfono: +39 0521 033557
- Correo electrónico: mariaelisabeth.street@unipr.it
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes serán investigados en la práctica habitual durante el diagnóstico normal de baja estatura y retraso en el crecimiento.
El tratamiento también se administrará de acuerdo con las indicaciones de atención estándar y según lo establecido por las agencias reguladoras en Italia.
Descripción
Criterios de inclusión para el objetivo 1:
- Niños con baja estatura y sospecha de GHD
- Sujetos con deficiencia orgánica de GH
Criterios de exclusión del objetivo 1:
-Sujetos con condiciones genéticas subyacentes y enfermedades crónicas.
Criterios de inclusión para el objetivo 2-3-5:
- pacientes con GHD confirmada inscritos para el objetivo 1
- pacientes con retraso del crecimiento y PEG nacidos (>4 años de edad)
- pacientes con síndrome de Noonan y Turner y retraso del crecimiento
- pacientes con deficiencia del gen que contiene homeobox (SHOXD) de baja estatura y retraso del crecimiento
Criterios de inclusión para el objetivo 4:
- Sujetos con GHD prepuberales idiopáticos aislados y sin tratamiento previo con terapia de GH de acción prolongada versus diaria
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de nuevos biomarcadores para el diagnóstico de GHD
Periodo de tiempo: 3 años
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El primer objetivo consistirá en la inscripción de 200 sujetos, a nivel nacional, sometidos a exámenes de rutina estándar para el diagnóstico de GHD.
Los miARN específicos se medirán en el momento de ambas pruebas de estimulación para incluir sujetos con GHD tanto confirmada como no confirmada y garantizar la reproducibilidad; Además, se incluirán sujetos con deficiencia orgánica de GH.
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3 años
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Medición de los cambios de miARN después de 3 meses de terapia con GH
Periodo de tiempo: 3 años
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El segundo objetivo consistirá en medir estos miARN específicos antes y a los 3 meses de tratamiento en 200 sujetos con GHD idiopático aislado (IIGHD), y en 60 pacientes de baja estatura nacidos PEG, en 60 con síndromes de Noonan y Turner, y en 30 con SHOX deficiencia, según las indicaciones actuales para verificar si los cambios se confirman en sujetos púberes versus prepúberes y en condiciones distintas a IIGHD.
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3 años
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Múltiples modelos de regresión lineal
Periodo de tiempo: 3 años
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El tercer objetivo consistirá en investigar los principales determinantes de las variaciones de altura entre 0 y 6 meses, 0 y 12 meses y la varianza de la variación de la tasa de crecimiento entre 0 y 6 meses, incluidos los niveles y/o cambios en los miARN específicos al inicio y al 3 meses de tratamiento mediante el uso de modelos de regresión lineal múltiple para establecer modelos de predicción temprana de la respuesta de crecimiento.
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3 años
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Medición de los cambios de miARN entre la terapia diaria y la de acción prolongada con GH
Periodo de tiempo: 3 años
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El cuarto objetivo consistirá en medir estos miARN específicos antes y a los 3 meses de tratamiento en niños con IIGHD tratados con GH diaria versus de acción prolongada.
Los hallazgos se compararán con los del grupo IIGHD que recibe tratamiento diario con GH como tarea exploratoria, por lo que solo se inscribirá un pequeño número de sujetos y, de todos modos, tantos como sea posible.
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Los miARN específicos del sexo cambian después de 3 meses de tratamiento con GH de acción prolongada
Periodo de tiempo: 3 años
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Se evaluará cualquier diferencia entre hombres y mujeres en la expresión de miARN después de 3 meses de terapia con GH de acción prolongada.
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de abril de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .