Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af miRNA'er ved væksthormonmangel (GHD) (GH-miRNA2)

6. juni 2024 opdateret af: University of Parma

Nye potentielle biomarkører til diagnosticering af væksthormonmangel (GH) og tidlig vurdering af respons på GH-behandling til passende personalisering af terapi

Denne undersøgelse har til formål at forbedre viden om diagnosticering af væksthormonmangel (GHD) og behandling med væksthormon (GH), med det formål at give information om tilstedeværelsen af ​​nye biomarkører, såsom miRNA'er, til diagnostiske og terapeutiske formål, med mål om at etablere en personlig GH-behandlingsordning, optimere ressourcer, reducere omkostninger og forbedre resultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hos 200 præpubertale og pubertale forsøgspersoner med mistanke om GHD vil niveauerne af tre specifikke cirkulerende miRNer blive målt for at fastslå, om de kan bruges til diagnosticering af GH-mangel. Hos forsøgspersoner med isoleret idiopatisk GHD (IIGHD), kortvoksede patienter født SGA, Noonan og Turner syndromer og SHOX-mangel, vil vi også vurdere ændringerne af de identificerede miRNA'er før og efter 3 måneder på GH-terapi for at verificere en tidlig vækstforudsigelsesmodel for vækstrespons ved 12 måneders behandling. Endelig planlægger vi at identificere eventuelle forskelle i disse miRNA'er efter 3 måneder efter behandling med daglig GH versus ugentlig (langtidsvirkende) GH.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
    • Emilia Romagna
      • Parma, Emilia Romagna, Italien, 43121

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter vil blive undersøgt i rutinepraksis under den normale oparbejdning for kort statur og hæmmet vækst. Behandling vil også blive leveret i overensstemmelse med standardbehandlingsindikationer og som fastsat af tilsynsmyndigheder i Italien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier for mål 1:

  • Børn med kort statur og mistanke om GHD
  • Personer med organisk GH-mangel

Eksklusionskriterier for mål 1:

-Forsøg med underliggende genetiske tilstande og kroniske sygdomme

Inklusionskriterier for mål 2-3-5:

  • patienter, der har bekræftet GHD tilmeldt mål 1
  • patienter med vækstsvigt og født SGA (>4 år)
  • patienter med Noonan og Turners syndrom og vækstsvigt
  • patienter med lav statur homeobox-holdig genmangel (SHOXD) og vækstsvigt

Inklusionskriterier for mål 4:

- Isolerede idiopatiske præpubertale naive GHD-personer på langtidsvirkende versus daglig GH-terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af nye biomarkører til diagnosticering af GHD
Tidsramme: 3 år
Det 1. mål vil bestå i tilmelding af 200 forsøgspersoner, landsdækkende, som gennemgår standard rutinemæssig oparbejdning til diagnosticering af GHD. De specifikke miRNA'er vil blive målt på tidspunktet for begge stimulationstests for at inkludere forsøgspersoner med både bekræftet og ubekræftet GHD og garantere reproducerbarhed; derudover vil forsøgspersoner med organisk GH-mangel indgå.
3 år
Måling af miRNA-ændringer efter 3 måneder på GH-terapi
Tidsramme: 3 år
Det andet mål vil bestå i at måle disse specifikke miRNA'er før og efter 3 måneders behandling hos 200 forsøgspersoner med isoleret idiopatisk GHD(IIGHD) og hos 60 kortvoksede patienter født SGA, hos 60 med Noonan og Turners syndromer og hos 30 med SHOX mangel, i henhold til aktuelle indikationer for at verificere, om ændringer er bekræftet hos pubertet versus præpubertale forsøgspersoner og under andre tilstande end IIGHD.
3 år
Flere lineære regressionsmodeller
Tidsramme: 3 år
Det 3. mål vil bestå i at undersøge de vigtigste determinanter for højdevariationer mellem 0 og 6 måneder, 0 og 12 måneder og variansen af ​​væksthastighedsvariation mellem 0 og 6 måneder, herunder niveauerne og/eller ændringerne i de specifikke miRNA'er ved baseline og kl. 3 måneder på behandling ved at bruge flere lineære regressionsmodeller til at etablere tidlige forudsigelsesmodeller for vækstrespons.
3 år
Måling af miRNA-skift mellem daglig og langtidsvirkende GH-terapi
Tidsramme: 3 år
Det 4. mål vil bestå i at måle disse specifikke miRNA'er før og efter 3 måneders behandling hos børn med IIGHD, der behandles med daglig versus langtidsvirkende GH. Resultaterne vil blive sammenlignet med dem i IIGHD-gruppen, der modtager daglig GH-behandling som en udforskende opgave, således at kun et lille antal forsøgspersoner vil blive tilmeldt, og alligevel så mange som muligt.
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kønsspecifikke miRNA-ændringer efter 3 måneder på langtidsvirkende GH-behandling
Tidsramme: 3 år
Eventuelle forskelle mellem mænd og kvinder i miRNAs ekspression efter 3 måneders langtidsvirkende GH-terapi vil blive evalueret.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Parma

Samarbejdspartnere

IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Federico II University
University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Istituto Auxologico Italiano
Azienda Unita Sanitaria Locale Reggio Emilia
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino"
Università degli Studi del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
Azienda Unita Sanitaria Locale di Piacenza
Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
Ospedali Riuniti Ancona
Ospedali Riuniti di Foggia
OSPEDALE CARLO POMA ASST MANTOVA
IRCCS Ospedale San Raffaele
Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Modena

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

13. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 821/2022/OSS/UNIPR

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner