Использование микроРНК при дефиците гормона роста (GHD) (GH-miRNA2)
6 июня 2024 г. обновлено: University of Parma
Новые потенциальные биомаркеры для диагностики дефицита гормона роста (ГР) и ранней оценки ответа на лечение гормоном роста для соответствующей персонализации терапии
Целью данного исследования является улучшение знаний о диагностике дефицита гормона роста (ГРД) и лечении гормоном роста (ГР) с целью предоставления информации о наличии новых биомаркеров, таких как микроРНК, для диагностических и терапевтических целей. Целью является создание индивидуальной схемы лечения гормона роста, оптимизация ресурсов, снижение затрат и улучшение результатов.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
У 200 субъектов препубертатного и пубертатного возраста с подозрением на GHD будут измерены уровни трех специфических циркулирующих микроРНК, чтобы установить, можно ли их использовать для диагностики дефицита гормона роста.
У субъектов с изолированным идиопатическим GHD (IIGHD), пациентов с низким ростом, рожденных с синдромами SGA, Нунан и Тернера и дефицитом SHOX, мы также оценим изменения идентифицированных микроРНК до и после 3 месяцев терапии GH, чтобы проверить модель раннего прогнозирования роста. для ответа на рост через 12 месяцев лечения.
Наконец, мы планируем выявить любые различия в этих микроРНК через 3 месяца лечения с использованием ежедневного ГР по сравнению с еженедельным (длительного действия) ГР.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
400
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Maria E Street, MD, PhD
- Номер телефона: +39 0521 033557
- Электронная почта: mariaelisabeth.street@unipr.it
Места учебы
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Италия, 43121
- Рекрутинг
- University of Parma
-
Контакт:
- Maria E Street
- Номер телефона: +39 0521 033557
- Электронная почта: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты будут обследоваться в рамках обычной практики во время обычного обследования на предмет низкого роста и задержки роста.
Лечение также будет проводиться в соответствии со стандартными показаниями, установленными регулирующими органами Италии.
Описание
Критерии включения для цели 1:
- Дети с низким ростом и подозрением на ДГР
- Субъекты с органическим дефицитом ГР
Критерии исключения для цели 1:
-Субъекты с сопутствующими генетическими заболеваниями и хроническими заболеваниями.
Критерии включения для цели 2-3-5:
- пациенты с подтвержденным дефицитом гормона роста, включенные в цель 1
- пациенты с задержкой роста и рожденными SGA (возраст >4 лет)
- пациенты с синдромом Нунан-Тернер и задержкой роста
- пациенты с дефицитом гена, содержащего гомеобокс низкого роста (SHOXD) и задержкой роста
Критерии включения для цели 4:
- Изолированные идиопатические субъекты препубертатного возраста, не подвергавшиеся воздействию гормона роста, получающие пролонгированную терапию по сравнению с ежедневной терапией гормона роста.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка новых биомаркеров для диагностики GHD
Временное ограничение: 3 года
|
Первая цель будет заключаться в привлечении 200 субъектов по всей стране, проходящих стандартное рутинное обследование для диагностики GHD.
Конкретные микроРНК будут измеряться во время обоих тестов стимуляции, чтобы включить субъектов как с подтвержденным, так и с неподтвержденным GHD и гарантировать воспроизводимость; кроме того, будут включены субъекты с органическим дефицитом ГР.
|
3 года
|
|
Измерение изменений микроРНК через 3 месяца терапии ГР
Временное ограничение: 3 года
|
Вторая цель будет заключаться в измерении этих специфических микроРНК до и через 3 месяца лечения у 200 пациентов с изолированным идиопатическим GHD (IIGHD), у 60 пациентов с низким ростом, родившихся с SGA, у 60 с синдромами Нунан и Тернера и у 30 с SHOX. дефицит, в соответствии с текущими показаниями, чтобы проверить, подтверждены ли изменения у субъектов пубертатного или препубертатного возраста и при состояниях, отличных от IIGHD.
|
3 года
|
|
Множественные модели линейной регрессии
Временное ограничение: 3 года
|
Третья цель будет заключаться в изучении основных детерминант изменений роста в период от 0 до 6 месяцев, от 0 до 12 месяцев, а также дисперсии изменения скорости роста между 0 и 6 месяцами, включая уровни и/или изменения специфических микроРНК на исходном уровне и в 3 месяца лечения с использованием множественных моделей линейной регрессии для создания моделей раннего прогнозирования реакции роста.
|
3 года
|
|
Измерение изменений микроРНК между ежедневной и длительной терапией ГР
Временное ограничение: 3 года
|
Четвертая цель будет состоять в измерении этих специфических микроРНК до и через 3 месяца лечения у детей с IIGHD, получающих ежедневную терапию по сравнению с ГР длительного действия.
Результаты будут сравниваться с результатами в группе IIGHD, получающей ежедневное лечение ГР в качестве исследовательской задачи, поэтому в исследование будет включено лишь небольшое количество субъектов, и в любом случае как можно больше.
|
3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Специфические для пола изменения микроРНК через 3 месяца терапии гормоном роста длительного действия
Временное ограничение: 3 года
|
Будут оценены любые различия между мужчинами и женщинами в экспрессии микроРНК после 3 месяцев терапии гормоном роста длительного действия.
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июня 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 июня 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 июня 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 июня 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Гипоталамические заболевания
- Заболевания костей
- Болезни костей, эндокринные
- Гипофизарные заболевания
- Карликовость
- Болезни костей, развитие
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
- Заболевания эндокринной системы
Другие идентификационные номера исследования
- 821/2022/OSS/UNIPR
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .