Bruk av miRNA ved veksthormonmangel (GHD) (GH-miRNA2)
6. juni 2024 oppdatert av: University of Parma
Nye potensielle biomarkører for diagnose av veksthormonmangel (GH) og tidlig vurdering av respons på GH-behandling for passende personalisering av terapi
Denne studien tar sikte på å forbedre kunnskapen om diagnostisering av veksthormonmangel (GHD) og behandling med veksthormon (GH), med mål om å gi informasjon om tilstedeværelsen av nye biomarkører, som miRNA, for diagnostiske og terapeutiske formål, med mål om å etablere et personlig tilpasset GH-behandlingsopplegg, optimalisere ressurser, redusere kostnader og forbedre resultatene.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Hos 200 prepubertale og pubertale personer med mistanke om GHD vil nivåene av tre spesifikke sirkulerende miRNer bli målt for å fastslå om de kan brukes til diagnostisering av GH-mangel.
Hos personer med isolert idiopatisk GHD (IIGHD), kortvokste pasienter født SGA, Noonan og Turner syndromer og SHOX-mangel, vil vi også vurdere endringene av de identifiserte miRNAene før og etter 3 måneder på GH-behandling for å verifisere en tidlig vekstprediksjonsmodell for vekstrespons etter 12 måneder på behandling.
Til slutt planlegger vi å identifisere eventuelle forskjeller i disse miRNAene etter 3 måneder etter behandling med daglig GH versus ukentlig (langtidsvirkende) GH.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
400
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Maria E Street, MD, PhD
- Telefonnummer: +39 0521 033557
- E-post: mariaelisabeth.street@unipr.it
Studiesteder
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Italia, 43121
- Rekruttering
- University of Parma
-
Ta kontakt med:
- Maria E Street
- Telefonnummer: +39 0521 033557
- E-post: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter vil bli undersøkt i rutinepraksis under normal opparbeiding for kort vekst og hemmet vekst.
Behandling vil også bli gitt i henhold til standard behandlingsindikasjoner og som etablert av reguleringsorganer i Italia.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for mål 1:
- Barn med kort vekst og mistanke om GHD
- Personer med organisk GH-mangel
Ekskluderingskriterier for mål 1:
-Forsøkspersoner med underliggende genetiske tilstander og kroniske sykdommer
Inkluderingskriterier for mål 2-3-5:
- pasienter som har bekreftet GHD registrert for mål 1
- pasienter med vekstsvikt og født SGA (>4 år)
- pasienter med Noonan og Turners syndrom og vekstsvikt
- pasienter med kortvokst homeobox-holdig genmangel (SHOXD) og vekstsvikt
Inkluderingskriterier for mål 4:
- Isolerte idiopatiske prepubertale naive GHD-personer på langtidsvirkende versus daglig GH-terapi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdere nye biomarkører for diagnostisering av GHD
Tidsramme: 3 år
|
Det første målet vil bestå i å registrere 200 forsøkspersoner, landsdekkende, som gjennomgår standard rutinearbeid for diagnosen GHD.
De spesifikke miRNA-ene vil bli målt på tidspunktet for begge stimuleringstestene for å inkludere forsøkspersoner med både bekreftet og ubekreftet GHD og garantere reproduserbarhet; i tillegg vil forsøkspersoner med organisk GH-mangel inkluderes.
|
3 år
|
|
Måling av miRNA-endringer etter 3 måneder på GH-terapi
Tidsramme: 3 år
|
Det andre målet vil bestå i å måle disse spesifikke miRNAene før og etter 3 måneders behandling hos 200 pasienter med isolert idiopatisk GHD(IIGHD), og hos 60 kortvokste pasienter født SGA, hos 60 med Noonan og Turners syndrom, og hos 30 med SHOX mangel, i henhold til gjeldende indikasjoner for å verifisere om endringer er bekreftet hos pubertet versus prepubertale personer og under andre forhold enn IIGHD.
|
3 år
|
|
Flere lineære regresjonsmodeller
Tidsramme: 3 år
|
Det tredje målet vil bestå i å undersøke de viktigste determinantene for høydevariasjoner mellom 0 og 6 måneder, 0 og 12 måneder og variasjonen av veksthastighetsvariasjon mellom 0 og 6 måneder, inkludert nivåene og/eller endringene i de spesifikke miRNAene ved baseline og kl. 3 måneder på behandling ved å bruke flere lineære regresjonsmodeller for å etablere tidlige prediksjonsmodeller for vekstrespons.
|
3 år
|
|
Måling av miRNA-endringer mellom daglig og langtidsvirkende GH-terapi
Tidsramme: 3 år
|
Det fjerde målet vil bestå i å måle disse spesifikke miRNAene før og etter 3 måneder etter behandling hos barn med IIGHD som behandles med daglig versus langtidsvirkende GH.
Funnene vil bli sammenlignet med de i IIGHD-gruppen som mottar daglig GH-behandling som en utforskende oppgave, og derfor vil kun et lite antall forsøkspersoner bli registrert, og uansett så mange som mulig.
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kjønnsspesifikke miRNA-endringer etter 3 måneder på langtidsvirkende GH-behandling
Tidsramme: 3 år
|
Eventuelle forskjeller mellom menn og kvinner i miRNAs uttrykk etter 3 måneder med langtidsvirkende GH-terapi vil bli evaluert.
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. april 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
13. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .