Uso de miRNAs na deficiência de hormônio do crescimento (GHD) (GH-miRNA2)
6 de junho de 2024 atualizado por: University of Parma
Novos biomarcadores potenciais para diagnóstico de deficiência de hormônio do crescimento (GH) e avaliação precoce da resposta ao tratamento com GH para personalização apropriada da terapia
Este estudo visa aprimorar o conhecimento sobre o diagnóstico da deficiência de hormônio do crescimento (DGH) e o tratamento com hormônio do crescimento (GH), com o objetivo de fornecer informações sobre a presença de novos biomarcadores, como os miRNAs, para fins diagnósticos e terapêuticos, com o objetivo de estabelecer um esquema de tratamento de GH personalizado, otimizando recursos, reduzindo custos e melhorando resultados.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Em 200 indivíduos pré-púberes e púberes com suspeita de GHD, os níveis de três miRNas circulantes específicos serão medidos para estabelecer se podem ser usados para o diagnóstico de deficiência de GH.
Em indivíduos com GHD idiopática isolada (IIGHD), pacientes de baixa estatura nascidos com síndromes PIG, Noonan e Turner e deficiência de SHOX, também avaliaremos as alterações dos miRNAs identificados antes e após 3 meses de terapia com GH para verificar um modelo de predição de crescimento precoce para resposta de crescimento aos 12 meses de tratamento.
Finalmente, planejamos identificar quaisquer diferenças nesses miRNAs aos 3 meses de tratamento usando GH diário versus GH semanal (ação prolongada).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
400
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Maria E Street, MD, PhD
- Número de telefone: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
Locais de estudo
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Emilia Romagna
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Parma, Emilia Romagna, Itália, 43121
- Recrutamento
- University of Parma
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Contato:
- Maria E Street
- Número de telefone: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes serão investigados na prática de rotina durante a avaliação normal para baixa estatura e crescimento atrofiado.
O tratamento também será administrado de acordo com as indicações de cuidados padrão e conforme estabelecido pelas agências reguladoras na Itália.
Descrição
Critérios de inclusão para o objetivo 1:
- Crianças com baixa estatura e suspeita de DGH
- Indivíduos com deficiência orgânica de GH
Critérios de exclusão para o objetivo 1:
-Indivíduos com condições genéticas subjacentes e doenças crônicas
Critérios de inclusão para o objetivo 2-3-5:
- pacientes com GHD confirmado inscritos para o objetivo 1
- pacientes com deficiência de crescimento e nascidos PIG (>4 anos de idade)
- pacientes com síndrome de Noonan e Turner e deficiência de crescimento
- pacientes com deficiência genética contendo homeobox de baixa estatura (SHOXD) e falha de crescimento
Critérios de inclusão para o objetivo 4:
- Indivíduos isolados, pré-púberes, idiopáticos e virgens de GHD, em terapia com GH de ação prolongada versus terapia diária com GH
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação de novos biomarcadores para o diagnóstico de GHD
Prazo: 3 anos
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O 1º objetivo consistirá na inscrição de 200 sujeitos, em todo o país, submetidos à investigação de rotina padrão para diagnóstico de GHD.
Os miRNAs específicos serão medidos no momento de ambos os testes de estimulação, a fim de incluir indivíduos com GHD confirmado e não confirmado e garantir a reprodutibilidade; além disso, serão incluídos indivíduos com deficiência orgânica de GH.
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3 anos
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Medindo as alterações do miRNA após 3 meses de terapia com GH
Prazo: 3 anos
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O 2º objetivo consistirá em medir esses miRNAs específicos antes e aos 3 meses de tratamento em 200 indivíduos com GHD idiopática isolada (IIGHD), e em 60 pacientes de baixa estatura nascidos PIG, em 60 com síndromes de Noonan e Turner, e em 30 com SHOX deficiência, de acordo com as indicações atuais para verificar se as alterações são confirmadas em indivíduos púberes versus pré-púberes e em condições diferentes de IIGHD.
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3 anos
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Modelos de regressão linear múltipla
Prazo: 3 anos
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O 3º objetivo consistirá em investigar os principais determinantes das variações de altura entre 0 e 6 meses, 0 e 12 meses e a variância da variação da taxa de crescimento entre 0 e 6 meses, incluindo os níveis e/ou alterações nos miRNAs específicos no início e no início do estudo. 3 meses de tratamento usando modelos de regressão linear múltipla para estabelecer modelos de previsão precoce de resposta de crescimento.
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3 anos
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Medindo alterações de miRNA entre terapia com GH diária e de ação prolongada
Prazo: 3 anos
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O 4º objetivo consistirá em medir esses miRNAs específicos antes e aos 3 meses de tratamento em crianças com IIGHD tratadas com GH diário versus GH de ação prolongada.
Os resultados serão comparados com aqueles do grupo IIGHD recebendo tratamento diário com GH como uma tarefa exploratória, portanto, apenas um pequeno número de indivíduos serão inscritos e, de qualquer forma, tantos quanto possível.
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças no miRNA específico do sexo após 3 meses de terapia com GH de ação prolongada
Prazo: 3 anos
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Quaisquer diferenças entre homens e mulheres na expressão de miRNAs após 3 meses de terapia com GH de ação prolongada serão avaliadas.
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
13 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de junho de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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