Zastosowanie miRNA w niedoborze hormonu wzrostu (GHD) (GH-miRNA2)
6 czerwca 2024 zaktualizowane przez: University of Parma
Nowe potencjalne biomarkery do diagnostyki niedoboru hormonu wzrostu (GH) i wczesnej oceny odpowiedzi na leczenie GH w celu odpowiedniej personalizacji terapii
Celem badania jest poszerzenie wiedzy na temat diagnostyki niedoboru hormonu wzrostu (GHD) i leczenia hormonem wzrostu (GH) w celu dostarczenia informacji na temat obecności nowych biomarkerów, takich jak miRNA, w celach diagnostycznych i terapeutycznych, przy cel polegający na ustaleniu spersonalizowanego schematu leczenia GH, optymalizacji zasobów, obniżeniu kosztów i poprawie wyników.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Szczegółowy opis
U 200 pacjentów w wieku przed i w okresie dojrzewania, z podejrzeniem GHD, zostaną zmierzone poziomy trzech specyficznych krążących miRNa w celu ustalenia, czy można je wykorzystać do diagnozy niedoboru GH.
U pacjentów z izolowaną idiopatyczną GHD (IIGHD), pacjentów niskorosłych urodzonych z SGA, zespołami Noonana i Turnera oraz niedoborem SHOX, ocenimy również zmiany w zidentyfikowanych miRNA przed i po 3 miesiącach terapii GH, aby zweryfikować model przewidywania wczesnego wzrostu dla odpowiedzi wzrostu po 12 miesiącach leczenia.
Na koniec planujemy zidentyfikować wszelkie różnice w tych miRNA po 3 miesiącach leczenia przy użyciu codziennego GH w porównaniu z cotygodniowym (długo działającym) GH.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
400
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Maria E Street, MD, PhD
- Numer telefonu: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
Lokalizacje studiów
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Włochy, 43121
- Rekrutacyjny
- University of Parma
-
Kontakt:
- Maria E Street
- Numer telefonu: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy pacjenci będą badani w ramach rutynowej praktyki podczas normalnej diagnostyki pod kątem niskiego wzrostu i zahamowania wzrostu.
Leczenie będzie również prowadzone zgodnie ze wskazaniami standardowej opieki zdrowotnej i zgodnie z ustaleniami organów regulacyjnych we Włoszech.
Opis
Kryteria włączenia dla celu 1:
- Dzieci z niskim wzrostem i podejrzeniem GHD
- Osoby z organicznym niedoborem GH
Kryteria wykluczenia dla celu 1:
-Osoby cierpiące na choroby genetyczne i choroby przewlekłe
Kryteria włączenia dla celu 2-3-5:
- pacjenci z potwierdzonym GHD zakwalifikowani do celu 1
- pacjenci z zaburzeniami wzrostu i urodzonymi SGA (>4 r.ż.)
- u pacjentów z zespołem Noonana i Turnera oraz zaburzeniami wzrostu
- pacjenci z niedoborem genu zawierającego homeobox niskiego wzrostu (SHOXD) i zaburzeniami wzrostu
Kryteria włączenia dla celu 4:
- Izolowane idiopatyczne osoby z GHD w okresie przed okresem dojrzewania, otrzymujące długo działającą terapię GH w porównaniu z codzienną terapią GH
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena nowych biomarkerów w diagnostyce GHD
Ramy czasowe: 3 lata
|
Celem pierwszym będzie włączenie do badania 200 osób z całego kraju, które zostaną poddane standardowym rutynowym badaniom w celu rozpoznania GHD.
Specyficzne miRNA będą mierzone w czasie obu testów stymulacyjnych, aby uwzględnić osoby z potwierdzonym i niepotwierdzonym GHD i zagwarantować powtarzalność; ponadto uwzględnione zostaną osoby z organicznym niedoborem GH.
|
3 lata
|
|
Pomiar zmian miRNA po 3 miesiącach terapii GH
Ramy czasowe: 3 lata
|
Drugi cel będzie polegał na pomiarze tych specyficznych miRNA przed leczeniem i po 3 miesiącach leczenia u 200 pacjentów z izolowanym idiopatycznym GHD (IIGHD) oraz u 60 pacjentów niskorosłych urodzonych z SGA, u 60 z zespołami Noonana i Turnera oraz u 30 z SHOX niedoboru, zgodnie z aktualnymi wskazaniami, w celu sprawdzenia, czy zmiany zostaną potwierdzone u pacjentów w okresie dojrzewania w porównaniu z osobami przed okresem dojrzewania oraz w stanach innych niż IIGHD.
|
3 lata
|
|
Wiele modeli regresji liniowej
Ramy czasowe: 3 lata
|
Trzeci cel będzie polegał na zbadaniu głównych determinantów zmian wzrostu między 0 a 6 miesiącami, 0 a 12 miesięcy oraz wariancji tempa wzrostu między 0 a 6 miesiącami, w tym poziomów i/lub zmian w specyficznych miRNA na początku i na początku 3 miesiące leczenia przy użyciu wielu modeli regresji liniowej w celu ustalenia modeli wczesnego przewidywania reakcji wzrostu.
|
3 lata
|
|
Pomiar zmian miRNA pomiędzy codzienną i długo działającą terapią GH
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czwarty cel będzie polegał na pomiarze tych specyficznych miRNA przed i po 3 miesiącach leczenia u dzieci z IIGHD leczonych GH codziennie w porównaniu z długo działającym GH.
Wyniki zostaną porównane z wynikami grupy IIGHD otrzymującej codzienne leczenie GH w ramach zadania eksploracyjnego, zatem do badania zostanie włączona tylko niewielka liczba pacjentów, a w każdym razie tak duża, jak to możliwe.
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany miRNA specyficzne dla płci po 3 miesiącach terapii długo działającym GH
Ramy czasowe: 3 lata
|
Ocenione zostaną wszelkie różnice między mężczyznami i kobietami w ekspresji miRNA po 3 miesiącach terapii długo działającym GH.
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 kwietnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 marca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 czerwca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 czerwca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby kości
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby przysadki
- Karłowatość
- Choroby kości, rozwojowe
- Niedoczynność przysadki
- Karłowatość, przysadka mózgowa
- Choroby układu hormonalnego
Inne numery identyfikacyjne badania
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .