Gebruik van miRNA's bij groeihormoondeficiëntie (GHD) (GH-miRNA2)
6 juni 2024 bijgewerkt door: University of Parma
Nieuwe potentiële biomarkers voor de diagnose van groeihormoondeficiëntie (GH) en vroege beoordeling van de respons op GH-behandeling voor passende personalisatie van de therapie
Deze studie heeft tot doel de kennis over de diagnose van groeihormoondeficiëntie (GHD) en de behandeling met groeihormoon (GH) te verbeteren, met als doel informatie te verschaffen over de aanwezigheid van nieuwe biomarkers, zoals miRNAs, voor diagnostische en therapeutische doeleinden, met de doel: het opzetten van een gepersonaliseerd behandelingsprogramma voor GH, het optimaliseren van de middelen, het verlagen van de kosten en het verbeteren van de resultaten.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Bij 200 prepuberale en puberale proefpersonen met een vermoeden van GHD zullen de niveaus van drie specifieke circulerende miRNa's worden gemeten om vast te stellen of deze kunnen worden gebruikt voor de diagnose van GH-deficiëntie.
Bij proefpersonen met geïsoleerde idiopathische GHD (IIGHD), kleine patiënten met de SGA-, Noonan- en Turner-syndromen en SHOX-deficiëntie zullen we ook de veranderingen van de geïdentificeerde miRNA's voor en na 3 maanden op GH-therapie beoordelen om een model voor vroege groeivoorspelling te verifiëren. voor groeirespons na 12 maanden behandeling.
Ten slotte zijn we van plan eventuele verschillen in deze miRNA's te identificeren na 3 maanden behandeling met dagelijks GH versus wekelijks (langwerkend) GH.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
400
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Maria E Street, MD, PhD
- Telefoonnummer: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
Studie Locaties
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Italië, 43121
- Werving
- University of Parma
-
Contact:
- Maria E Street
- Telefoonnummer: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten zullen tijdens de normale onderzoeken in de routinepraktijk worden onderzocht op kleine gestalte en groeiachterstand.
De behandeling zal ook worden gegeven volgens de standaardzorgindicaties en zoals vastgesteld door regelgevende instanties in Italië.
Beschrijving
Inclusiecriteria voor doel 1:
- Kinderen met een klein postuur en vermoeden van GHD
- Onderwerpen met organische GH-deficiëntie
Uitsluitingscriteria voor doel 1:
-Projecten met onderliggende genetische aandoeningen en chronische ziekten
Inclusiecriteria voor doel 2-3-5:
- patiënten met bevestigde GHD die deelnamen aan doel 1
- patiënten met groeifalen en geboren SGA (>4 jaar oud)
- patiënten met het Noonan- en Turner-syndroom en groeistoornissen
- patiënten met een kleine gestalte, homeobox-bevattende gendeficiëntie (SHOXD) en groeifalen
Inclusiecriteria voor doel 4:
- Geïsoleerde idiopathische prepuberale naïeve GHD-patiënten die een langwerkende versus dagelijkse GH-therapie ondergaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van nieuwe biomarkers voor de diagnose van GHD
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Het eerste doel zal bestaan uit de inschrijving van 200 proefpersonen, landelijk, die een standaard routineonderzoek ondergaan voor de diagnose van GHD.
De specifieke miRNA's zullen worden gemeten op het moment van beide stimulatietests om proefpersonen met zowel bevestigde als onbevestigde GHD te includeren en reproduceerbaarheid te garanderen; daarnaast zullen proefpersonen met organische GH-deficiëntie worden opgenomen.
|
3 jaar
|
|
Meten van miRNA-veranderingen na 3 maanden GH-therapie
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Het tweede doel zal bestaan uit het meten van deze specifieke miRNA's vóór en na 3 maanden behandeling bij 200 proefpersonen met geïsoleerde idiopathische GHD (IIGHD), en bij 60 kleine gestalte patiënten geboren SGA, bij 60 met het Noonan- en Turner-syndroom, en bij 30 met SHOX. tekort, volgens de huidige indicaties om te verifiëren of veranderingen worden bevestigd bij puberale versus prepuberale proefpersonen en bij andere aandoeningen dan IIGHD.
|
3 jaar
|
|
Meerdere lineaire regressiemodellen
Tijdsspanne: 3 jaar
|
De derde doelstelling zal bestaan uit het onderzoeken van de belangrijkste determinanten van lengtevariaties tussen 0 en 6 maanden, 0 en 12 maanden en de variantie van de variatie in de groeisnelheid tussen 0 en 6 maanden, inclusief de niveaus en/of veranderingen in de specifieke miRNA’s bij aanvang en bij aanvang. 3 maanden behandeling door gebruik te maken van meerdere lineaire regressiemodellen om vroege voorspellingsmodellen van de groeirespons vast te stellen.
|
3 jaar
|
|
Meten van miRNA-veranderingen tussen dagelijkse en langwerkende GH-therapie
Tijdsspanne: 3 jaar
|
De vierde doelstelling zal bestaan uit het meten van deze specifieke miRNA's vóór en na 3 maanden behandeling bij kinderen met IIGHD die worden behandeld met dagelijks versus langwerkend GH.
De bevindingen zullen worden vergeleken met die in de IIGHD-groep die als verkennende taak dagelijks een GH-behandeling krijgen. Er zal dus slechts een klein aantal proefpersonen worden geïncludeerd, en in ieder geval zoveel mogelijk.
|
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geslachtsspecifieke miRNA-veranderingen na 3 maanden bij langwerkende GH-therapie
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Eventuele verschillen tussen mannen en vrouwen in de expressie van miRNAs na 3 maanden langwerkende GH-therapie zullen worden geëvalueerd.
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 april 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 maart 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 juni 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 juni 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .