Användning av miRNA vid tillväxthormonbrist (GHD) (GH-miRNA2)
6 juni 2024 uppdaterad av: University of Parma
Nya potentiella biomarkörer för diagnos av tillväxthormonbrist (GH) och tidig bedömning av respons på GH-behandling för lämplig personalisering av terapi
Denna studie syftar till att förbättra kunskapen om diagnostik av tillväxthormonbrist (GHD) och behandling med tillväxthormon (GH), med målet att ge information om förekomsten av nya biomarkörer, såsom miRNA, för diagnostiska och terapeutiska ändamål, med mål att etablera ett personligt GH-behandlingsschema, optimera resurserna, minska kostnaderna och förbättra resultaten.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Hos 200 prepubertala och pubertala försökspersoner med misstanke om GHD kommer nivåerna av tre specifika cirkulerande miRNas att mätas för att fastställa om de kan användas för diagnos av GH-brist.
Hos försökspersoner med isolerad idiopatisk GHD (IIGHD), kortvuxna patienter födda SGA, Noonan och Turners syndrom och SHOX-brist, kommer vi också att bedöma förändringarna av de identifierade miRNA:erna före och efter 3 månader på GH-terapi för att verifiera en tidig tillväxtförutsägelsemodell för tillväxtsvar vid 12 månaders behandling.
Slutligen planerar vi att identifiera eventuella skillnader i dessa miRNA vid 3 månaders behandling med daglig GH kontra veckovis (långverkande) GH.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
400
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Maria E Street, MD, PhD
- Telefonnummer: +39 0521 033557
- E-post: mariaelisabeth.street@unipr.it
Studieorter
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Italien, 43121
- Rekrytering
- University of Parma
-
Kontakt:
- Maria E Street
- Telefonnummer: +39 0521 033557
- E-post: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Alla patienter kommer att undersökas rutinmässigt under den normala upparbetningen för kortväxthet och hämmad tillväxt.
Behandling kommer också att ges enligt standardvårdindikationer och som fastställts av tillsynsmyndigheter i Italien.
Beskrivning
Inklusionskriterier för mål 1:
- Barn med kortväxthet och misstanke om GHD
- Försökspersoner med organisk GH-brist
Uteslutningskriterier för mål 1:
- Ämnen med underliggande genetiska tillstånd och kroniska sjukdomar
Inklusionskriterier för mål 2-3-5:
- patienter som har bekräftat GHD inskrivna för mål 1
- patienter med tillväxtsvikt och född SGA (>4 års ålder)
- patienter med Noonan och Turners syndrom och tillväxtsvikt
- patienter med kortväxthet homeobox-innehållande genbrist (SHOXD) och tillväxtfel
Inklusionskriterier för mål 4:
- Isolerade idiopatiska prepubertala naiva GHD-patienter på långtidsverkande kontra daglig GH-terapi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av nya biomarkörer för diagnos av GHD
Tidsram: 3 år
|
Det första målet kommer att bestå i att registrera 200 försökspersoner, rikstäckande, som genomgår rutinmässig standardupparbetning för diagnosen GHD.
De specifika miRNA:erna kommer att mätas vid tidpunkten för båda stimuleringstesterna för att inkludera försökspersoner med både bekräftad och obekräftad GHD och garantera reproducerbarhet; dessutom kommer ämnen med organisk GH-brist att inkluderas.
|
3 år
|
|
Mätning av miRNA-förändringar efter 3 månader på GH-terapi
Tidsram: 3 år
|
Det andra målet kommer att bestå i att mäta dessa specifika miRNA före och efter 3 månaders behandling hos 200 försökspersoner med isolerad idiopatisk GHD(IIGHD), och hos 60 kortvuxna patienter födda SGA, hos 60 med Noonan och Turners syndrom, och hos 30 med SHOX brist, enligt nuvarande indikationer för att verifiera om förändringar bekräftas hos pubertet kontra prepubertala försökspersoner och vid andra tillstånd än IIGHD.
|
3 år
|
|
Flera linjära regressionsmodeller
Tidsram: 3 år
|
Det tredje målet kommer att bestå i att undersöka de viktigaste bestämningsfaktorerna för höjdvariationer mellan 0 och 6 månader, 0 och 12 månader och variansen av tillväxthastighetsvariation mellan 0 och 6 månader inklusive nivåerna och/eller förändringarna i de specifika miRNA:erna vid baslinjen och kl. 3 månader på behandling genom att använda flera linjära regressionsmodeller för att etablera tidiga prediktionsmodeller för tillväxtsvar.
|
3 år
|
|
Mätning av miRNA förändringar mellan daglig och långverkande GH-terapi
Tidsram: 3 år
|
Det fjärde målet kommer att bestå i att mäta dessa specifika miRNA före och efter 3 månaders behandling hos barn med IIGHD som behandlas med dagligt kontra långverkande GH.
Fynden kommer att jämföras med de i IIGHD-gruppen som får daglig GH-behandling som en utforskande uppgift, och därför kommer endast ett litet antal försökspersoner att registreras, och i alla fall så många som möjligt.
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Könsspecifika miRNA-förändringar efter 3 månader på långverkande GH-terapi
Tidsram: 3 år
|
Eventuella skillnader mellan män och kvinnor i miRNAs uttryck efter 3 månaders långverkande GH-terapi kommer att utvärderas.
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 april 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 mars 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 juni 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 juni 2024
Första postat (Faktisk)
13 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 juni 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .