MiRNA:iden käyttö kasvuhormonin puutteessa (GHD) (GH-miRNA2)
torstai 6. kesäkuuta 2024 päivittänyt: University of Parma
Uusia mahdollisia biomarkkereita kasvuhormonin (GH) puutteen diagnosointiin ja GH-hoidon vasteen varhaiseen arviointiin hoidon sopivaa yksilöimistä varten
Tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa tietämystä kasvuhormonin puutteen (GHD) diagnosoinnista ja hoidosta kasvuhormonilla (GH) tavoitteena tarjota tietoa uusien biomarkkereiden, kuten miRNA:iden, läsnäolosta diagnostisiin ja terapeuttisiin tarkoituksiin. Tavoitteena on luoda yksilöllinen GH-hoitojärjestelmä, optimoida resurssit, vähentää kustannuksia ja parantaa tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
200 esi- ja murrosikäiseltä GHD:tä epäillyltä koehenkilöltä mitataan kolmen spesifisen verenkierrossa olevan miRNA:n tasot sen selvittämiseksi, voidaanko niitä käyttää GH-puutoksen diagnosointiin.
Koehenkilöillä, joilla on eristetty idiopaattinen GHD (IIGHD), lyhytkasvuiset SGA-, Noonan- ja Turner-syndroomapotilaat ja SHOX-puutos, arvioimme myös tunnistettujen miRNA-molekyylien muutokset ennen ja jälkeen 3 kuukauden GH-hoidon varmistaaksemme varhaisen kasvun ennustusmallin. kasvuvasteen suhteen 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Lopuksi aiomme tunnistaa mahdolliset erot näissä miRNA:issa 3 kuukauden hoidon jälkeen käyttämällä päivittäistä kasvuhormonia ja viikoittaista (pitkävaikutteista) GH:ta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
400
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Maria E Street, MD, PhD
- Puhelinnumero: +39 0521 033557
- Sähköposti: mariaelisabeth.street@unipr.it
Opiskelupaikat
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Italia, 43121
- Rekrytointi
- University of Parma
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria E Street
- Puhelinnumero: +39 0521 033557
- Sähköposti: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat tutkitaan rutiinikäytännössä normaalin työskentelyn aikana lyhyen kasvun ja kitukasvuisuuden varalta.
Hoito toimitetaan myös tavanomaisten hoito-aiheiden mukaisesti ja Italian sääntelyvirastojen määräämällä tavalla.
Kuvaus
Tavoitteen 1 osallistumiskriteerit:
- Lyhytkasvuiset lapset, jotka epäilevät GHD:tä
- Koehenkilöt, joilla on orgaaninen GH-puutos
Tavoitteen 1 poissulkemiskriteerit:
-Kohteet, joilla on perinnöllisiä sairauksia ja kroonisia sairauksia
Tavoitteen 2-3-5 osallistumiskriteerit:
- potilaat, joilla on varmistettu GHD, osallistuivat tavoitteeseen 1
- potilaat, joilla on kasvuhäiriö ja syntynyt SGA (yli 4-vuotiaat)
- potilailla, joilla on Noonanin ja Turnerin oireyhtymä ja kasvuhäiriö
- potilaat, joilla on lyhytkasvuinen homeoboksia sisältävä geenipuutos (SHOXD) ja kasvuhäiriö
Tavoitteen 4 osallistumiskriteerit:
- Yksittäisiä idiopaattisia prepubertaalisia naiiveja GHD-potilaita, jotka saavat pitkävaikutteista ja päivittäistä kasvuhormonihoitoa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uusien biomarkkereiden arviointi GHD:n diagnosointiin
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ensimmäinen tavoite on 200 koehenkilön ottaminen mukaan valtakunnallisesti, ja he käyvät läpi normaalin rutiinitutkimuksen GHD:n diagnosoimiseksi.
Spesifiset miRNA:t mitataan molempien stimulaatiotestien aikana, jotta voidaan ottaa mukaan koehenkilöt, joilla on sekä vahvistettu että vahvistamaton GHD ja jotta voidaan taata uusittavuus; Lisäksi mukaan otetaan henkilöt, joilla on orgaaninen GH-puutos.
|
3 vuotta
|
|
MiRNA-muutosten mittaaminen 3 kuukauden GH-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Toinen tavoite on näiden spesifisten miRNA:iden mittaaminen ennen hoitoa ja 3 kuukauden kuluttua hoidon aikana 200 potilaasta, joilla on eristetty idiopaattinen GHD (IIGHD) ja 60 lyhytikäisestä potilaasta, jotka ovat syntyneet SGA:sta, 60:llä Noonanin ja Turnerin oireyhtymiä ja 30 SHOX:ia sairastavalla potilaalla. puutos, nykyisten indikaatioiden mukaan sen tarkistamiseksi, onko muutoksia varmistettu murrosikäisillä vs. prepubertaalisilla koehenkilöillä ja muissa tiloissa kuin IIGHD.
|
3 vuotta
|
|
Useita lineaarisia regressiomalleja
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kolmas tavoite on tutkia pituuden vaihteluiden tärkeimmät tekijät välillä 0 ja 6 kuukautta, 0 ja 12 kuukautta ja kasvunopeuden vaihtelun varianssia välillä 0 ja 6 kuukautta, mukaan lukien spesifisten miRNA:iden tasot ja/tai muutokset lähtötilanteessa ja 3 kuukautta hoitoa käyttämällä useita lineaarisia regressiomalleja kasvuvasteen varhaisten ennustemallien luomiseksi.
|
3 vuotta
|
|
MiRNA-muutosten mittaaminen päivittäisen ja pitkävaikutteisen GH-hoidon välillä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Neljäs tavoite on näiden spesifisten miRNA:iden mittaaminen ennen hoitoa ja 3 kuukauden kuluttua hoidon jälkeen lapsilla, joilla on IIGHD:tä hoidetaan päivittäin verrattuna pitkävaikutteiseen kasvuhormoniin.
Löydöksiä verrataan IGHD-ryhmän päivittäiseen GH-hoitoa tutkivaan tehtävään saaviin, joten vain pieni määrä koehenkilöitä otetaan mukaan, ja joka tapauksessa mahdollisimman monta.
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sukupuolispesifiset miRNA-muutokset 3 kuukauden jälkeen pitkävaikutteisessa GH-hoidossa
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kaikki erot miesten ja naisten välillä miRNA:iden ilmentymisessä 3 kuukauden pitkävaikutteisen GH-hoidon jälkeen arvioidaan.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 13. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 13. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 821/2022/OSS/UNIPR
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .