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使用 miRNA 治疗生长激素缺乏症 (GHD) (GH-miRNA2)

2024年6月6日更新者：University of Parma

用于诊断生长激素 (GH) 缺乏和早期评估 GH 治疗反应以实现适当个体化治疗的新的潜在生物标志物

本研究旨在提高有关生长激素缺乏症 (GHD) 的诊断和生长激素 (GH) 治疗的知识，目的是提供有关新生物标志物（例如 miRNA）存在的信息，用于诊断和治疗目的，建立个性化 GH 治疗方案、优化资源、降低成本和改善结果的目标。

研究概览

地位

招聘中

条件

生长激素缺乏症

详细说明

在 200 名怀疑患有 GHD 的青春期前和青春期受试者中，将测量三种特定循环 miRNa 的水平，以确定它们是否可用于诊断 GH 缺乏症。在孤立性特发性 GHD (IIGHD) 受试者、患有 SGA、Noonan 和 Turner 综合征以及 SHOX 缺陷的身材矮小的患者中，我们还将评估 GH 治疗前后 3 个月内已识别的 miRNA 的变化，以验证早期生长预测模型治疗 12 个月时的生长反应。最后，我们计划在使用每日 GH 与每周（长效）GH 治疗 3 个月时确定这些 miRNA 的差异。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

400

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Maria E Street, MD, PhD
电话号码：+39 0521 033557
邮箱：mariaelisabeth.street@unipr.it

学习地点

意大利
- Emilia Romagna
  - Parma、Emilia Romagna、意大利、43121
    - 招聘中
    - University of Parma
    - 接触：
      
      Maria E Street
      
      电话号码：+39 0521 033557
      
      邮箱：mariaelisabeth.street@unipr.it

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

所有患者都将在正常检查期间接受常规实践检查，了解是否存在身材矮小和生长迟缓的情况。治疗还将根据意大利监管机构制定的标准护理指征进行。

描述

目标 1 的纳入标准：

身材矮小且怀疑患有 GHD 的儿童
器质性 GH 缺乏症受试者

目标 1 的排除标准：

-患有潜在遗传病和慢性疾病的受试者

目标 2-3-5 的纳入标准：

已确认 GHD 入组目标 1 的患者
生长障碍和出生 SGA 患者（>4 岁）
努南和特纳综合征和生长障碍患者
身材矮小、含有同源盒基因缺陷 (SHOXD) 和生长障碍的患者

目标 4 的纳入标准：

- 接受长效 GH 治疗与每日 GH 治疗的孤立特发性青春期前幼稚 GHD 受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
评估诊断 GHD 的新生物标志物大体时间：3年	第一个目标将包括在全国范围内招募 200 名受试者，接受标准的 GHD 诊断常规检查。将在两次刺激测试时测量特定的 miRNA，以便包括确诊和未确诊 GHD 的受试者并保证可重复性；此外，还包括器质性 GH 缺乏症的受试者。	3年
测量 GH 治疗 3 个月后 miRNA 的变化大体时间：3年	第二个目标将包括在 200 名患有孤立性特发性 GHD（IIGHD）的受试者、60 名出生 SGA 的身材矮小患者、60 名患有努南和特纳综合征的患者以及 30 名患有 SHOX 的患者中，在治疗前和治疗 3 个月时测量这些特定的 miRNA。缺陷，根据目前的迹象来验证青春期与青春期前受试者以及 IIGHD 以外的条件是否确认了变化。	3年
多元线性回归模型大体时间：3年	第三个目标将包括调查 0 至 6 个月、0 至 12 个月之间身高变化的主要决定因素以及 0 至 6 个月之间生长率变化的方差，包括基线和治疗时特定 miRNA 的水平和/或变化。治疗3个月后利用多元线性回归模型建立生长反应的早期预测模型。	3年
测量每日和长效 GH 治疗之间的 miRNA 变化大体时间：3年	第四个目标是在接受每日 GH 治疗和长效 GH 治疗的 IIGHD 儿童治疗前和治疗 3 个月时测量这些特定 miRNA。研究结果将与接受每日 GH 治疗作为探索性任务的 IIGHD 组的结果进行比较，因此，只会招募少量受试者，而且无论如何都要尽可能多。	3年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
长效 GH 治疗 3 个月后性别特异性 miRNA 变化大体时间：3年	长效 GH 治疗 3 个月后，将评估男性和女性 miRNA 表达的任何差异。	3年