Použití miRNA při nedostatku růstového hormonu (GHD) (GH-miRNA2)
6. června 2024 aktualizováno: University of Parma
Nové potenciální biomarkery pro diagnostiku deficitu růstového hormonu (GH) a včasné posouzení odpovědi na léčbu GH pro vhodnou personalizaci terapie
Tato studie si klade za cíl zlepšit znalosti o diagnostice deficitu růstového hormonu (GHD) a léčbě růstovým hormonem (GH) s cílem poskytnout informace o přítomnosti nových biomarkerů, jako jsou miRNA, pro diagnostické a terapeutické účely. cílem je vytvoření personalizovaného schématu léčby GH, optimalizace zdrojů, snížení nákladů a zlepšení výsledků.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
U 200 prepubertálních a pubertálních jedinců s podezřením na GHD budou měřeny hladiny tří specifických cirkulujících miRN, aby se zjistilo, zda mohou být použity pro diagnostiku deficitu GH.
U jedinců s izolovaným idiopatickým GHD (IIGHD), pacientů s nízkou postavou narozených SGA, Noonanovým a Turnerovým syndromem a deficitem SHOX také posoudíme změny identifikovaných miRNA před a po 3 měsících léčby GH, abychom ověřili model časné predikce růstu pro růstovou odpověď po 12 měsících léčby.
Nakonec plánujeme identifikovat jakékoli rozdíly v těchto miRNA po 3 měsících léčby pomocí denního GH oproti týdennímu (dlouhodobě působícímu) GH.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
400
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Maria E Street, MD, PhD
- Telefonní číslo: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
Studijní místa
-
-
Emilia Romagna
-
Parma, Emilia Romagna, Itálie, 43121
- Nábor
- University of Parma
-
Kontakt:
- Maria E Street
- Telefonní číslo: +39 0521 033557
- E-mail: mariaelisabeth.street@unipr.it
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni pacienti budou v rutinní praxi během normálního cvičení vyšetřeni na malý vzrůst a zakrnělý růst.
Léčba bude rovněž poskytována v souladu se standardními indikacemi péče a podle ustanovení regulačních agentur v Itálii.
Popis
Kritéria zahrnutí pro cíl 1:
- Děti s nízkým vzrůstem a podezřením na GHD
- Subjekty s organickým nedostatkem GH
Kritéria vyloučení pro cíl 1:
- Subjekty se základními genetickými stavy a chronickými chorobami
Kritéria zahrnutí pro cíl 2-3-5:
- pacienti s potvrzeným GHD zařazeni do cíle 1
- pacienti s poruchou růstu a narození SGA (>4 roky věku)
- pacientů s Noonanem a Turnerovým syndromem a poruchou růstu
- pacienti s nedostatkem genu obsahujícího homeobox (SHOXD) malého vzrůstu a poruchou růstu
Kritéria zahrnutí pro cíl 4:
- Izolované idiopatické prepubertální naivní subjekty s GHD na dlouhodobě působící versus denní terapii GH
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení nových biomarkerů pro diagnostiku GHD
Časové okno: 3 roky
|
1. cíl bude spočívat v zařazení 200 subjektů, celostátně, podstupujících standardní rutinní vyšetření pro diagnostiku GHD.
Specifické miRNA budou měřeny v době obou stimulačních testů, aby byly zahrnuty subjekty s potvrzeným i nepotvrzeným GHD a byla zaručena reprodukovatelnost; kromě toho budou zahrnuti jedinci s nedostatkem organického GH.
|
3 roky
|
|
Měření změn miRNA po 3 měsících léčby GH
Časové okno: 3 roky
|
Druhý cíl bude spočívat v měření těchto specifických miRNA před léčbou a po 3 měsících léčby u 200 pacientů s izolovaným idiopatickým GHD (IIGHD) a u 60 pacientů nízkého vzrůstu narozených SGA, u 60 pacientů s Noonanovým a Turnerovým syndromem a u 30 s SHOX deficitu, podle současných indikací k ověření, zda jsou změny potvrzeny u pubertálních versus prepubertálních subjektů a u jiných stavů než IIGHD.
|
3 roky
|
|
Vícenásobné lineární regresní modely
Časové okno: 3 roky
|
Třetí cíl bude spočívat ve zkoumání hlavních determinant variací výšky mezi 0 a 6 měsíci, 0 a 12 měsíci a rozptylu variací rychlosti růstu mezi 0 a 6 měsíci, včetně hladin a/nebo změn ve specifických miRNA na začátku a při 3 měsíce na léčbě pomocí vícenásobných lineárních regresních modelů k vytvoření modelů časné predikce růstové odpovědi.
|
3 roky
|
|
Měření změn miRNA mezi denní a dlouhodobě působící terapií GH
Časové okno: 3 roky
|
4. cíl bude spočívat v měření těchto specifických miRNA před a po 3 měsících léčby u dětí s IIGHD léčených denním versus dlouhodobě působícím GH.
Nálezy budou porovnány s těmi ve skupině IIGHD, která dostávala denní léčbu GH jako průzkumný úkol, takže bude zapsán pouze malý počet subjektů a každopádně co nejvíce.
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pohlavně specifická miRNA se mění po 3 měsících dlouhodobě působící GH terapie
Časové okno: 3 roky
|
Budou vyhodnoceny jakékoli rozdíly mezi muži a ženami v expresi miRNA po 3 měsících dlouhodobě působící terapie GH.
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maria E Street, MD, PhD, University of Parma
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. dubna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. června 2024
První zveřejněno (Aktuální)
13. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. června 2024
Naposledy ověřeno
1. května 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 821/2022/OSS/UNIPR
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Dokončeno
-
Clinique OvoUkončeno
-
Pennington Biomedical Research CenterDokončeno
-
University of AarhusBispebjerg HospitalDokončenoStarší | Růstový hormonDánsko
-
Beckman Coulter, Inc.Dokončeno
-
High Institute of Sports and Physical Education...Dokončeno
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceNáborŽeny | Hormon | Tibiální překladFrancie
-
University of TorontoNáborAntikoncepce, orální | Sexuální hormonKanada
-
University of PadovaDokončenoHormon | Inzulinová tolerance | Aminoacidémie
-
University of Mary Hardin-BaylorDokončenoOmezení průtoku krve | Růstový hormon | Arginin | Síla VýsledkySpojené státy