エレクサカフトル-テザカフトル-イバカフトルで治療された嚢胞性線維症の成人における除脂肪体重の割合に対する、食事療法に適応した調整された身体活動プログラムの影響：多施設ランダム化比較試験 (DIAPASOM)
Impact d'un Program coordonné diététique-activité Physiqueadaptée Sur le Pourcentage de Masse Maigre d'Adultes Atteints de Mucoviscidose traités Par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor : Essai control randomisé Multicentrique
嚢胞性線維症は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）タンパク質をコードする遺伝子のさまざまな変異に関連する常染色体劣性遺伝疾患であり、呼吸器疾患と消化器疾患が予後を左右します。
消化器損傷は、多因性の栄養失調（エネルギー摂取不足、エネルギー損失の増加、基礎代謝量の増加）の原因である可能性があり、研究では除脂肪体重の減少と呼吸機能との相関関係が示されています。
2019年、フランス国家保健局（HAS）は、表現型の診断基準として「筋肉量および/または機能の定量的低下」を含めることで栄養不足を再定義した。
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor は、この集団に対する革新的な治療法 (2021 年認可) であり、CFTR タンパク質の機能を回復することを目的としています。 治療の最初の数週間から、肺機能と体重増加の大幅な改善が観察されました。 これらの改善は、過体重や代謝性合併症の発症など、これらの患者におけるあまり知られていない栄養上の問題の出現にもつながりました。 それにもかかわらず、これらの患者の能力の発達を考慮すると、食事の調整や適応した身体活動という新しい管理オプションが可能です。
適応的身体活動 (APA) は、呼吸筋と骨格筋を強化し、有酸素能力を向上させ、筋力強化と持久力運動を通じて気管支の排出を助けることにより、一般的な筋肉機能の改善に役立ちます。 筋肉量の維持、さらには増加は、適切な食事摂取と最適な食事管理だけでなく、HAS が推奨する定期的な身体活動にも依存します。
したがって、我々の仮説は、構造化された食事療法/適応身体活動プログラム (DIAPASOM プログラム) により、エレキサカフトール-テザカフトール-イバカフトールで治療された成人嚢胞性線維症患者の 12 か月時点での除脂肪体重の割合が増加する可能性があるというものです。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）タンパク質をコードする遺伝子のさまざまな変異に関連する常染色体劣性遺伝疾患であり、呼吸器疾患と消化器疾患が予後を左右します。
消化器損傷は、多因性の栄養失調（エネルギー摂取不足、エネルギー損失の増加、基礎代謝量の増加）の原因である可能性があり、研究では除脂肪体重の減少と呼吸機能との相関関係が示されています。
2019年、フランス国家保健局（HAS）は、表現型の診断基準として「筋肉量および/または機能の定量的低下」を含めることで栄養不足を再定義した。
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor は、この集団に対する革新的な治療法 (2021 年認可) であり、CFTR タンパク質の機能を回復することを目的としています。 治療の最初の数週間から、肺機能と体重増加の大幅な改善が観察されました。 これらの改善は、過体重や代謝性合併症の発症など、これらの患者におけるあまり知られていない栄養上の問題の出現にもつながりました。 それにもかかわらず、これらの患者の能力の発達を考慮すると、食事の調整や適応した身体活動という新しい管理オプションが可能です。
適応的身体活動 (APA) は、呼吸筋と骨格筋を強化し、有酸素能力を向上させ、筋力強化と持久力運動を通じて気管支の排出を助けることにより、一般的な筋肉機能の改善に役立ちます。 筋肉量の維持、さらには増加は、適切な食事摂取と最適な食事管理だけでなく、HAS が推奨する定期的な身体活動にも依存します。
したがって、我々の仮説は、構造化された食事療法/適応身体活動プログラム (DIAPASOM プログラム) により、エレキサカフトール-テザカフトール-イバカフトールで治療された成人嚢胞性線維症患者の 12 か月時点での除脂肪体重の割合が増加する可能性があるというものです。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Amelie GIBORY
- 電話番号：+33 0247474747
- メール：a.gibory@chu-tours.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Arnaud DE LUCA, MD
- メール：a.deluca@chu-tours.fr
研究場所
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Angers、フランス、49033
- 募集
- Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, University Hospital, Angers
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主任研究者：
- Pascaline PRIOU, MD
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コンタクト：
- Pascaline PRIOU, MD
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Roscoff、フランス、29684
- 募集
- Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, Fondation Ildys, Roscoff
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主任研究者：
- Sophie RAMEL, MD
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コンタクト：
- Sophie RAMEL, MD
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Tours、フランス、37044
- 募集
- Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, University Hospital, Tours
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主任研究者：
- Julie Mankikian, MD
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コンタクト：
- Julie MANKIKIAN, MD
-
Vannes、フランス、56017
- 募集
- Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, Hospital, Tours
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コンタクト：
- Baptiste ARNOUAT, MD
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主任研究者：
- Baptiste ARNOUAT, MD
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 対象者は18歳以上
- 嚢胞性線維症に苦しんでいる
- Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftorで少なくとも6か月間治療された
- 社会保障制度に加入している
- 署名済みのインフォームド・コンセントフォームを添付してください。
除外基準:
- 妊娠中および授乳中の女性
- 法的保護、後見、保佐の対象となっている者
- 身体活動が医学的に許可されていない、または身体的および運動能力が身体的活動に参加できない被験者。
- DIAPASOMプログラムの要件を遵守できない対象者
- 自己アンケートがわかりにくい
- ペースメーカーや金属製のプロテーゼを装着している
- 体液貯留
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ディアパソムプログラム
専門のインストラクターが遠隔で実施する、適応した身体活動プログラムを 1 年間実施します。
栄養士による個別の食事療法も 1 年間併用します。 個別の目標を監視するために 3 か月ごとに対面での栄養相談を行い、コンプライアンスを向上させるために各対面相談の間に電話によるフォローアップを行います。 |
専門のインストラクターによって遠隔で実施される、栄養士による個別の食事療法と組み合わせた、適応された身体活動のプログラムを 1 年間実施します。
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介入なし：いつも通りの運営
通常通りの栄養管理と身体活動の管理
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体重に対する患者の除脂肪体重の割合の推移
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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インピーダンス測定
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ランダム化から最長 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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体重に対する患者の体脂肪量の割合の推移
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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インピーダンス測定
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ランダム化から最長 12 か月
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重量の進化
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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体重測定
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ランダム化から最長 12 か月
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ボディマス指数（BMI）の進化
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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体重と身長の測定
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ランダム化から最長 12 か月
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心肺持久力
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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6分間の歩行テスト (6MWT)
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ランダム化から最長 12 か月
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両側ハンドグリップ力
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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ハンドグリップテスト
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ランダム化から最長 12 か月
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下肢の筋力
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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30秒間の座り立ちテスト
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ランダム化から最長 12 か月
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静的体幹伸筋の筋持久力
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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「スーパーマン」のテスト
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ランダム化から最長 12 か月
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静的体幹屈筋の筋持久力
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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白土・糸試験
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ランダム化から最長 12 か月
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伸筋と屈筋の静的筋持久力のバランス
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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白土・糸/「スーパーマン」比率を使用して計算
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ランダム化から最長 12 か月
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後鎖の柔軟性 (ハムストリング、腰、腰)
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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体幹前部屈曲テスト
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ランダム化から最長 12 か月
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上肢の柔軟性
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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肩甲上腕可動性テスト
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ランダム化から最長 12 か月
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1秒間の努力呼気量(FEV1)
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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肺活量測定
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ランダム化から最長 12 か月
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身体活動量と座りっぱなし時間
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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身体活動および座りっぱなしの行動に関する自己アンケート (ONAPS-PAQ)
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ランダム化から最長 12 か月
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生活の質の進化
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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嚢胞性線維症に関する質問票改訂版 (CFQR-14)
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ランダム化から最長 12 か月
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プログラムフィードバックアンケート
時間枠：ランダム化から 12 か月後
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実験グループの患者がプログラムについてどう感じているかに関する自己アンケート
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ランダム化から 12 か月後
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上肢の筋力
時間枠：ランダム化から最長 12 か月
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ポンプテスト
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ランダム化から最長 12 か月
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Julie MANKIKIAN, MD、University Hospital, Tours
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2023-A02715-40
- DR220270 (その他の識別子：Sponsor)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。