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协调饮食适应的身体活动计划对接受 Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor 治疗的囊性纤维化成人去脂体重百分比的影响:多中心随机对照试验 (DIAPASOM)

2025年11月27日 更新者:University Hospital, Tours

影响 d'un 计划协调饮食活动身体适应 Sur le Pourcentage de Masse Maigre d'Adultes Atteints de Mucoviscidose Traités Par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor : Essai control randomisé Multicentrique

囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病,与编码囊性纤维化跨膜电导调节蛋白 (CFTR) 蛋白的基因的各种突变有关,呼吸系统和消化系统疾病会影响预后。

消化损伤可能是多因素营养不良的原因(能量摄入不足、能量损失增加、基础代谢率增加),研究表明去脂体重减少与呼吸功能之间存在相关性。

2019 年,法国国家卫生局 (HAS) 重新定义了营养不良,将“肌肉质量和/或功能的量化减少”纳入表型诊断标准。

Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor是针对该人群的创新疗法(2021年授权),旨在恢复CFTR蛋白的功能。 从治疗的第一周开始,就观察到肺功能和体重增加的显着改善。 这些改善也导致这些患者出现了鲜为人知的营养问题,例如超重和代谢并发症的发生。 尽管如此,鉴于这些患者能力的发展,在饮食调整和适应身体活动方面的新管理选择是可能的。

适应性身体活动 (APA) 通过加强呼吸肌和骨骼肌、提高有氧能力以及通过肌肉强化和耐力训练帮助支气管引流来帮助改善一般肌肉功能。 维持甚至增加肌肉质量不仅取决于适当的食物摄入和最佳的饮食管理,还取决于 HAS 建议的定期身体活动。

因此,我们的假设是,结构化饮食/适应性身体活动计划(DIAPASOM 计划)可以增加接受 Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor 治疗的成人囊性纤维化患者 12 个月时的去脂体重百分比。

研究概览

地位

招聘中

详细说明

囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病,与编码囊性纤维化跨膜电导调节蛋白 (CFTR) 蛋白的基因的各种突变有关,呼吸系统和消化系统疾病会影响预后。

消化损伤可能是多因素营养不良的原因(能量摄入不足、能量损失增加、基础代谢率增加),研究表明去脂体重减少与呼吸功能之间存在相关性。

2019 年,法国国家卫生局 (HAS) 重新定义了营养不良,将“肌肉质量和/或功能的量化减少”纳入表型诊断标准。

Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor是针对该人群的创新疗法(2021年授权),旨在恢复CFTR蛋白的功能。 从治疗的第一周开始,就观察到肺功能和体重增加的显着改善。 这些改善也导致这些患者出现了鲜为人知的营养问题,例如超重和代谢并发症的发生。 尽管如此,鉴于这些患者能力的发展,在饮食调整和适应身体活动方面的新管理选择是可能的。

适应性身体活动 (APA) 通过加强呼吸肌和骨骼肌、提高有氧能力以及通过肌肉强化和耐力训练帮助支气管引流来帮助改善一般肌肉功能。 维持甚至增加肌肉质量不仅取决于适当的食物摄入和最佳的饮食管理,还取决于 HAS 建议的定期身体活动。

因此,我们的假设是,结构化饮食/适应性身体活动计划(DIAPASOM 计划)可以增加接受 Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor 治疗的成人囊性纤维化患者 12 个月时的去脂体重百分比。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

100

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

      • Angers、法国、49033
        • 招聘中
        • Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, University Hospital, Angers
        • 首席研究员:
          • Pascaline PRIOU, MD
        • 接触:
          • Pascaline PRIOU, MD
      • Roscoff、法国、29684
        • 招聘中
        • Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, Fondation Ildys, Roscoff
        • 首席研究员:
          • Sophie RAMEL, MD
        • 接触:
          • Sophie RAMEL, MD
      • Tours、法国、37044
        • 招聘中
        • Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, University Hospital, Tours
        • 首席研究员:
          • Julie Mankikian, MD
        • 接触:
          • Julie MANKIKIAN, MD
      • Vannes、法国、56017
        • 招聘中
        • Cystic Fibrosis Resource and Competence Centre, Hospital, Tours
        • 接触:
          • Baptiste ARNOUAT, MD
        • 首席研究员:
          • Baptiste ARNOUAT, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  • 对象年龄18岁或以上
  • 患有囊性纤维化
  • 用 Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor 治疗至少 6 个月
  • 加入社会保障计划
  • 并签署知情同意书。

排除标准:

  • 孕妇及哺乳期妇女
  • 受法律保护、监护或监管的主体
  • 其体力活动未经医学授权或其身体和运动能力不允许其参加体力活动的对象。
  • 无法遵守 DIAPASOM 计划要求的受试者
  • 难以理解自我问卷
  • 佩戴起搏器或金属假肢
  • 体液潴留

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:支持治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:迪亚帕索姆计划

由专业教练远程进行为期一年的适应性体育活动计划:

  • 第 1 阶段(3 个月):每周 2 次受监督的会议。
  • 第 2 阶段(3 个月):1 次受监督的每周会议和 1 次独立的每周会议。
  • 第 3 阶段(6 个月):每周 2 次独立的会议,每月进行电话随访。

结合营养师为期一年的个性化饮食护理:

每 3 个月进行一次面对面的饮食咨询,以监控个性化目标,并在每次面对面咨询之间进行电话随访,以提高依从性。

由专业教练远程进行的适应性身体活动计划,结合营养师为期一年的个性化饮食护理。
无干预:管理如常
照常管理营养和身体活动

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
患者去脂体重占体重百分比的变化
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
阻抗测量
从随机分组开始,最长 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
患者脂肪量占体重百分比的变化
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
阻抗测定法
从随机分组开始,最长 12 个月
体重演变
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
重量测量
从随机分组开始,最长 12 个月
体重指数 (BMI) 演变
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
体重和身高测量
从随机分组开始,最长 12 个月
心肺耐力
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
6 分钟步行测试 (6MWT)
从随机分组开始,最长 12 个月
双侧握力
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
握力测试
从随机分组开始,最长 12 个月
下肢肌力
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
30 秒坐站测试
从随机分组开始,最长 12 个月
静态躯干伸肌耐力
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
“超人”测试
从随机分组开始,最长 12 个月
静态躯干屈肌耐力
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
白户伊藤试验
从随机分组开始,最长 12 个月
伸肌和屈肌静态肌肉耐力之间的平衡
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
使用白户-伊藤/“超人”比率计算
从随机分组开始,最长 12 个月
后链灵活性(腿筋、臀部和下背部)
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
躯干前屈测试
从随机分组开始,最长 12 个月
上肢灵活性
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
肩胛肱活动度测试
从随机分组开始,最长 12 个月
1 秒用力呼气量 (FEV1)
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
肺活量测定法
从随机分组开始,最长 12 个月
体力活动量和久坐时间
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
身体活动和久坐行为自我问卷(ONAPS-PAQ)
从随机分组开始,最长 12 个月
生活质量的演变
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
囊性纤维化问卷修订版 (CFQR-14)
从随机分组开始,最长 12 个月
计划反馈调查问卷
大体时间:随机分组后 12 个月
关于实验组患者对该项目的感受的自我问卷调查
随机分组后 12 个月
上肢肌力
大体时间:从随机分组开始,最长 12 个月
泵测试
从随机分组开始,最长 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

合作者

调查人员

  • 首席研究员:Julie MANKIKIAN, MD、University Hospital, Tours

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月25日

初级完成 (估计的)

2027年11月1日

研究完成 (估计的)

2027年11月1日

研究注册日期

首次提交

2024年6月7日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月7日

首次发布 (实际的)

2024年6月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月27日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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