低リスク MDS 患者における MNV-201 を評価する第 Ib 相試験
低リスク骨髄異形成症候群患者における MNV-201 注入の安全性と治療効果を評価する第 Ib 相、非盲検、単回投与臨床研究
骨髄異形成症候群 (MDS) は、骨髄内の造血細胞が異常になり、1 つ以上の血球型の異常な分化と産生を引き起こすときに発生する骨髄不全のグループです。 米国癌協会によると、米国では、MDS は 100,000 人あたり 4.8 人の割合で発生します。米国では推定 60,000 人が MDS に罹患しており、毎年 10,000 ～ 15,000 人の新規感染者が記録されています。 MDS は、血球減少症 (成熟血球数の減少) を引き起こす無効な造血と、急性骨髄性白血病 (AML) への進化のリスクを伴うクローン不安定性によって定義されます。 MDS 患者は全体として症状負担が高く、血球減少症や AML の合併症による死亡のリスクもあります。 MDS は一般に加齢とともに発症する病気です。 MDS の診断時の年齢中央値は約 70 歳で、患者は併存疾患を抱えていることがよくあります。 MDS 患者の治療の目標は、病気に関連した症状と病気の進行と死亡のリスクを軽減し、それによって生活の質と量の両方を改善することです。
Minovia Therapeutics Ltd. (「Minovia」) は、ミトコンドリア増強技術 (MAT) に基づいて新しい治療法を開発しているバイオテクノロジー企業です。 MNV-201はMATが製造する細胞療法で、同種胎盤由来ミトコンドリアが豊富に含まれた参加者の自己CD34+造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）で構成され、ミノビアのGMP施設で製造されています。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Lea Bensoussan, MSc
- 電話番号：972 0586101291
- メール：lea@minoviatx.com
研究場所
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Israel
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Jerusalem、Israel、イスラエル、9103102
- 募集
- Shaare Zedek Medical Center
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コンタクト：
- Yishai Ofran, MD
- 電話番号：+972 (0)2-5645462
- メール：yofran@szmc.org.il
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コンタクト：
- Dana Darel
- 電話番号：+972 0503855514
- メール：danada@szmc.org.il
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 参加者は18歳以上の男女。
- R-IPSS スコアが 3 以下の低リスク MDS 診断。
- 参加者は貧血を患っており、輸血に依存している（登録前の少なくとも8週間、4週間あたり2単位以上の濃縮血液を受けていた）。
- 登録の少なくとも 6 か月前に、貧血や輸血頻度を含む、参加者のベースライン自然歴が入手可能です。
- 参加者は、イスラエルで承認され払い戻されている低リスクMDSの既存の治療法をすべて利用しているか、医学的にそれらの治療法を選択できない。
- 参加者には同種骨髄移植の資格がありません。
- 参加者は、研究者の判断により、医学的に研究介入を受けることが可能である。
- 自発的な書面によるインフォームドコンセントを理解し、提供できる参加者および/または法的保護者。
除外基準:
- HIV-1、HIV-2、またはHTLV I/IIの感染歴。
- HBV（HBcoreおよびHBsAg陽性を含む）、HCV、HTLV I/II、梅毒トレポネーマまたはHIV I-IIによる現在活動性の感染症
- 参加者はアフェレーシスを受けることができません。
- 収集された CD34+ 細胞の総数は 20x106 細胞未満です。
- 参加者はマウスタンパク質または鉄デキストランに対する過敏症を患っています。
- 参加者は慢性的な重度の感染症を患っています。
- 参加者は、参加者に危険を及ぼす可能性がある、または研究結果を解釈する能力を妨げる可能性のある疾患または状態を患っている。
- 過去2年間の悪性疾患の治療歴（非黒色腫皮膚がんの切除を除く）
- 妊娠中または授乳中
- 遺伝子治療、骨髄移植または同種臍帯血移植による治療歴。
- 現在別の臨床試験に参加している、または研究登録前1年以内に別の臨床試験に参加している。
- 研究者の意見では、参加者は何らかの理由で研究に参加するのにふさわしくない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：同種の胎盤由来のミトコンドリアで濃縮された自家CD34+細胞
参加者は、G-CSFによる5日間の動員とアフェレーシス手順の後、注入によりMNV-2012製品の単回または繰り返し用量を受け取ります。
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参加者は、5 日間、1 日 1 回、G-CSF 投与 (Neupogen) による 5 日間の動員を受けることになります。 5 日目、および Neupogen の最後の投与を受けた後、参加者は CD34+ 細胞を収集するためにアフェレーシスを受けます。 MNV-201 は、同種異系胎盤由来ミトコンドリアが豊富な自己 CD34+ 細胞で構成されています。 自己 CD34+ 細胞は、アフェレーシスによる動員後、参加者の末梢血から単離されます。 同種異系ミトコンドリアは、健康なドナー胎盤から無菌条件下で単離され、凍結保存され、使用前に認定されます。 各製品パッケージは、指定された 1 人の (自己) 参加者への IV 注入用の臨床グレードの MNV-201 製品を含む、すぐに注射できる滅菌輸液バッグで構成されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連の有害事象の発生
時間枠：1年
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MNV-20101の注入後のCTCAE V5.0によって評価される治療関連の有害事象の発生、最初の投与後の12か月のフォローアップ期間中（パート1）および2回目の投与後6か月後（パート2）。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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貧血の評価
時間枠：1年
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ヘモグロビン上昇は、治療後6か月および12か月のフォローアップ期間中にベースラインから少なくとも1 g/dLのCBCで測定されました（パート1）または6か月後
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1年
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輸血評価
時間枠：1年
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治療後6か月または治療後6か月または6か月の治療後6か月（パート2）のフォローアップ期間中の輸血の頻度の減少（治療前の6か月前）。
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1年
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癌療法の機能的評価による生活の質の評価 - 貧血
時間枠：1年
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がん療法の機能的評価によって評価された健康関連の生活の質（HRQOL）の変化 - 治療後6か月および12か月のフォローアップ期間中（パート1）または6か月の治療後（パート2）。
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1年
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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