Un estudio de fase Ib para evaluar el MNV-201 en pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo
Un estudio clínico de fase Ib, abierto, de dosis única para evaluar la seguridad y los efectos terapéuticos de la infusión de MNV-201 en pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo
Los síndromes mielodisplásicos (MDS) son un grupo de fallas de la médula ósea que ocurren cuando las células productoras de sangre en la médula ósea se vuelven anormales, lo que lleva a una diferenciación y producción anormales de uno o más tipos de células sanguíneas. Según la Sociedad Estadounidense del Cáncer, en Estados Unidos, los SMD ocurren a una tasa de 4,8 casos por cada 100.000 personas; Se estima que los SMD afectan a unas 60.000 personas en los Estados Unidos, y cada año se registran entre 10.000 y 15.000 casos nuevos. Los SMD se definen por una hematopoyesis ineficaz que produce citopenias sanguíneas (una reducción en el número de células sanguíneas maduras) e inestabilidad clonal con riesgo de evolución a leucemia mieloide aguda (LMA). Los pacientes con SMD en conjunto tienen una alta carga de síntomas y también corren riesgo de muerte por complicaciones de citopenias y AML. Los SMD son generalmente una enfermedad que se desarrolla con el envejecimiento; la edad promedio en el momento del diagnóstico de MDS es de aproximadamente 70 años y los pacientes con frecuencia presentan enfermedades comórbidas. Los objetivos de la terapia para pacientes con SMD son reducir los síntomas asociados a la enfermedad y el riesgo de progresión de la enfermedad y muerte, mejorando así tanto la calidad como la cantidad de vida.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") es una empresa de biotecnología que desarrolla nuevas terapias basadas en su tecnología de aumento mitocondrial (MAT). MNV-201 es una terapia celular producida por MAT que consiste en células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) CD34+ autólogas del participante enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de la placenta, fabricadas en las instalaciones GMP de Minovia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Lea Bensoussan, MSc
- Número de teléfono: 972 0586101291
- Correo electrónico: lea@minoviatx.com
Ubicaciones de estudio
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Israel
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Jerusalem, Israel, Israel, 9103102
- Reclutamiento
- Shaare Zedek Medical Center
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Contacto:
- Yishai Ofran, MD
- Número de teléfono: +972 (0)2-5645462
- Correo electrónico: yofran@szmc.org.il
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Contacto:
- Dana Darel
- Número de teléfono: +972 0503855514
- Correo electrónico: danada@szmc.org.il
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos a partir de 18 años.
- Diagnóstico de SMD de bajo riesgo con puntuación R-IPSS ≤3.
- El participante tiene anemia y depende de transfusiones de sangre (recibió 2 o más unidades de sangre empaquetada cada 4 semanas durante al menos 8 semanas antes de la inscripción).
- Se encuentra disponible una historia natural inicial del participante, incluida la anemia y la frecuencia de las transfusiones al menos 6 meses antes de la inscripción.
- El participante ha utilizado todos los tratamientos existentes para SMD de bajo riesgo que están aprobados y reembolsados en Israel, o no es médicamente elegible para esas opciones de tratamiento.
- El participante no es elegible para un trasplante alogénico de médula ósea.
- El participante es médicamente capaz de someterse a las intervenciones del estudio, según lo determine el investigador.
- Participante y/o tutor(es) legal(es) capaces de comprender y proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito.
Criterio de exclusión:
- Historia de infección por VIH-1, VIH-2 o HTLV I/II.
- Infección activa actual por VHB (incluidos HBcore y HBsAg positivos), VHC, HTLV I/II, Treponema Pallidum o VIH I-II
- El participante no puede someterse a aféresis.
- El número total de células CD34+ recolectadas es inferior a 20x106 células.
- El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas murinas o al hierro-dextrano.
- El participante tiene una infección crónica grave.
- El participante tiene una enfermedad o afección que puede ponerlo en riesgo o interferir con la capacidad de interpretar los resultados del estudio.
- Historial de tratamiento por enfermedad maligna (distinta de la escisión de cáncer de piel no melanoma) en los últimos 2 años
- Embarazo o lactancia
- Antecedentes de tratamiento con terapia génica, trasplante alogénico de médula ósea o sangre de cordón umbilical.
- Participar actualmente en otro ensayo clínico o participar en otro ensayo clínico dentro del año anterior a la inscripción en el estudio.
- En opinión del Investigador, el participante no es apto para participar en el estudio por cualquier motivo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta
Los participantes recibirán una dosis única o repetida de producto MNV-2010 por infusión después de 5 días de movilización por G-CSF y un procedimiento de aféresis.
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El participante se someterá a 5 días de movilización mediante la administración de G-CSF (Neupogen) una vez al día durante 5 días. El quinto día, y luego de recibir la última dosis de Neupogen, el participante se someterá a una aféresis para recolectar células CD34+. MNV-201 consta de células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta. Las células CD34+ autólogas se aíslan de la sangre periférica del participante después de la movilización mediante aféresis. Las mitocondrias alogénicas se aíslan en condiciones asépticas de la placenta de un donante sano, se criopreservan y se califican antes de su uso. Cada paquete de producto constará de una bolsa de infusión estéril lista para inyección que contiene un producto MNV-201 de grado clínico para infusión intravenosa para un único participante específico (autólogo). |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aparición de eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año
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Ocurrencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V5.0 después de la infusión de MNV-201, durante un período de seguimiento de 12 meses después de la primera dosificación (Parte 1) y 6 meses después de la segunda dosificación (Parte 2), cuando sea relevante.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de anemia
Periodo de tiempo: 1 año
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Aumento de la hemoglobina medida por CBC de al menos 1 g/dL desde el inicio durante un período de seguimiento de 6 y 12 meses después del tratamiento (Parte 1) o 6 meses después
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1 año
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Evaluación de transfusión de sangre
Periodo de tiempo: 1 año
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Reducción en la frecuencia de las transfusiones de sangre durante un período de seguimiento de 6 y 12 meses después del tratamiento (Parte 1) o 6 meses después del tratamiento (Parte 2) en comparación con el período de 6 meses antes del tratamiento.
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1 año
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Evaluación de la calidad de vida por la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer - anemia
Periodo de tiempo: 1 año
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) evaluado por la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer-anemia (FACT-AN) desde el inicio durante un período de seguimiento de 6 y 12 meses después del tratamiento (parte 1) o 6 meses después del tratamiento (Parte 2).
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MNV-012
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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