Uno studio di fase Ib per valutare l'MNV-201 in pazienti con MDS a basso rischio
Uno studio clinico di fase Ib, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici dell'infusione di MNV-201 in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di disturbi del midollo osseo che si verificano quando le cellule che formano il sangue nel midollo osseo diventano anormali portando a una differenziazione e produzione anomala di uno o più tipi di cellule del sangue. Secondo l'American Cancer Society, negli Stati Uniti, la MDS si verifica con un tasso di 4,8 casi ogni 100.000 persone; Si stima che le MDS colpiscano circa 60.000 persone negli Stati Uniti, con 10.000-15.000 nuovi casi registrati ogni anno. La MDS è definita da un'ematopoiesi inefficace che provoca citopenie ematiche (una riduzione del numero di cellule mature del sangue) e instabilità clonale con rischio di evoluzione in leucemia mieloide acuta (LMA). I pazienti affetti da MDS presentano collettivamente un elevato carico di sintomi e sono anche a rischio di morte per complicanze di citopenia e leucemia mieloide acuta. Le MDS sono generalmente una malattia che si sviluppa con l'invecchiamento; l'età media alla diagnosi di MDS è di circa 70 anni e i pazienti hanno spesso condizioni di comorbidità. Gli obiettivi della terapia per i pazienti con MDS sono quelli di ridurre i sintomi associati alla malattia e il rischio di progressione della malattia e di morte, migliorando così sia la qualità che la quantità della vita.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") è un'azienda biotecnologica che sviluppa nuove terapie basate sulla sua tecnologia di aumento mitocondriale (MAT). MNV-201 è una terapia cellulare prodotta da MAT composta da cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe del partecipante arricchite con mitocondri allogenici di derivazione placentare, prodotte nello stabilimento GMP di Minovia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Lea Bensoussan, MSc
- Numero di telefono: 972 0586101291
- Email: lea@minoviatx.com
Luoghi di studio
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Israel
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Jerusalem, Israel, Israele, 9103102
- Reclutamento
- Shaare Zedek Medical Center
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Contatto:
- Yishai Ofran, MD
- Numero di telefono: +972 (0)2-5645462
- Email: yofran@szmc.org.il
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Contatto:
- Dana Darel
- Numero di telefono: +972 0503855514
- Email: danada@szmc.org.il
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni.
- Diagnosi di MDS a basso rischio con punteggio R-IPSS ≤3.
- Il partecipante soffre di anemia ed è dipendente dalle trasfusioni di sangue (ha ricevuto 2 o più unità di sangue concentrato ogni /4 settimane per almeno 8 settimane prima dell'arruolamento).
- È disponibile una storia naturale di base del partecipante, inclusa l'anemia e la frequenza delle trasfusioni almeno 6 mesi prima dell'arruolamento.
- Il partecipante ha utilizzato tutti i trattamenti esistenti per le MDS a basso rischio approvati e rimborsati in Israele o non è idoneo dal punto di vista medico per tali opzioni di trattamento.
- Il partecipante non è idoneo al trapianto allogenico di midollo osseo.
- Il partecipante è in grado dal punto di vista medico di sottoporsi agli interventi dello studio, come stabilito dallo sperimentatore.
- Partecipante e/o tutore(i) legale(i) in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto volontario.
Criteri di esclusione:
- Storia di infezione da HIV-1, HIV-2 o HTLV I/II.
- Attuale infezione attiva da HBV (compresi HBcore e HBsAg positivi), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum o HIV I-II
- Il partecipante non è in grado di sottoporsi ad aferesi.
- Il numero totale di cellule CD34+ raccolte è inferiore a 20x106 cellule.
- Il partecipante ha una nota ipersensibilità alle proteine murine o al ferro-destrano.
- Il partecipante ha un'infezione cronica grave.
- Il partecipante ha una malattia o una condizione che potrebbe metterlo a rischio o interferire con la capacità di interpretare i risultati dello studio.
- Storia di trattamenti per malattie maligne (diverse dall'escissione di tumori cutanei non melanoma) negli ultimi 2 anni
- Gravidanza o allattamento
- Anamnesi di trattamento con terapia genica, trapianto di midollo osseo o sangue cordonale allogenico.
- Attualmente partecipante a un altro studio clinico o partecipazione a un altro studio clinico entro 1 anno prima dell'arruolamento nello studio.
- A giudizio dello sperimentatore, il partecipante non è idoneo a partecipare allo studio per qualsiasi motivo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Cellule autologhe CD34+ arricchite con mitocondri derivati dalla placenta alogenica
I partecipanti riceveranno una dose singola o ripetuta di prodotto MNV-201 per infusione dopo 5 giorni di mobilitazione da parte di G-CSF e una procedura di aferesi.
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Il partecipante sarà sottoposto a 5 giorni di mobilitazione da parte della somministrazione di G-CSF (Neupogen) una volta al giorno per 5 giorni. Il 5° giorno, e dopo aver ricevuto l'ultima dose di Neupogen, il partecipante verrà sottoposto ad aferesi per raccogliere le cellule CD34+. MNV-201 è costituito da cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati dalla placenta. Le cellule CD34+ autologhe vengono isolate dal sangue periferico del partecipante dopo mobilizzazione mediante aferesi. I mitocondri allogenici vengono isolati in condizioni asettiche dalla placenta sana di un donatore, crioconservati e qualificati prima dell'uso. Ciascuna confezione di prodotto sarà costituita da una sacca per infusione sterile pronta per l'iniezione contenente il prodotto MNV-201 di grado clinico per infusione endovenosa per un singolo partecipante (autologo) specificato. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Presenza di eventi avversi legati al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
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Presenza di eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE V5.0 dopo l'infusione di MNV-201, durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il primo dosaggio (parte 1) e 6 mesi dopo il secondo dosaggio (parte 2), ove pertinente.
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione dell'anemia
Lasso di tempo: 1 anno
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Aumento dell'emoglobina misurata da CBC di almeno 1 g/dL dal basale durante un periodo di follow-up di 6 e 12 mesi dopo il trattamento (parte 1) o 6 mesi dopo
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1 anno
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Valutazione della trasfusione di sangue
Lasso di tempo: 1 anno
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Riduzione della frequenza delle trasfusioni di sangue durante un periodo di follow-up di 6 e 12 mesi dopo il trattamento (parte 1) o 6 mesi dopo il trattamento (parte 2) rispetto al periodo di 6 mesi prima del trattamento.
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1 anno
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Valutazione della qualità della vita mediante la valutazione funzionale della terapia del cancro - anemia
Lasso di tempo: 1 anno
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Cambiamenti nella qualità della vita legata alla salute (HRQOL) valutato dalla valutazione funzionale della terapia del cancro-anemia (fact-an) dal basale durante un periodo di follow-up di 6 e 12 mesi dopo il trattamento (parte 1) o 6 mesi dopo il trattamento (parte 2).
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MNV-012
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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