En fase Ib-studie for å evaluere MNV-201 hos pasienter med lavrisiko MDS
En fase Ib, åpen etikett, enkeltdose klinisk studie for å evaluere sikkerhet og terapeutiske effekter av infusjon av MNV-201 hos pasienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom
Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en gruppe benmargssvikt som oppstår når de bloddannende cellene i benmargen blir unormale, noe som fører til en unormal differensiering og produksjon av en eller flere blodcelletyper. Ifølge American Cancer Society, i USA, forekommer MDS med en hastighet på 4,8 tilfeller for hver 100 000 mennesker; MDS påvirker anslagsvis 60 000 personer i USA, med 10 000-15 000 nye tilfeller registrert hvert år. MDS er definert av ineffektiv hematopoiese som resulterer i blodcytopenier (en reduksjon i antall modne blodceller), og klonal ustabilitet med risiko for utvikling til akutt myeloid leukemi (AML). Pasienter med MDS har til sammen en høy symptombyrde og er også i fare for å dø av komplikasjoner av cytopenier og AML. MDS er generelt en sykdom som utvikler seg med aldring; medianalderen ved diagnose av MDS er ~70 år, og pasienter har ofte komorbide tilstander. Målene for terapi for pasienter med MDS er å redusere sykdomsassosierte symptomer og risikoen for sykdomsprogresjon og død, og dermed forbedre både livskvalitet og kvantitet.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") er et bioteknologiselskap som utvikler nye terapeutiske midler basert på deres mitokondrielle augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 er en celleterapi produsert av MAT som består av deltakerens autologe CD34+ hematopoietiske stam- og stamceller (HSPCer) beriket med allogene placenta-avledede mitokondrier, produsert i Minovias GMP-anlegg.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Lea Bensoussan, MSc
- Telefonnummer: 972 0586101291
- E-post: lea@minoviatx.com
Studiesteder
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Israel, 9103102
- Rekruttering
- Shaare Zedek Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Yishai Ofran, MD
- Telefonnummer: +972 (0)2-5645462
- E-post: yofran@szmc.org.il
-
Ta kontakt med:
- Dana Darel
- Telefonnummer: +972 0503855514
- E-post: danada@szmc.org.il
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige deltakere fra 18 år og oppover.
- Lavrisiko MDS-diagnose med R-IPSS-score på ≤3.
- Deltakeren har anemi og er blodtransfusjonsavhengig (mottok 2 eller flere enheter pakket blod per /4 uker i minst 8 uker før påmelding).
- En baseline naturhistorie for deltakeren er tilgjengelig, inkludert anemi og transfusjonsfrekvens minst 6 måneder før registrering.
- Deltakeren har brukt alle eksisterende behandlinger for lavrisiko MDS som er godkjent og refundert i Israel, eller er ikke medisinsk kvalifisert for disse behandlingsalternativene.
- Deltakeren er ikke kvalifisert for allogen benmargstransplantasjon.
- Deltakeren er medisinsk i stand til å gjennomgå studieintervensjonene, som bestemt av etterforskeren.
- Deltaker og/eller verge(r) som kan forstå og gi frivillig skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med infeksjon med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
- Aktuell aktiv infeksjon med HBV (inkludert HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
- Deltakeren kan ikke gjennomgå aferese.
- Totalt antall CD34+-celler samlet er lavere enn 20x106 celler.
- Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor murine proteiner eller jern-dekstran.
- Deltaker har kronisk alvorlig infeksjon.
- Deltakeren har sykdom eller tilstand som kan risikere deltakeren eller forstyrre evnen til å tolke studieresultatene.
- Anamnese med behandling for ondartet sykdom (annet enn eksisjon av ikke-melanom hudkreft) de siste 2 årene
- Graviditet eller amming
- Anamnese med behandling med genterapi, benmarg eller allogen navlestrengsblodtransplantasjon.
- Deltar for tiden i en annen klinisk studie, eller deltar i en annen klinisk studie innen 1 år før studieregistrering.
- Etter etterforskerens oppfatning er deltakeren uegnet til å delta i studien uansett grunn.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autologe CD34+ celler beriket med allogene morkake-avledede mitokondrier
Deltakerne vil motta en enkelt eller gjentatt dose av MNV-2010-produkt ved infusjon etter 5 dager med mobilisering ved G-CSF og en afereseprosedyre.
|
Deltakeren vil gjennomgå 5 dagers mobilisering ved G-CSF-administrasjon (Neupogen) en gang daglig i 5 dager. På den 5. dagen, og etter å ha mottatt den siste dosen av Neupogen, vil deltakeren gjennomgå Aferese for å samle CD34+-celler. MNV-201 består av autologe CD34+-celler beriket med allogene placenta-avledede mitokondrier. Autologe CD34+-celler isoleres fra deltakerens perifere blod etter mobilisering ved aferese. Allogene mitokondrier er isolert under aseptiske forhold fra frisk donormorkake, kryokonservert og kvalifisert før bruk. Hver produktpakke vil bestå av en injeksjonsklar steril infusjonspose som inneholder klinisk kvalitet MNV-201 produkt for IV-infusjon for en enkelt spesifisert (autolog) deltaker. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE V5.0 etter MNV-20101-infusjon, i løpet av en oppfølgingsperiode på 12 måneder etter første dosering (del 1) og 6 måneder etter andre dosering (del 2), hvor relevant.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Anemi vurdering
Tidsramme: 1 år
|
Hemoglobinstigning målt ved CBC på minst 1 g/dL fra baseline i løpet av en oppfølgingsperiode på 6- og 12-måneders etter behandling (del 1) eller 6 måneder etter post
|
1 år
|
|
Vurdering av blodoverføring
Tidsramme: 1 år
|
Reduksjon i frekvensen av blodoverføring i løpet av en oppfølgingsperiode på 6- og 12-måneders etter behandling (del 1) eller 6 måneder etter behandling (del 2) sammenlignet med 6 måneder før behandling.
|
1 år
|
|
Vurdering av livskvalitet ved funksjonell vurdering av kreftterapi - anemi
Tidsramme: 1 år
|
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQOL) vurdert ved funksjonsvurderingen av kreftbehandling-anemi (fakta-AN) fra baseline i løpet av en oppfølgingsperiode på 6- og 12-måneders etter behandling (del 1) eller 6 måneder etter behandling (del 2).
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MNV-012
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .