评估 MNV-201 对低风险 MDS 患者的 Ib 期研究
一项 Ib 期、开放标签、单剂量临床研究，旨在评估低风险骨髓增生异常综合征患者输注 MNV-201 的安全性和治疗效果
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组骨髓衰竭，当骨髓中的造血细胞变得异常，导致一种或多种血细胞类型的异常分化和产生时发生。 据美国癌症协会统计，在美国，MDS 的发病率为每 10 万人 4.8 例；美国估计有 60,000 人受 MDS 影响，每年记录新病例 10,000-15,000 例。 MDS 的定义是无效造血导致血细胞减少（成熟血细胞数量减少）和克隆不稳定，并有演变成急性髓性白血病 (AML) 的风险。 MDS 患者总体上有很高的症状负担，并且还面临因血细胞减少和 AML 并发症而死亡的风险。 MDS 通常是一种随着年龄增长而发生的疾病； MDS 诊断时的中位年龄约为 70 岁，并且患者经常患有合并症。 MDS 患者的治疗目标是减少疾病相关症状以及疾病进展和死亡的风险，从而提高生活质量和数量。
Minovia Therapeutics Ltd.（“Minovia”）是一家生物技术公司，基于其线粒体增强技术（MAT）开发新型疗法。 MNV-201 是 MAT 生产的一种细胞疗法，由参与者的自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 组成，富含同种异体胎盘来源的线粒体，在 Minovia 的 GMP 设施中制造。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Lea Bensoussan, MSc
- 电话号码：972 0586101291
- 邮箱：lea@minoviatx.com
学习地点
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Israel
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Jerusalem、Israel、以色列、9103102
- 招聘中
- Shaare Zedek Medical Center
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接触：
- Yishai Ofran, MD
- 电话号码：+972 (0)2-5645462
- 邮箱：yofran@szmc.org.il
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接触：
- Dana Darel
- 电话号码：+972 0503855514
- 邮箱：danada@szmc.org.il
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄18岁及以上的男性或女性参与者。
- 低风险 MDS 诊断，R-IPSS 评分≤3。
- 参与者患有贫血并且依赖输血（在入组前至少 8 周内每 4 周接受 2 或更多单位的浓缩血液）。
- 可获得参与者的基线自然史，包括入组前至少 6 个月的贫血和输血频率。
- 参与者已使用以色列批准和报销的所有现有低风险 MDS 治疗方法，或者在医学上不符合这些治疗方案的条件。
- 参与者不符合同种异体骨髓移植的资格。
- 经研究者确定，参与者在医学上能够接受研究干预措施。
- 参与者和/或法定监护人能够理解并提供自愿的书面知情同意书。
排除标准：
- HIV-1、HIV-2 或 HTLV I/II 感染史。
- 目前患有 HBV（包括 HBcore 和 HBsAg 阳性）、HCV、HTLV I/II、梅毒螺旋体或 HIV I-II 的活动性感染
- 参与者无法进行血浆分离术。
- 收集的 CD34+ 细胞总数低于 20x106 个细胞。
- 已知参与者对鼠蛋白或右旋糖酐铁过敏。
- 参与者患有慢性严重感染。
- 参与者患有可能会给参与者带来风险或干扰解释研究结果的能力的疾病或状况。
- 过去 2 年内的恶性疾病治疗史（非黑色素瘤皮肤癌切除除外）
- 怀孕或哺乳
- 有基因治疗、骨髓或同种异体脐带血移植治疗史。
- 目前正在参加另一项临床试验，或在研究入组前 1 年内参加另一项临床试验。
- 研究者认为，受试者因任何原因不适合参加本研究。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自体CD34+细胞富含同种异性胎盘衍生的线粒体
参与者将通过G-CSF动员5天后输注并进行单一或重复剂量的MNV-2011产品。
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参与者将接受为期 5 天的 G-CSF 给药（Neupogen）动员，在 5 天内每天一次。 第 5 天，在接受最后一剂 Neupogen 后，参与者将进行血浆分离术以收集 CD34+ 细胞。 MNV-201 由富含同种异体胎盘来源线粒体的自体 CD34+ 细胞组成。 通过单采术动员后，从参与者的外周血中分离出自体 CD34+ 细胞。 同种异体线粒体在无菌条件下从健康供体胎盘中分离出来，冷冻保存并在使用前进行鉴定。 每个产品包将包含一个可注射的无菌输液袋，其中包含临床级 MNV-201 产品，用于单个指定（自体）参与者的静脉输注。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与治疗相关的不良事件的发生
大体时间：1年
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MNV-2011输注后CTCAE V5.0评估的与治疗相关的不良事件发生，在第一次给药后的12个月（第1部分）和第二次给药后的6个月（第2部分）（第2部分）（第2部分）（相关）。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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贫血评估
大体时间：1年
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在治疗后6个月和12个月的随访期（第1部分）或6个月后，通过CBC测量的CBC至少1 g/dL测量的血红蛋白上升。
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1年
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输血评估
大体时间：1年
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与治疗前的6个月相比，在治疗后6个月或6个月治疗后6个月或6个月的随访期间，输血频率的降低（第1部分）或6个月。
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1年
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通过癌症治疗的功能评估评估生活质量 - 贫血
大体时间：1年
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通过癌症治疗的功能评估评估的与健康相关的生活质量（HRQOL）的变化 - 在治疗后6个月和12个月的随访期间（第1部分）或治疗后6个月（第2部分），基线的贫血（FACT-AN）。
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1年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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