Een fase Ib-studie om de MNV-201 te evalueren bij patiënten met MDS met een laag risico
Een fase Ib, open label, klinische studie met een enkele dosis om de veiligheid en therapeutische effecten van infusie van MNV-201 te evalueren bij patiënten met een laag risico op myelodysplastisch syndroom
Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn een groep beenmergstoornissen die optreden wanneer de bloedvormende cellen in het beenmerg abnormaal worden, wat leidt tot een abnormale differentiatie en productie van een of meer typen bloedcellen. Volgens de American Cancer Society komt MDS in de Verenigde Staten voor in een tempo van 4,8 gevallen per 100.000 mensen; MDS treft naar schatting 60.000 mensen in de Verenigde Staten, waarbij jaarlijks 10.000 tot 15.000 nieuwe gevallen worden geregistreerd. MDS wordt gedefinieerd door ineffectieve hematopoëse resulterend in bloedcytopenieën (een vermindering van het aantal rijpe bloedcellen) en klonale instabiliteit met een risico op evolutie naar acute myeloïde leukemie (AML). Patiënten met MDS hebben gezamenlijk een hoge symptoomlast en lopen ook het risico te overlijden als gevolg van complicaties van cytopenieën en AML. MDS is over het algemeen een ziekte die zich ontwikkelt met het ouder worden; de mediane leeftijd bij de diagnose van MDS is ~70 jaar, en patiënten hebben vaak comorbide aandoeningen. De doelen van de therapie voor patiënten met MDS zijn het verminderen van ziektegerelateerde symptomen en het risico op ziekteprogressie en overlijden, waardoor zowel de kwaliteit als de kwantiteit van leven worden verbeterd.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") is een biotechbedrijf dat nieuwe therapieën ontwikkelt op basis van zijn mitochondriale augmentatietechnologie (MAT). MNV-201 is een door MAT geproduceerde celtherapie die bestaat uit de autologe CD34+ hematopoëtische stam- en voorlopercellen (HSPC's) van de deelnemer, verrijkt met allogene, uit de placenta afkomstige mitochondria, vervaardigd in de GMP-faciliteit van Minovia.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Lea Bensoussan, MSc
- Telefoonnummer: 972 0586101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Studie Locaties
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Israël, 9103102
- Werving
- Shaare Zedek Medical Center
-
Contact:
- Yishai Ofran, MD
- Telefoonnummer: +972 (0)2-5645462
- E-mail: yofran@szmc.org.il
-
Contact:
- Dana Darel
- Telefoonnummer: +972 0503855514
- E-mail: danada@szmc.org.il
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers vanaf 18 jaar en ouder.
- MDS-diagnose met laag risico met R-IPSS-score van ≤3.
- Deelnemer heeft bloedarmoede en is afhankelijk van een bloedtransfusie (kreeg 2 of meer eenheden verpakt bloed per/4 weken gedurende minimaal 8 weken vóór inschrijving).
- Er is een basisgeschiedenis van de deelnemer beschikbaar, inclusief bloedarmoede en transfusiefrequentie, minimaal 6 maanden vóór inschrijving.
- De deelnemer heeft gebruik gemaakt van alle bestaande behandelingen voor MDS met een laag risico die in Israël zijn goedgekeurd en vergoed, of komt medisch gezien niet in aanmerking voor deze behandelingsopties.
- Deelnemer komt niet in aanmerking voor allogene beenmergtransplantatie.
- Deelnemer is medisch in staat de onderzoeksinterventies te ondergaan, zoals vastgesteld door de onderzoeker.
- Deelnemer en/of wettelijke voogd(en) die in staat zijn om vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van infectie met HIV-1, HIV-2 of HTLV I/II.
- Huidige actieve infectie met HBV (inclusief HBcore en HBsAg-positief), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum of HIV I-II
- De deelnemer kan geen aferese ondergaan.
- Het totale aantal verzamelde CD34+-cellen is lager dan 20x106 cellen.
- De deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor muizeneiwitten of ijzerdextraan.
- Deelnemer heeft een chronische ernstige infectie.
- De deelnemer heeft een ziekte of aandoening die risico's voor de deelnemer kan opleveren of die het vermogen om de onderzoeksresultaten te interpreteren kan belemmeren.
- Geschiedenis van behandeling voor kwaadaardige ziekten (anders dan excisie van niet-melanome huidkanker) in de afgelopen 2 jaar
- Zwangerschap of borstvoeding
- Geschiedenis van behandeling met gentherapie, beenmerg- of allogene navelstrengbloedtransplantatie.
- Momenteel deelnemen aan een andere klinische proef, of deelname aan een andere klinische proef binnen 1 jaar voorafgaand aan de inschrijving voor de studie.
- Naar het oordeel van de Onderzoeker is de deelnemer om welke reden dan ook ongeschikt om deel te nemen aan het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Autologe CD34+ -cellen verrijkt met allogene placenta-afgeleide mitochondria
Deelnemers ontvangen een enkele of herhaalde dosis MNV-201product door infusie na 5 dagen mobilisatie door G-CSF en een apherese-procedure.
|
De deelnemer zal gedurende 5 dagen eenmaal per dag 5 dagen mobilisatie ondergaan door toediening van G-CSF (Neupogen). Op de vijfde dag, en na ontvangst van de laatste dosis Neupogen, ondergaat de deelnemer aferese om CD34+-cellen te verzamelen. MNV-201 bestaat uit autologe CD34+-cellen verrijkt met allogene, uit de placenta afkomstige mitochondriën. Autologe CD34+-cellen worden na mobilisatie door aferese uit het perifere bloed van de deelnemer geïsoleerd. Allogene mitochondriën worden onder aseptische omstandigheden geïsoleerd uit gezonde donorplacenta, gecryopreserveerd en gekwalificeerd vóór gebruik. Elke productverpakking bestaat uit een steriele infuuszak die klaar is voor injectie en die een MNV-201-product van klinische kwaliteit bevat voor intraveneuze infusie voor één specifieke (autologe) deelnemer. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Optreden van behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE V5.0 na MNV-201-infusie, gedurende een follow-upperiode van 12 maanden na de eerste dosering (deel 1) en 6 maanden na de tweede dosering (deel 2), waar relevant.
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bloedarmoede beoordeling
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Hemoglobinestijging gemeten door CBC van ten minste 1 g/dl uit de basislijn tijdens een follow-up periode van 6- en 12 maanden na behandeling (deel 1) of 6 maanden na
|
1 jaar
|
|
Bloedtransfusiebeoordeling
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Vermindering van de frequentie van bloedtransfusies tijdens een follow-upperiode van 6- en 12 maanden na behandeling (deel 1) of 6 maanden na behandeling (deel 2) vergeleken met de periode van 6 maanden vóór de behandeling.
|
1 jaar
|
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven door de functionele beoordeling van kankertherapie - bloedarmoede
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) beoordeeld door de functionele beoordeling van kankertherapie-anemie (feiten) uit de basislijn gedurende een follow-upperiode van 6- en 12 maanden na behandeling (deel 1) of 6 maanden na behandeling (deel 2).
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MNV-012
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .