저위험 MDS 환자에서 MNV-201을 평가하기 위한 Ib상 연구
저위험 골수이형성증후군 환자에게 MNV-201 주입의 안전성과 치료 효과를 평가하기 위한 Ib상, 공개, 단일 용량 임상 연구
골수이형성증후군(MDS)은 골수의 조혈 세포가 비정상적으로 되어 하나 이상의 혈액 세포 유형이 비정상적으로 분화되고 생성될 때 발생하는 골수 부전 그룹입니다. 미국 암 협회(American Cancer Society)에 따르면, 미국에서 MDS는 100,000명당 4.8건의 비율로 발생합니다. MDS는 미국 내 약 60,000명에게 영향을 미치며, 매년 10,000~15,000건의 새로운 사례가 기록됩니다. MDS는 혈액 혈구감소증(성숙한 혈액 세포 수의 감소)을 초래하는 비효과적인 조혈 및 급성 골수성 백혈병(AML)으로 발전할 위험이 있는 클론 불안정성으로 정의됩니다. MDS 환자는 전체적으로 증상 부담이 높으며 혈구 감소증 및 AML의 합병증으로 인해 사망할 위험도 있습니다. MDS는 일반적으로 노화와 함께 발생하는 질병입니다. MDS 진단 시 평균 연령은 ~70세이며, 환자는 동반 질환을 앓고 있는 경우가 많습니다. MDS 환자의 치료 목표는 질병 관련 증상과 질병 진행 및 사망 위험을 줄여 삶의 질과 양을 모두 향상시키는 것입니다.
Minovia Therapeutics Ltd.("Minovia")는 미토콘드리아 증강 기술(MAT)을 기반으로 새로운 치료법을 개발하는 생명공학 회사입니다. MNV-201은 동종이계 태반 유래 미토콘드리아가 풍부한 참가자의 자가 CD34+ 조혈 줄기 및 전구 세포(HSPC)로 구성된 MAT가 생산한 세포 치료제로, Minovia의 GMP 시설에서 제조되었습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Lea Bensoussan, MSc
- 전화번호: 972 0586101291
- 이메일: lea@minoviatx.com
연구 장소
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Israel
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Jerusalem, Israel, 이스라엘, 9103102
- 모병
- Shaare Zedek Medical Center
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연락하다:
- Yishai Ofran, MD
- 전화번호: +972 (0)2-5645462
- 이메일: yofran@szmc.org.il
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연락하다:
- Dana Darel
- 전화번호: +972 0503855514
- 이메일: danada@szmc.org.il
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성 참가자입니다.
- R-IPSS 점수가 3점 이하인 저위험 MDS 진단.
- 참가자는 빈혈이 있고 수혈 의존적입니다(등록 전 최소 8주 동안 4주당 2단위 이상의 혈액을 공급받았습니다).
- 등록 전 최소 6개월 동안의 빈혈 및 수혈 빈도를 포함하여 참가자의 기본 자연 이력이 제공됩니다.
- 참가자는 이스라엘에서 승인 및 상환되거나 해당 치료 옵션에 의학적으로 적합하지 않은 저위험 MDS에 대한 기존 치료법을 모두 활용했습니다.
- 참가자는 동종 골수 이식을 받을 자격이 없습니다.
- 참가자는 연구자의 결정에 따라 의학적으로 연구 중재를 받을 수 있습니다.
- 참가자 및/또는 법적 보호자는 자발적인 서면 동의를 이해하고 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- HIV-1, HIV-2 또는 HTLV I/II 감염 병력.
- 현재 HBV(HBcore 및 HBsAg 양성 포함), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum 또는 HIV I-II에 대한 활성 감염
- 참가자는 성분채집술을 받을 수 없습니다.
- 수집된 CD34+ 세포의 총 수는 20x106 세포보다 낮습니다.
- 참가자는 쥐 단백질이나 철-덱스트란에 과민증을 보이는 것으로 알려져 있습니다.
- 참가자는 만성 중증 감염을 앓고 있습니다.
- 참가자는 참가자에게 위험을 초래하거나 연구 결과를 해석하는 능력을 방해할 수 있는 질병 또는 상태를 가지고 있습니다.
- 지난 2년간 악성질환(비흑색종 피부암 절제 제외) 치료 이력
- 임신 또는 모유 수유
- 유전자 치료, 골수 또는 동종 제대혈 이식 치료 병력.
- 현재 다른 임상시험에 참여하고 있거나, 연구 등록 전 1년 이내에 다른 임상시험에 참여하고 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면, 참가자는 어떤 이유로든 연구에 참여하기에 부적합합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 동종 태반 유래 미토콘드리아가 풍부한자가 CD34+ 세포
참가자는 G-CSF에 의한 5 일의 동원 및 apheresis 절차 후 주입에 의해 단일 또는 반복 된 용량의 MNV-201 제품을 받게됩니다.
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참가자는 5일 동안 1일 1회 G-CSF 투여(뉴포젠)에 의해 5일간의 동원을 겪게 됩니다. 5일째 뉴포젠의 마지막 용량을 투여받은 후 참가자는 CD34+ 세포를 수집하기 위해 성분채집술을 받게 됩니다. MNV-201은 동종이형 태반 유래 미토콘드리아가 풍부한 자가 CD34+ 세포로 구성됩니다. 자가 CD34+ 세포는 성분채집술을 통해 동원한 후 참가자의 말초 혈액에서 분리됩니다. 동종이계 미토콘드리아는 건강한 기증자 태반으로부터 무균 조건 하에 분리되어 사용 전 냉동보존 및 인증되었습니다. 각 제품 패키지는 지정된 단일 참가자(자가)를 위한 IV 주입용 임상 등급 MNV-201 제품이 포함된 즉시 주입 가능한 멸균 주입 백으로 구성됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용의 발생
기간: 1 년
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MNV-201 주입 후 CTCAE v5.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용의 발생, 첫 번째 투약 후 12 개월 (1 부) 및 제 2 투여 후 6 개월 (2 부) 후 6 개월 동안 관련이있는 경우.
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1 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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빈혈 평가
기간: 1 년
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치료 후 6 개월 및 12 개월의 추적 기간 동안 (1 부) 또는 6 개월 후의 추적
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1 년
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혈액 수혈 평가
기간: 1 년
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치료 전 6 개월과 비교하여 치료 후 6 개월 및 12 개월의 후속 기간 동안 혈액 수혈 빈도 감소.
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1 년
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암 치료의 기능적 평가에 의한 삶의 질 평가 - 빈혈
기간: 1 년
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치료 후 6 개월 및 12 개월의 후속 기간 동안 (1 부) 또는 6 개월 후 (2 부)의 기준선으로부터 암 치료-빈혈 (사실 -AN)의 기능적 평가에 의해 평가 된 건강 관련 삶의 질 (HRQOL)의 변화.
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1 년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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