Une étude de phase Ib pour évaluer le MNV-201 chez les patients atteints de SMD à faible risque
Une étude clinique de phase Ib, ouverte, à dose unique pour évaluer l'innocuité et les effets thérapeutiques de la perfusion de MNV-201 chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique à faible risque
Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont un groupe d'insuffisances médullaires qui surviennent lorsque les cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse deviennent anormales, entraînant une différenciation et une production anormales d'un ou plusieurs types de cellules sanguines. Selon l'American Cancer Society, aux États-Unis, le SMD survient à un taux de 4,8 cas pour 100 000 personnes ; Le SMD touche environ 60 000 personnes aux États-Unis, avec 10 000 à 15 000 nouveaux cas enregistrés chaque année. Le SMD est défini par une hématopoïèse inefficace entraînant des cytopénies sanguines (réduction du nombre de cellules sanguines matures) et une instabilité clonale avec un risque d'évolution vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA). Les patients atteints de SMD présentent collectivement un fardeau de symptômes élevé et courent également un risque de décès dû aux complications des cytopénies et de la LMA. Le SMD est généralement une maladie qui se développe avec le vieillissement ; l'âge médian au moment du diagnostic du SMD est d'environ 70 ans et les patients présentent souvent des comorbidités. Les objectifs du traitement des patients atteints de SMD sont de réduire les symptômes associés à la maladie et le risque de progression de la maladie et de décès, améliorant ainsi à la fois la qualité et la quantité de vie.
Minovia Therapeutics Ltd. (« Minovia ») est une société de biotechnologie qui développe de nouveaux produits thérapeutiques basés sur sa technologie d'augmentation mitochondriale (MAT). MNV-201 est une thérapie cellulaire produite par MAT qui se compose de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) autologues CD34+ du participant enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta, fabriquées dans les installations GMP de Minovia.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lea Bensoussan, MSc
- Numéro de téléphone: 972 0586101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Lieux d'étude
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Israel
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Jerusalem, Israel, Israël, 9103102
- Recrutement
- Shaare Zedek Medical Center
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Contact:
- Yishai Ofran, MD
- Numéro de téléphone: +972 (0)2-5645462
- E-mail: yofran@szmc.org.il
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Contact:
- Dana Darel
- Numéro de téléphone: +972 0503855514
- E-mail: danada@szmc.org.il
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Participants hommes ou femmes âgés de 18 ans et plus.
- Diagnostic de SMD à faible risque avec un score R-IPSS ≤ 3.
- Le participant souffre d'anémie et dépend des transfusions sanguines (a reçu 2 unités ou plus de concentré de sang toutes les 4 semaines pendant au moins 8 semaines avant l'inscription).
- Une histoire naturelle de base du participant est disponible, y compris l'anémie et la fréquence des transfusions au moins 6 mois avant l'inscription.
- Le participant a utilisé tous les traitements existants pour les SMD à faible risque qui sont approuvés et remboursés en Israël, ou n'est pas médicalement éligible pour ces options de traitement.
- Le participant n'est pas éligible à la greffe allogénique de moelle osseuse.
- Le participant est médicalement capable de subir les interventions de l'étude, telles que déterminées par l'investigateur.
- Participant et/ou tuteur(s) légal(s) capable(s) de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit volontaire.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'infection par le VIH-1, le VIH-2 ou le HTLV I/II.
- Infection active actuelle par le VHB (y compris HBcore et HBsAg positifs), le VHC, le HTLV I/II, le Treponema Pallidum ou le VIH I-II
- Le participant n'est pas en mesure de subir une aphérèse.
- Le nombre total de cellules CD34+ collectées est inférieur à 20x106 cellules.
- Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines murines ou au fer-dextrane.
- Le participant a une infection chronique grave.
- Le participant souffre d'une maladie ou d'un état qui peut mettre en danger le participant ou interférer avec la capacité d'interpréter les résultats de l'étude.
- Antécédents de traitement pour une maladie maligne (autre que l'excision d'un cancer de la peau autre que le mélanome) au cours des 2 dernières années
- Grossesse ou allaitement
- Antécédents de traitement par thérapie génique, greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon allogénique.
- Participer actuellement à un autre essai clinique ou participer à un autre essai clinique dans l'année précédant l'inscription à l'étude.
- De l'avis de l'enquêteur, le participant n'est pas apte à participer à l'étude pour quelque raison que ce soit.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cellules CD34 + autologues enrichies de mitochondries dérivées de placenta allogéniques
Les participants recevront une dose unique ou répétée de produit MNV-2010 par perfusion après 5 jours de mobilisation par G-CSF et une procédure d'aphérèse.
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Le participant subira 5 jours de mobilisation par administration de G-CSF (Neupogen) une fois par jour pendant 5 jours. Le 5ème jour, et après avoir reçu la dernière dose de Neupogen, le participant subira une aphérèse pour collecter des cellules CD34+. MNV-201 est constitué de cellules CD34+ autologues enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta. Les cellules CD34+ autologues sont isolées du sang périphérique du participant après mobilisation par aphérèse. Les mitochondries allogéniques sont isolées dans des conditions aseptiques à partir de placenta de donneur sain, cryoconservées et qualifiées avant utilisation. Chaque emballage de produit sera constitué d'une poche de perfusion stérile prête à l'injection contenant le produit MNV-201 de qualité clinique pour perfusion IV pour un seul participant (autologue) spécifié. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Occurrence d'événements indésirables liés au traitement
Délai: 1 an
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Présentation d'événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V5.0 après la perfusion de MNV-201, pendant une période de suivi de 12 mois après la première dosage (partie 1) et 6 mois après le deuxième dosage (partie 2), le cas échéant.
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de l'anémie
Délai: 1 an
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Élévation de l'hémoglobine mesurée par CBC d'au moins 1 g / dl par rapport à la ligne de base pendant une période de suivi de 6 et 12 mois après le traitement (partie 1) ou 6 mois après
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1 an
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Évaluation de la transfusion sanguine
Délai: 1 an
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Réduction de la fréquence des transfusions sanguines au cours d'une période de suivi de 6 et 12 mois après le traitement (partie 1) ou 6 mois après le traitement (partie 2) par rapport à la période de 6 mois avant le traitement.
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1 an
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Évaluation de la qualité de vie par l'évaluation fonctionnelle de la thérapie contre le cancer - anémie
Délai: 1 an
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Changement de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) évalué par l'évaluation fonctionnelle de la thérapie contre le cancer - anémie (fait-AN) de la ligne de base pendant une période de suivi de 6 et 12 mois après le traitement (partie 1) ou 6 mois après le traitement (partie 2).
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MNV-012
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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