Ib-vaiheen tutkimus MNV-201:n arvioimiseksi potilailla, joilla on pieni riski MDS
Vaihe Ib, avoin, kerta-annoksen kliininen tutkimus MNV-201-infuusion turvallisuuden ja terapeuttisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä
Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat ryhmä luuytimen vajaatoimintaa, joka ilmenee, kun luuytimen verta muodostavat solut muuttuvat epänormaaleiksi, mikä johtaa yhden tai useamman verisolutyypin epänormaaliin erilaistumiseen ja tuotantoon. American Cancer Societyn mukaan Yhdysvalloissa MDS:ää esiintyy 4,8 tapausta 100 000 ihmistä kohti; MDS vaikuttaa arviolta 60 000 ihmiseen Yhdysvalloissa, ja joka vuosi kirjataan 10 000–15 000 uutta tapausta. MDS määritellään tehottomana hematopoieesina, joka johtaa veren sytopeniaan (kypsien verisolujen määrän vähenemiseen) ja klooniseen epävakauteen, johon liittyy riski kehittyä akuutiksi myelooiseksi leukemiaksi (AML). MDS-potilailla on yleisesti suuri oiretaakka, ja he ovat myös vaarassa kuolla sytopenian ja AML:n komplikaatioiden vuoksi. MDS on yleensä sairaus, joka kehittyy ikääntymisen myötä; MDS-diagnoosin mediaani-ikä on ~70 vuotta, ja potilailla on usein samanaikaisia sairauksia. MDS-potilaiden hoidon tavoitteena on vähentää sairauteen liittyviä oireita sekä taudin etenemisen ja kuoleman riskiä, mikä parantaa sekä elämän laatua että määrää.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") on bioteknologiayritys, joka kehittää uusia lääkkeitä mitokondriaalisen augmentaatioteknologiansa (MAT) perusteella. MNV-201 on MAT:n tuottama soluterapia, joka koostuu Minovian GMP-laitoksessa valmistetuista osallistujan autologisista CD34+ hematopoieettisista kanta- ja progenitorisoluista (HSPC:t), jotka on rikastettu allogeenisilla istukasta peräisin olevilla mitokondrioilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lea Bensoussan, MSc
- Puhelinnumero: 972 0586101291
- Sähköposti: lea@minoviatx.com
Opiskelupaikat
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Israel, 9103102
- Rekrytointi
- Shaare Zedek Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Yishai Ofran, MD
- Puhelinnumero: +972 (0)2-5645462
- Sähköposti: yofran@szmc.org.il
-
Ottaa yhteyttä:
- Dana Darel
- Puhelinnumero: +972 0503855514
- Sähköposti: danada@szmc.org.il
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat ovat vähintään 18-vuotiaita.
- Matalan riskin MDS-diagnoosi, R-IPSS-pistemäärä ≤3.
- Osallistujalla on anemia ja hän on riippuvainen verensiirrosta (sai 2 tai enemmän yksikköä pakattua verta /4 viikkoa vähintään 8 viikkoa ennen ilmoittautumista).
- Osallistujan luonnollinen perushistoria on saatavilla, mukaan lukien anemia ja verensiirtotiheys vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
- Osallistuja on käyttänyt kaikkia olemassa olevia alhaisen riskin MDS-hoitoja, jotka on hyväksytty ja korvattu Israelissa, tai jotka eivät ole lääketieteellisesti kelvollisia näihin hoitovaihtoehtoihin.
- Osallistuja ei ole oikeutettu allogeeniseen luuydinsiirtoon.
- Osallistuja on lääketieteellisesti kykenevä käymään läpi tutkimustoimenpiteet tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Osallistuja ja/tai laillinen huoltaja(t), jotka pystyvät ymmärtämään ja antamaan vapaaehtoisen kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi HIV-1-, HIV-2- tai HTLV I/II -infektio.
- Nykyinen aktiivinen HBV-infektio (mukaan lukien HBcore ja HBsAg-positiivinen), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum tai HIV I-II
- Osallistuja ei voi tehdä afereesia.
- Kerättyjen CD34+-solujen kokonaismäärä on alle 20 x 106 solua.
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hiiren proteiineille tai rautadekstraanille.
- Osallistujalla on krooninen vakava infektio.
- Osallistujalla on sairaus tai tila, joka voi vaarantaa osallistujan tai häiritä kykyä tulkita tutkimustuloksia.
- Pahanlaatuisen sairauden hoito (muu kuin ei-melanooman ihosyövän leikkaus) viimeisen 2 vuoden aikana
- Raskaus tai imetys
- Aiempi hoito geeniterapialla, luuytimen tai allogeenisen napanuoraveren siirrolla.
- Osallistut tällä hetkellä toiseen kliiniseen tutkimukseen tai osallistut toiseen kliiniseen tutkimukseen vuoden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja ei jostain syystä sovellu osallistumaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologiset CD34+ -solut, jotka on rikastettu allogeenisellä istukka-johdetulla mitokondriolla
Osallistujat saavat yhden tai toistuvan annoksen MNV-2010-tuotetta infuusiolla 5 päivän mobilisoinnin jälkeen G-CSF: llä ja afereesimenettelyllä.
|
Osallistujalle tehdään 5 päivän mobilisaatio G-CSF:n annolla (Neupogen) kerran päivässä 5 päivän ajan. 5. päivänä ja saatuaan viimeisen Neupogen-annoksen osallistujalle suoritetaan afereesi CD34+-solujen keräämiseksi. MNV-201 koostuu autologisista CD34+-soluista, jotka on rikastettu allogeenisillä istukkaperäisillä mitokondrioilla. Autologiset CD34+-solut eristetään osallistujan ääreisverestä afereesilla mobilisoinnin jälkeen. Allogeeniset mitokondriot eristetään aseptisissa olosuhteissa terveestä luovuttajan istukasta, kylmäsäilytetään ja hyväksytään ennen käyttöä. Jokainen tuotepakkaus koostuu injektiovalmiista steriilistä infuusiopussista, joka sisältää kliinisen luokan MNV-201 tuotteen IV-infuusiota varten yhdelle määritellylle (autologiselle) osallistujalle. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyminen CTCAE V5.0: n arvioimana MNV-201-infuusion jälkeen, 12 kuukauden seurantajakson aikana ensimmäisen annostuksen jälkeen (osa 1) ja 6 kuukautta toisen annostuksen jälkeen (osa 2).
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anemian arviointi
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Hemoglobiinin nousu CBC: llä vähintään 1 g/dl lähtötasosta seurantajakson aikana 6- ja 12 kuukauden kuluttua hoidosta (osa 1) tai 6 kuukautta post
|
Yksi vuosi
|
|
Verensiirron arviointi
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Verensiirtojen taajuuden väheneminen 6- ja 12 kuukauden kuluttua hoidosta (osa 1) tai 6 kuukauden kuluttua hoidosta (osa 2) verrattuna 6 kuukauden ajanjaksoon ennen hoitoa.
|
Yksi vuosi
|
|
Elämänlaadun arviointi syöpähoidon funktionaalisella arvioinnilla - anemia
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) muutos, joka arvioidaan syöpähoidon-anemian (tosiasia-AN) funktionaalisen arvioinnin avulla lähtötilanteessa 6- ja 12 kuukauden kuluttua hoidosta (osa 1) tai 6 kuukautta hoidon jälkeen (osa 2).
|
Yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MNV-012
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .