Исследование фазы Ib для оценки MNV-201 у пациентов с МДС низкого риска
Фаза Ib, открытое клиническое исследование однократной дозы для оценки безопасности и терапевтического эффекта инфузии MNV-201 у пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска
Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой группу заболеваний костного мозга, которые возникают, когда кроветворные клетки в костном мозге становятся аномальными, что приводит к аномальной дифференцировке и производству одного или нескольких типов клеток крови. По данным Американского онкологического общества, в США МДС встречается с частотой 4,8 случаев на каждые 100 000 человек; МДС поражает около 60 000 человек в Соединенных Штатах, при этом ежегодно регистрируется 10 000–15 000 новых случаев. МДС определяется неэффективным гемопоэзом, приводящим к цитопениям крови (снижению количества зрелых клеток крови) и клональной нестабильности с риском развития острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Пациенты с МДС в совокупности имеют высокую симптоматику, а также подвергаются риску смерти от осложнений цитопении и ОМЛ. МДС обычно является заболеванием, которое развивается с возрастом; средний возраст при диагностике МДС составляет ~70 лет, и у пациентов часто наблюдаются сопутствующие заболевания. Целью терапии пациентов с МДС является уменьшение симптомов, связанных с заболеванием, а также риска прогрессирования заболевания и смерти, тем самым улучшая качество и количество жизни.
Minovia Therapeutics Ltd. («Миновия») — биотехнологическая компания, разрабатывающая новые терапевтические средства на основе технологии митохондриальной аугментации (MAT). MNV-201 представляет собой клеточную терапию, производимую с помощью MAT, которая состоит из аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (HSPC), обогащенных аллогенными митохондриями плацентарного происхождения, произведенных на предприятии Minovia GMP.
Обзор исследования
Статус
Условия
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Lea Bensoussan, MSc
- Номер телефона: 972 0586101291
- Электронная почта: lea@minoviatx.com
Места учебы
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Израиль, 9103102
- Рекрутинг
- Shaare Zedek Medical Center
-
Контакт:
- Yishai Ofran, MD
- Номер телефона: +972 (0)2-5645462
- Электронная почта: yofran@szmc.org.il
-
Контакт:
- Dana Darel
- Номер телефона: +972 0503855514
- Электронная почта: danada@szmc.org.il
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 лет и старше.
- Диагноз МДС низкого риска с показателем R-IPSS ≤3.
- У участника анемия, и он зависит от переливания крови (получил 2 или более единиц упакованной крови в течение 4 недель в течение как минимум 8 недель до включения в исследование).
- Доступна исходная естественная история участника, включая анемию и частоту переливания крови, по крайней мере, за 6 месяцев до включения.
- Участник использовал все существующие методы лечения МДС низкого риска, которые одобрены и возмещены в Израиле, или не имеет медицинских показаний для этих вариантов лечения.
- Участник не имеет права на аллогенную трансплантацию костного мозга.
- По мнению исследователя, участник по медицинским показаниям способен пройти вмешательство в рамках исследования.
- Участник и/или законный опекун(ы), способный понять и предоставить добровольное письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- Инфекция ВИЧ-1, ВИЧ-2 или HTLV I/II в анамнезе.
- Текущая активная инфекция HBV (включая HBcore и HBsAg-положительный), HCV, HTLV I/II, Treponema pallidum или ВИЧ I-II.
- Участник не может пройти аферез.
- Общее количество собранных клеток CD34+ составляет менее 20x106 клеток.
- У участника известна гиперчувствительность к мышиным белкам или железо-декстрану.
- У участника хроническая тяжелая инфекция.
- У участника имеется заболевание или состояние, которое может подвергнуть его риску или помешать интерпретации результатов исследования.
- История лечения злокачественных заболеваний (кроме удаления немеланомного рака кожи) за последние 2 года.
- Беременность или кормление грудью
- История лечения генной терапией, трансплантацией костного мозга или аллогенной пуповинной крови.
- В настоящее время участвует в другом клиническом исследовании или участвует в другом клиническом исследовании в течение 1 года до включения в исследование.
- По мнению исследователя, участник по каким-либо причинам непригоден для участия в исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аутологичные CD34+ клетки, обогащенные аллогенными митохондриями, полученными из плаценты
Участники получат одну или повторную дозу продукта MNV-201 с инфузией после 5 дней мобилизации с помощью G-CSF и процедуры афереза.
|
Участник пройдет 5-дневную мобилизацию введением G-CSF (Нейпоген) один раз в день в течение 5 дней. На 5-й день, после получения последней дозы нейпогена, участник пройдет аферез для сбора клеток CD34+. MNV-201 состоит из аутологичных CD34+ клеток, обогащенных аллогенными митохондриями, полученными из плаценты. Аутологичные клетки CD34+ выделяют из периферической крови участника после мобилизации с помощью афереза. Аллогенные митохондрии выделяют в асептических условиях из плаценты здорового донора, криоконсервируют и аттестуют перед использованием. Каждая упаковка продукта будет состоять из готового к инъекции стерильного инфузионного пакета, содержащего продукт MNV-201 клинического качества для внутривенной инфузии для одного указанного (аутологичного) участника. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возникновение нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 1 год
|
Появление нежелательных явлений, связанных с лечением, оцениваемых CTCAE v5.0 после инфузии MNV-201, в течение периода наблюдения в 12 месяцев после первого дозирования (часть 1) и 6 месяцев после второго дозирования (часть 2), где это соответствует.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка анемии
Временное ограничение: 1 год
|
Повышение гемоглобина, измеренное CBC не менее 1 г/дл из исходного уровня в течение периода наблюдения за 6- и 12 месяцами после лечения (часть 1) или 6 месяцев после
|
1 год
|
|
Оценка переливания крови
Временное ограничение: 1 год
|
Снижение частоты переливания крови в течение периода наблюдения в 6- и 12-месячных после лечения (часть 1) или через 6 месяцев после лечения (часть 2) по сравнению с 6-месячным периодом до лечения.
|
1 год
|
|
Оценка качества жизни путем функциональной оценки терапии рака - анемия
Временное ограничение: 1 год
|
Изменения в связанном со здоровьем качества жизни (HRQOL), оцениваемые по функциональной оценке терапии рака-анемия (факт-AN) из исходного уровня в течение периода наблюдения 6 и 12 месяцев после лечения (часть 1) или через 6 месяцев после лечения (часть 2).
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MNV-012
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .