Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase Ib-studie til evaluering af MNV-201 hos patienter med lavrisiko MDS

25. september 2025 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

Et fase Ib, åbent, enkeltdosis klinisk studie til evaluering af sikkerheden og de terapeutiske virkninger af infusion af MNV-201 hos patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en gruppe af knoglemarvssvigt, der opstår, når de bloddannende celler i knoglemarven bliver unormale, hvilket fører til en unormal differentiering og produktion af en eller flere blodcelletyper. Ifølge American Cancer Society, i USA, forekommer MDS med en hastighed på 4,8 tilfælde for hver 100.000 mennesker; MDS påvirker anslået 60.000 personer i USA, med 10.000-15.000 nye tilfælde registreret hvert år. MDS er defineret ved ineffektiv hæmatopoiese, der resulterer i blodcytopenier (en reduktion i antallet af modne blodceller) og klonal ustabilitet med risiko for udvikling til akut myeloid leukæmi (AML). Patienter med MDS har tilsammen en høj symptombyrde og er også i risiko for at dø af komplikationer til cytopenier og AML. MDS er generelt en sygdom, der udvikler sig med aldring; medianalderen ved diagnosen MDS er ~70 år, og patienter har ofte komorbide tilstande. Målene for terapien til patienter med MDS er at reducere sygdomsrelaterede symptomer og risikoen for sygdomsprogression og død og derved forbedre både livskvalitet og kvantitet.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") er en biotekvirksomhed, der udvikler nye terapeutiske midler baseret på deres mitokondrielle augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 er en celleterapi produceret af MAT, der består af deltagerens autologe CD34+ hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er) beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier, fremstillet i Minovias GMP-facilitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Israel
    • Israel
      • Jerusalem, Israel, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere fra 18 år og derover.
  2. Lavrisiko MDS-diagnose med R-IPSS-score på ≤3.
  3. Deltageren har anæmi og er blodtransfusionsafhængig (modtog 2 eller flere enheder pakket blod pr. /4 uger i mindst 8 uger før tilmelding).
  4. En baseline-naturhistorie for deltageren er tilgængelig, inklusive anæmi og transfusionsfrekvens mindst 6 måneder før tilmelding.
  5. Deltageren har brugt alle eksisterende behandlinger for lavrisiko MDS, som er godkendt og refunderet i Israel, eller er ikke medicinsk kvalificeret til disse behandlingsmuligheder.
  6. Deltageren er ikke berettiget til allogen knoglemarvstransplantation.
  7. Deltageren er medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesinterventionerne, som bestemt af investigator.
  8. Deltager og/eller juridiske værge(r), der er i stand til at forstå og give frivilligt skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med infektion med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
  2. Aktuel aktiv infektion med HBV (inklusive HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
  3. Deltageren er ikke i stand til at gennemgå aferese.
  4. Det samlede antal indsamlede CD34+-celler er lavere end 20x106 celler.
  5. Deltageren har kendt overfølsomhed over for murine proteiner eller jern-dextran.
  6. Deltageren har kronisk alvorlig infektion.
  7. Deltageren har sygdom eller tilstand, der kan risikere deltageren eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  8. Anamnese med behandling for ondartet sygdom (bortset fra excision af ikke-melanom hudkræft) inden for de sidste 2 år
  9. Graviditet eller amning
  10. Anamnese med behandling med genterapi, knoglemarv eller allogen navlestrengsblodtransplantation.
  11. Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg eller deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 år før tilmelding til studiet.
  12. Efter investigatorens opfattelse er deltageren af ​​en eller anden grund uegnet til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autolog CD34+ celler beriget med allogen placenta-afledt mitokondrier
Deltagerne vil modtage en enkelt eller gentagen dosis af MNV-201-produkt ved infusion efter 5 dages mobilisering ved G-CSF og en afereseprocedure.
Biologisk: MNV-201 (autologe CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier)

Deltageren vil gennemgå 5 dages mobilisering ved G-CSF administration (Neupogen) en gang dagligt i 5 dage.

På den 5. dag, og efter at have modtaget den sidste dosis Neupogen, vil deltageren gennemgå Aferese for at indsamle CD34+-celler.

MNV-201 består af autologe CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier. Autologe CD34+-celler isoleres fra deltagerens perifere blod efter mobilisering ved aferese. Allogene mitokondrier isoleres under aseptiske forhold fra sund donorplacenta, kryokonserveres og kvalificeres før brug.

Hver produktpakke vil bestå af en injektionsklar steril infusionspose indeholdende klinisk kvalitet MNV-201 produkt til IV-infusion til en enkelt specificeret (autolog) deltager.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet ved CTCAE V5.0 efter MNV-201-infusion i en opfølgningsperiode på 12 måneder efter første dosering (del 1) og 6 måneder efter anden dosering (del 2), hvor det er relevant.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anæmivurdering
Tidsramme: 1 år
Hæmoglobinstigning målt ved CBC på mindst 1 g/dL fra baseline i en opfølgningsperiode på 6- og 12-måneders efter behandling (del 1) eller 6 måneder efter
1 år
Vurdering af blodoverføring
Tidsramme: 1 år
Reduktion i hyppigheden af ​​blodtransfusioner i en opfølgningsperiode på 6- og 12-måneders efter behandling (del 1) eller 6 måneder efter behandling (del 2) sammenlignet med 6 måneder før behandlingen.
1 år
Vurdering af livskvalitet ved den funktionelle vurdering af kræftterapi - anæmi
Tidsramme: 1 år
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet ved den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi (fakta-en) fra baseline i en opfølgningsperiode på 6- og 12-måneders efter behandling (del 1) eller 6 måneder efter behandling (del 2).
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MNV-012

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner