Badanie fazy Ib mające na celu ocenę MNV-201 u pacjentów z MDS niskiego ryzyka
Otwarte badanie kliniczne fazy Ib z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skutków terapeutycznych wlewu MNV-201 u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka
Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa niewydolności szpiku kostnego, która występuje, gdy komórki krwiotwórcze w szpiku kostnym stają się nieprawidłowe, co prowadzi do nieprawidłowego różnicowania i wytwarzania jednego lub większej liczby typów komórek krwi. Według American Cancer Society w Stanach Zjednoczonych MDS występuje z częstością 4,8 przypadków na 100 000 osób; Szacuje się, że MDS w Stanach Zjednoczonych dotyka około 60 000 osób, a każdego roku odnotowuje się 10 000–15 000 nowych przypadków. MDS definiuje się jako nieskuteczną hematopoezę skutkującą cytopenią krwi (zmniejszenie liczby dojrzałych krwinek) oraz niestabilnością klonalną z ryzykiem ewolucji do ostrej białaczki szpikowej (AML). U pacjentów z MDS łącznie występuje duże obciążenie objawowe, a także istnieje ryzyko zgonu z powodu powikłań cytopenii i AML. MDS jest na ogół chorobą rozwijającą się wraz z wiekiem; średni wiek w chwili rozpoznania MDS wynosi ~70 lat, a pacjenci często mają choroby współistniejące. Celem terapii pacjentów z MDS jest zmniejszenie objawów związanych z chorobą oraz ryzyka progresji choroby i śmierci, a tym samym poprawa jakości i ilości życia.
Minovia Therapeutics Ltd. („Minovia”) to firma biotechnologiczna opracowująca nowatorskie leki w oparciu o technologię wzmacniania mitochondriów (MAT). MNV-201 to terapia komórkowa produkowana przez firmę MAT, która składa się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ (HSPC) uczestnika wzbogaconych o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska, wyprodukowanych w zakładzie GMP firmy Minovia.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lea Bensoussan, MSc
- Numer telefonu: 972 0586101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Lokalizacje studiów
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Izrael, 9103102
- Rekrutacyjny
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kontakt:
- Yishai Ofran, MD
- Numer telefonu: +972 (0)2-5645462
- E-mail: yofran@szmc.org.il
-
Kontakt:
- Dana Darel
- Numer telefonu: +972 0503855514
- E-mail: danada@szmc.org.il
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 lat i starsi.
- Diagnoza MDS niskiego ryzyka z wynikiem R-IPSS ≤3.
- Uczestnik cierpi na anemię i jest zależny od transfuzji krwi (otrzymywał 2 lub więcej jednostek koncentratu krwi na 4 tygodnie przez co najmniej 8 tygodni przed rejestracją).
- Dostępny jest wyjściowy wywiad naturalny uczestnika, obejmujący anemię i częstotliwość transfuzji, co najmniej 6 miesięcy przed rejestracją.
- Uczestnik wykorzystał wszystkie istniejące metody leczenia MDS niskiego ryzyka, które są zatwierdzone i refundowane w Izraelu, lub nie kwalifikuje się z medycznego punktu widzenia do tych opcji leczenia.
- Uczestnik nie kwalifikuje się do allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego.
- Uczestnik jest w stanie pod względem medycznym poddać się interwencjom objętym badaniem, zgodnie z ustaleniami badacza.
- Uczestnik i/lub opiekun prawny będący w stanie zrozumieć i wyrazić dobrowolną pisemną świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Historia zakażenia wirusem HIV-1, HIV-2 lub HTLV I/II.
- Aktualne aktywne zakażenie HBV (w tym HBcore i HBsAg dodatnie), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum lub HIV I-II
- Uczestnik nie może poddać się aferezie.
- Całkowita liczba zebranych komórek CD34+ jest mniejsza niż 20x106 komórek.
- U uczestnika stwierdzono nadwrażliwość na białka mysie lub żelazo-dekstran.
- Uczestnik ma przewlekłą, ciężką infekcję.
- Uczestnik cierpi na chorobę lub stan, który może stanowić ryzyko dla uczestnika lub zakłócać jego zdolność do interpretacji wyników badania.
- Historia leczenia choroby nowotworowej (innej niż wycięcie raka skóry niebędącego czerniakiem) w ciągu ostatnich 2 lat
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia leczenia terapią genową, przeszczepem szpiku kostnego lub allogeniczną krwią pępowinową.
- Obecnie uczestniczysz w innym badaniu klinicznym lub uczestniczysz w innym badaniu klinicznym w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania.
- W opinii Badacza uczestnik z jakiegokolwiek powodu nie nadaje się do udziału w badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Autologiczne komórki CD34+ wzbogacone o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska
Uczestnicy otrzymają pojedynczą lub powtarzaną dawkę produktu MNV-20101 przez infuzję po 5 dniach mobilizacji przez G-CSF i procedurę aferezy.
|
Uczestnik zostanie poddany 5-dniowej mobilizacji poprzez podawanie G-CSF (Neupogen) raz dziennie przez 5 dni. Piątego dnia po otrzymaniu ostatniej dawki Neupogenu uczestnik zostanie poddany aferezie w celu pobrania komórek CD34+. MNV-201 składa się z autologicznych komórek CD34+ wzbogaconych o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska. Autologiczne komórki CD34+ izoluje się z krwi obwodowej uczestnika po mobilizacji metodą aferezy. Allogeniczne mitochondria izoluje się w warunkach aseptycznych z łożyska zdrowego dawcy, kriokonserwuje i kwalifikuje przed użyciem. Każde opakowanie produktu będzie składać się z sterylnego worka infuzyjnego gotowego do wstrzyknięcia, zawierającego produkt MNV-201 klasy klinicznej do infuzji dożylnej dla jednego określonego (autologicznego) uczestnika. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 1 rok
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, jak oceniono CTCAE V5.0 po infuzji MNV-20101, podczas okresu obserwacji 12 miesięcy po pierwszym dawkowaniu (część 1) i 6 miesięcy po drugim dawkowaniu (część 2), jeśli jest to istotne.
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena anemii
Ramy czasowe: 1 rok
|
Wzrost hemoglobiny mierzony przez CBC o co najmniej 1 g/dl od wartości wyjściowej podczas okresu obserwacji 6- i 12 miesięcy po leczeniu (część 1) lub 6 miesięcy po
|
1 rok
|
|
Ocena transfuzji krwi
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmniejszenie częstotliwości transfuzji krwi podczas okresu obserwacji 6- i 12 miesięcy po leczeniu (część 1) lub 6 miesięcy po leczeniu (część 2) w porównaniu z 6 miesięcy przed leczeniem.
|
1 rok
|
|
Ocena jakości życia poprzez funkcjonalną ocenę terapii przeciwnowotworowej - niedokrwistość
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiana jakości życia związanego ze zdrowiem (HRQOL) oceniana na podstawie oceny funkcjonalnej terapii przeciwnowotworowej-niedokrwistości (fakt-an) od początkowego okresu obserwacji 6- i 12 miesięcy po leczeniu (część 1) lub 6 miesięcy po leczeniu (część 2).
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MNV-012
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .