Um estudo de fase Ib para avaliar o MNV-201 em pacientes com SMD de baixo risco
Um estudo clínico de fase Ib, aberto, de dose única para avaliar a segurança e os efeitos terapêuticos da infusão de MNV-201 em pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco
As síndromes mielodisplásicas (SMD) são um grupo de falhas na medula óssea que ocorrem quando as células formadoras de sangue na medula óssea se tornam anormais, levando a uma diferenciação e produção anormais de um ou mais tipos de células sanguíneas. Segundo a American Cancer Society, nos Estados Unidos, a SMD ocorre a uma taxa de 4,8 casos para cada 100.000 pessoas; A SMD afeta cerca de 60.000 pessoas nos Estados Unidos, com 10.000 a 15.000 novos casos registrados a cada ano. A SMD é definida por hematopoiese ineficaz, resultando em citopenias sanguíneas (redução no número de células sanguíneas maduras) e instabilidade clonal com risco de evolução para leucemia mieloide aguda (LMA). Os pacientes com SMD apresentam coletivamente uma alta carga de sintomas e também correm risco de morte por complicações de citopenias e LMA. A SMD é geralmente uma doença que se desenvolve com o envelhecimento; a idade média no diagnóstico da SMD é de aproximadamente 70 anos e os pacientes frequentemente apresentam comorbidades. Os objetivos da terapia para pacientes com SMD são reduzir os sintomas associados à doença e o risco de progressão da doença e morte, melhorando assim a qualidade e a quantidade de vida.
("Minovia") é uma empresa de biotecnologia que desenvolve novas terapêuticas baseadas em sua tecnologia de aumento mitocondrial (MAT). MNV-201 é uma terapia celular produzida pelo MAT que consiste em células-tronco hematopoéticas e progenitoras (HSPCs) autólogas CD34+ do participante enriquecidas com mitocôndrias alogênicas derivadas da placenta, fabricadas nas instalações GMP da Minovia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Lea Bensoussan, MSc
- Número de telefone: 972 0586101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Locais de estudo
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Israel
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Jerusalem, Israel, Israel, 9103102
- Recrutamento
- Shaare Zedek Medical Center
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Contato:
- Yishai Ofran, MD
- Número de telefone: +972 (0)2-5645462
- E-mail: yofran@szmc.org.il
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Contato:
- Dana Darel
- Número de telefone: +972 0503855514
- E-mail: danada@szmc.org.il
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 18 anos.
- Diagnóstico de SMD de baixo risco com pontuação R-IPSS ≤3.
- O participante tem anemia e é dependente de transfusão de sangue (recebeu 2 ou mais unidades de sangue concentrado por /4 semanas durante pelo menos 8 semanas antes da inscrição).
- Uma história natural basal do participante está disponível, incluindo anemia e frequência de transfusões pelo menos 6 meses antes da inscrição.
- O participante utilizou todos os tratamentos existentes para SMD de baixo risco que são aprovados e reembolsados em Israel, ou não é clinicamente elegível para essas opções de tratamento.
- O participante não é elegível para transplante alogênico de medula óssea.
- O participante está clinicamente apto a se submeter às intervenções do estudo, conforme determinado pelo investigador.
- Participante e/ou responsável(is) legal(is) capaz(s) de compreender e fornecer consentimento informado voluntário por escrito.
Critério de exclusão:
- História de infecção por HIV-1, HIV-2 ou HTLV I/II.
- Infecção ativa atual por HBV (incluindo HBcore e HBsAg positivo), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum ou HIV I-II
- O participante não pode ser submetido a aférese.
- O número total de células CD34+ coletadas é inferior a 20x106 células.
- O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas murinas ou ferro-dextrano.
- O participante tem infecção crônica grave.
- O participante tem doença ou condição que pode colocar o participante em risco ou interferir na capacidade de interpretar os resultados do estudo.
- História de tratamento para doença maligna (exceto excisão de câncer de pele não melanoma) nos últimos 2 anos
- Gravidez ou amamentação
- História de tratamento com terapia genética, transplante de medula óssea ou sangue do cordão umbilical alogênico.
- Atualmente participando de outro ensaio clínico ou participação em outro ensaio clínico no período de 1 ano antes da inscrição no estudo.
- Na opinião do Investigador, o participante é inadequado para participar do estudo por qualquer motivo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: As células CD34+ autólogas enriquecidas com mitocôndrias derivadas de placenta alogênicas
Os participantes receberão uma dose única ou repetida do produto MNV-201 por infusão após 5 dias de mobilização pelo G-CSF e um procedimento de Apherese.
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O participante será submetido a 5 dias de mobilização por administração de G-CSF (Neupogen) uma vez ao dia durante 5 dias. No 5º dia, e após receber a última dose de Neupogen, o participante será submetido a Aférese para coleta de células CD34+. O MNV-201 consiste em células CD34+ autólogas enriquecidas com mitocôndrias alogênicas derivadas da placenta. Células CD34+ autólogas são isoladas do sangue periférico do participante após mobilização por aférese. As mitocôndrias alogênicas são isoladas sob condições assépticas de placenta de doadoras saudáveis, criopreservadas e qualificadas antes do uso. Cada pacote de produto consistirá em um saco de infusão estéril pronto para injeção contendo produto MNV-201 de grau clínico para infusão IV para um único participante especificado (autólogo). |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 1 ano
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Ocorrência de eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pelo CTCAE V5.0 após a infusão de MNV-201, durante um período de acompanhamento de 12 meses após a primeira dosagem (parte 1) e 6 meses após a segunda dosagem (parte 2), quando relevante.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da anemia
Prazo: 1 ano
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Aumento da hemoglobina medido por CBC de pelo menos 1 g/dL da linha de base durante um período de acompanhamento de 6 e 12 meses após o tratamento (Parte 1) ou 6 meses após
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1 ano
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Avaliação da transfusão de sangue
Prazo: 1 ano
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Redução na frequência das transfusões de sangue durante um período de acompanhamento de 6 e 12 meses após o tratamento (Parte 1) ou 6 meses após o tratamento (Parte 2) em comparação com o período de 6 meses antes do tratamento.
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1 ano
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Avaliação da qualidade de vida pela avaliação funcional da terapia do câncer - anemia
Prazo: 1 ano
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Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada pela avaliação funcional da terapia do câncer-anemia (FACT-AN) da linha de base durante um período de acompanhamento de 6 e 12 meses após o tratamento (Parte 1) ou 6 meses após o tratamento (Parte 2).
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MNV-012
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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