En fas Ib-studie för att utvärdera MNV-201 hos patienter med lågrisk MDS
En klinisk fas Ib, öppen etikett, endosstudie för att utvärdera säkerheten och de terapeutiska effekterna av infusion av MNV-201 hos patienter med lågrisk myelodysplastiskt syndrom
Myelodysplastiska syndrom (MDS) är en grupp benmärgssvikt som uppstår när de blodbildande cellerna i benmärgen blir onormala vilket leder till en onormal differentiering och produktion av en eller flera blodcellstyper. Enligt American Cancer Society, i USA, inträffar MDS med en hastighet av 4,8 fall för varje 100 000 personer; MDS påverkar uppskattningsvis 60 000 personer i USA, med 10 000-15 000 nya fall registrerade varje år. MDS definieras av ineffektiv hematopoiesis som resulterar i blodcytopenier (en minskning av antalet mogna blodkroppar) och klonal instabilitet med risk för utveckling till akut myeloid leukemi (AML). Patienter med MDS har tillsammans en hög symtombörda och riskerar också att dö av komplikationer av cytopenier och AML. MDS är i allmänhet en sjukdom som utvecklas med åldrandet; medianåldern vid diagnos av MDS är ~70 år, och patienter har ofta komorbida tillstånd. Målen för terapin för patienter med MDS är att minska sjukdomsrelaterade symtom och risken för sjukdomsprogression och död, och därigenom förbättra både livskvalitet och kvantitet.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") är ett bioteknikföretag som utvecklar nya läkemedel baserat på dess mitokondriella augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 är en cellterapi producerad av MAT som består av deltagarens autologa CD34+ hematopoetiska stam- och progenitorceller (HSPC) berikade med allogena mitokondrier från placenta, tillverkade i Minovias GMP-anläggning.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Lea Bensoussan, MSc
- Telefonnummer: 972 0586101291
- E-post: lea@minoviatx.com
Studieorter
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Israel, 9103102
- Rekrytering
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kontakt:
- Yishai Ofran, MD
- Telefonnummer: +972 (0)2-5645462
- E-post: yofran@szmc.org.il
-
Kontakt:
- Dana Darel
- Telefonnummer: +972 0503855514
- E-post: danada@szmc.org.il
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare från 18 år och uppåt.
- Låg risk MDS-diagnos med R-IPSS-poäng på ≤3.
- Deltagaren har anemi och är blodtransfusionsberoende (fick 2 eller fler enheter packat blod per /4 veckor i minst 8 veckor före inskrivning).
- En baslinjenaturhistoria för deltagaren finns tillgänglig, inklusive anemi och transfusionsfrekvens minst 6 månader före inskrivningen.
- Deltagaren har använt alla befintliga behandlingar för lågrisk MDS som är godkända och ersatta i Israel, eller är inte medicinskt kvalificerade för dessa behandlingsalternativ.
- Deltagaren är inte berättigad till allogen benmärgstransplantation.
- Deltagaren är medicinskt kapabel att genomgå studieinterventionerna, som bestäms av utredaren.
- Deltagare och/eller vårdnadshavare som kan förstå och ge frivilligt skriftligt informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Historik med infektion med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
- Aktuell aktiv infektion med HBV (inklusive HBcore och HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
- Deltagaren kan inte genomgå aferes.
- Det totala antalet insamlade CD34+-celler är lägre än 20x106 celler.
- Deltagaren har känd överkänslighet mot murina proteiner eller järn-dextran.
- Deltagaren har en kronisk allvarlig infektion.
- Deltagaren har sjukdom eller tillstånd som kan riskera deltagaren eller störa förmågan att tolka studieresultaten.
- Behandlingshistorik för malign sjukdom (annat än excision av icke-melanom hudcancer) under de senaste 2 åren
- Graviditet eller amning
- Behandlingshistorik med genterapi, benmärg eller allogen navelsträngsblodtransplantation.
- Deltar för närvarande i en annan klinisk prövning, eller deltar i en annan klinisk prövning inom 1 år före studieregistreringen.
- Enligt utredarens uppfattning är deltagaren av någon anledning olämplig att delta i studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Autolog CD34+ -celler berikade med allogena morkakor-härledda mitokondrier
Deltagarna kommer att få en enda eller upprepad dos av MNV-201-produkt genom infusion efter 5 dagars mobilisering genom G-CSF och en apheres-procedur.
|
Deltagaren kommer att genomgå 5 dagars mobilisering genom G-CSF-administration (Neupogen) en gång om dagen under 5 dagar. På den 5:e dagen, och efter att ha fått den sista dosen av Neupogen, kommer deltagaren att genomgå Aferes för att samla in CD34+-celler. MNV-201 består av autologa CD34+-celler berikade med allogena mitokondrier härledda från placenta. Autologa CD34+-celler isoleras från deltagarens perifera blod efter mobilisering genom aferes. Allogena mitokondrier isoleras under aseptiska förhållanden från frisk donatorplacenta, kryokonserveras och kvalificeras före användning. Varje produktpaket kommer att bestå av en injektionsklar steril infusionspåse innehållande MNV-201-produkt av klinisk kvalitet för IV-infusion för en enda specificerad (autolog) deltagare. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 1 år
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar, bedömd av CTCAE v5.0 efter MNV-201-infusion, under en uppföljningsperiod på 12 månader efter första doseringen (del 1) och 6 månader efter andra dosering (del 2), där relevant.
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Anemibedömning
Tidsram: 1 år
|
Hemoglobinökning uppmätt med CBC på minst 1 g/dL från baslinjen under en uppföljningsperiod på 6- och 12-månaders efter behandling (del 1) eller 6 månaders post
|
1 år
|
|
Blodtransfusionsbedömning
Tidsram: 1 år
|
Minskning av frekvensen av blodtransfusioner under en uppföljningsperiod på 6- och 12-månaders efter behandling (del 1) eller 6 månader efter behandling (del 2) jämfört med 6 månadsperioden före behandlingen.
|
1 år
|
|
Bedömning av livskvalitet genom funktionell bedömning av cancerterapi - anemi
Tidsram: 1 år
|
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) bedömd genom den funktionella bedömningen av cancerterapi-anemi (fact-AN) från baslinjen under en uppföljningsperiod på 6- och 12-månaders efter behandling (del 1) eller 6 månaders efter behandling (del 2).
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MNV-012
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .