Fázis Ib vizsgálat az MNV-201 értékelésére alacsony kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél
Fázis Ib, nyílt, egyszeri dózisú klinikai vizsgálat az MNV-201 infúzió biztonsági és terápiás hatásainak értékelésére alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegeknél
A mielodiszpláziás szindrómák (MDS) a csontvelő-elégtelenségek csoportja, amelyek akkor fordulnak elő, amikor a csontvelőben lévő vérképző sejtek rendellenessé válnak, ami egy vagy több vérsejttípus rendellenes differenciálódásához és termelődéséhez vezet. Az American Cancer Society szerint az Egyesült Államokban az MDS 4,8 esetben fordul elő 100 000 emberre számítva; Az MDS becslések szerint 60 000 embert érint az Egyesült Államokban, és évente 10 000-15 000 új esetet regisztrálnak. Az MDS-t a nem hatékony hematopoiesis határozza meg, amely vércitopéniát (az érett vérsejtek számának csökkenését) és klonális instabilitást eredményez, ami az akut myeloid leukémiává (AML) való evolúció kockázatával jár. Az MDS-ben szenvedő betegeknél együttesen nagy a tünetterhelés, és fennáll a cytopenia és az AML szövődményei miatti halálozás kockázata is. Az MDS általában olyan betegség, amely az öregedéssel fejlődik ki; az MDS diagnosztizálásának medián életkora ~70 év, és a betegeknek gyakran vannak társbetegségei. Az MDS-ben szenvedő betegek terápiájának célja a betegséggel összefüggő tünetek, valamint a betegség progressziójának és a halálozás kockázatának csökkentése, ezáltal az élet minőségének és mennyiségének javítása.
A Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") egy biotechnológiai vállalat, amely a mitokondriális augmentációs technológiáján (MAT) alapuló új terápiákat fejleszt. Az MNV-201 a MAT által előállított sejtterápia, amely a résztvevő autológ CD34+ hematopoietikus ős- és progenitor sejtjeiből (HSPC-k) áll, amelyeket allogén placentából származó mitokondriumok dúsítottak, és amelyeket a Minovia GMP létesítményében gyártottak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lea Bensoussan, MSc
- Telefonszám: 972 0586101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Tanulmányi helyek
-
-
Israel
-
Jerusalem, Israel, Izrael, 9103102
- Toborzás
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Yishai Ofran, MD
- Telefonszám: +972 (0)2-5645462
- E-mail: yofran@szmc.org.il
-
Kapcsolatba lépni:
- Dana Darel
- Telefonszám: +972 0503855514
- E-mail: danada@szmc.org.il
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női résztvevők 18 éves kortól.
- Alacsony kockázatú MDS diagnózis ≤3 R-IPSS pontszámmal.
- A résztvevő vérszegénységben szenved, és vérátömlesztéstől függő (2 vagy több egység csomagolt vért kapott /4 hetente legalább 8 hétig a beiratkozás előtt).
- Rendelkezésre áll a résztvevő természetes anamnézise, beleértve a vérszegénységet és a transzfúziók gyakoriságát legalább 6 hónappal a beiratkozás előtt.
- A résztvevő az összes létező alacsony kockázatú MDS kezelést felhasználta, amelyet Izraelben jóváhagytak és visszatérítenek, vagy orvosilag nem jogosultak ezekre a kezelési lehetőségekre.
- A résztvevő nem jogosult allogén csontvelő-transzplantációra.
- A résztvevő orvosilag alkalmas a vizsgálati beavatkozások elvégzésére, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
- Résztvevő és/vagy törvényes gyám(ok), akik képesek megérteni és megadni az önkéntes írásos, tájékozott hozzájárulást.
Kizárási kritériumok:
- HIV-1, HIV-2 vagy HTLV I/II fertőzés anamnézisében.
- Aktív HBV fertőzés (beleértve a HBcore és HBsAg pozitív), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum vagy HIV I-II
- A résztvevő nem tud aferézisben részt venni.
- Az összegyűjtött CD34+ sejtek teljes száma kisebb, mint 20x106 sejt.
- A résztvevő ismerten túlérzékeny az egérfehérjékre vagy a vas-dextránra.
- A résztvevő krónikus, súlyos fertőzésben szenved.
- A résztvevőnek olyan betegsége vagy állapota van, amely veszélyeztetheti a résztvevőt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezésének képességét.
- Rosszindulatú betegség kezelésének története (a nem melanómás bőrrák kimetszése kivételével) az elmúlt 2 évben
- Terhesség vagy szoptatás
- Génterápiával, csontvelő- vagy allogén köldökzsinórvér-transzplantációval végzett kezelés anamnézisében.
- Jelenleg egy másik klinikai vizsgálatban vagy egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 1 éven belül.
- A Vizsgáló véleménye szerint a résztvevő bármilyen okból alkalmatlan a vizsgálatban való részvételre.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Autológ CD34+ sejtek allogén placenta-eredetű mitokondriumokkal dúsítva
A résztvevők egyszeri vagy ismételt adag MNV-201 terméket kapnak infúzióval, miután 5 napos Mobilizálás G-CSF-rel és egy aferesis eljárással.
|
A résztvevő 5 napos mobilizáláson esik át G-CSF beadással (Neupogen) naponta egyszer 5 napon keresztül. Az 5. napon és az utolsó Neupogen adag beadása után a résztvevő aferézisnek veti alá a CD34+ sejteket. Az MNV-201 autológ CD34+ sejtekből áll, amelyek allogén placentából származó mitokondriumokkal gazdagodnak. Autológ CD34+ sejteket izolálunk a résztvevő perifériás véréből aferézissel történő mobilizálás után. Az allogén mitokondriumokat aszeptikus körülmények között izolálják egészséges donor méhlepényből, kriokonzerválják és felhasználás előtt minősítik. Minden termékcsomag egy injekcióra kész steril infúziós tasakot tartalmaz, amely klinikai minőségű MNV-201 készítményt tartalmaz IV infúzióhoz egyetlen meghatározott (autológ) résztvevő számára. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel kapcsolatos káros események előfordulása
Időkeret: 1 év
|
A kezeléssel kapcsolatos mellékhatások előfordulása, a CTCAE v5.0 által az MNV-201 infúzió utáni értékelésével, az első adagolás utáni 12 hónapos (1. rész) és a második adagolást követő 6 hónap (2. rész) utáni követési időszakban.
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vérszegénység értékelés
Időkeret: 1 év
|
A hemoglobin emelkedése legalább 1 g/dL CBC-vel mérve a kiindulási ponttól a kezelés utáni 6 és 12 hónapos követési időszakban (1. rész) vagy 6 hónapos után
|
1 év
|
|
Vérátömlesztési értékelés
Időkeret: 1 év
|
A vérátömlesztés gyakoriságának csökkentése a kezelés utáni 6 és 12 hónapos követési időszakban (1. rész) vagy a kezelés utáni 6 hónapos (2. rész) a kezelés előtti 6 hónapos időszakhoz képest.
|
1 év
|
|
Az életminőség értékelése a rákterápia funkcionális értékelésével - Anémia
Időkeret: 1 év
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL) változása, amelyet a rákterápia-Anémia (FACT-AN) funkcionális értékelésével értékelünk, a kiindulási ponttól a 6- és 12 hónapos kezelés utáni (1. rész) vagy a kezelés utáni 6 hónapos (2. rész) nyomon követési időszakában (2. rész).
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MNV-012
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .