ハンチントン病患者におけるMBF-015の安全性、薬物動態、薬力学を評価する研究

包含基準:

1. 外来の男性または非妊娠・非授乳中の女性、年齢 25 歳以上 60 歳以下。
2. 妊娠の可能性のある男性と女性は、研究中に適切な避妊措置を講じることに同意する必要があります。 妊娠の可能性のある女性は、来院 2 までに血清妊娠検査が陰性であり、性的禁欲をしているか、研究期間中および来院 60 日後までホルモン剤（経口、埋め込み型、または注射型）または二重障壁による避妊方法を使用する必要があります。研究薬の最後の投与量。 子供を産むことができない女性は、情報源記録にそのような記録がなければなりません（卵管結紮術、子宮摘出術、または閉経後[最終月経から最低1年と定義]）。
3. HTT 遺伝子内で 39 以上の CAG トリプレットリピートが記録されています。 HD の臨床診断運動機能。UHDRS-TMS > 5、診断信頼スコア = 4 として定義されます。
4. 臨床評価に基づいて、UHDRS 総機能能力 (TFC) スコアが 7 以上および 13 以下で、中等度の認知障害がある。
5. 治験責任医師の意見では、患者はすべての研究手順に耐えることができ、他のすべてのプロトコル要件に従うことに同意しています。
6. MRIスキャンを受けることができ、それに耐えることができる（例：MRI非適合IUDを含む金属インプラントがないこと、MRIスキャンが不可能な重症度の舞踏病、または患者にとって検査が耐えられなくなるような症状がないこと）。
7. 採血や腰椎穿刺（LP）に耐えることができます。
8. 参加者が HD の治療薬を使用している場合、研究開始の少なくとも 3 か月間は安定した用量を服用する必要があります。 許容される治療法には、ドーパミン D2 受容体遮断薬またはリバース アゴニスト、小胞性モノアミン トランスポーター 2 遮断薬、または γ-アミノ酪酸 (GABA) アゴニストが含まれます。
9. 治験責任医師の意見として、この臨床試験のあらゆる側面に全面的に参加する能力。 同意の文言を完全に理解し、書面によるインフォームドコンセントを参加者から得て文書化する必要があります。

除外基準:

1. HD以外の身体検査における臨床的に重要な医学的所見で、治験責任医師の判断により、患者が研究手順への参加および/または完了に不適当となるもの。
2. スクリーニング時の臨床的に重大な検査異常。
3. スクリーニング心電図（ECG）における臨床的に重大な異常。これには、心拍数補正後のQT間隔（QTc）が男性で450ミリ秒以上、女性で470ミリ秒以上であることが含まれますが、必ずしもこれらに限定されません。 臨床的に重大な心血管疾患、内分泌疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、肺疾患、胃腸疾患、神経疾患、悪性疾患、代謝疾患、精神疾患、または治験責任医師の意見において、患者の安全な研究への参加を妨げるか、研究の評価を妨げる可能性があるその他の疾患。 精神状態、精神病歴、および研究への適格性をスクリーニング質問書に文書化する必要があります。
4. スクリーニング来院時に妊娠中（血清妊娠検査で判定）または授乳中、または研究期間中に妊娠する予定がある。

5. 以下の基準に基づいて、自殺行動の重大なリスクがあるとみなされる。

   1. 調査員の意見
   2. コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の自殺行動セクションで、スクリーニング訪問前の 2 年間を基準とした実際の自殺未遂または自殺行動に「はい」と回答
   3. スクリーニング訪問前の 6 か月の期間を参照して、C-SSRS の自殺念慮セクションのすべての項目に「はい」と回答します。
   4. 前回の訪問（スクリーニング訪問）以降のベースライン訪問で、C-SSRS の自殺念慮セクションの項目に「はい」と答える。
6. B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）陽性。
7. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られています。
8. スクリーニング前30日以内のクロストリディオイデス・ディフィシル毒素またはクロストリディオイデス・ディフィシル感染症もしくは他の腸内細菌性病原体の治療の証拠。患者が適切な予防治療を受けていない限り、髄膜炎のリスクを高めるあらゆる状態。
9. -腰椎穿刺、CSF循環、または安全性評価を妨げる脳または脊椎疾患の病歴。 中程度または重度の腰椎穿刺後の頭痛および/またはブラッドパッチの病歴。
10. MRI の禁忌 (閉所恐怖症、ペースメーカー、動脈瘤クリップ、心臓機械弁)。
11. 腰椎穿刺の禁忌（抗凝固療法、凝固疾患）：抗凝固療法を受けていないこと。
12. -別の臨床試験に同時または以前に参加し、スクリーニング前の4週間または5半減期（いずれか長い方）以内に治験治療を受けた。
13. -研究者の意見によると、無作為化前8週間以内に実施された、または研究中に計画された大手術（すなわち、全身麻酔を必要とする外科手術）。
14. 治験中に治験計画で禁止されている薬剤の投与を差し控えることを望まない。
15. -スクリーニング来院前の30日以内に、HD症状または精神障害の治療のための併用薬の投与量を開始または変更した（安定したレジメンで30日以上投与されている併用薬は許可されます）。
16. -研究者の意見では、参加者の研究手順に従う能力を妨げる可能性がある過度のアルコールまたは薬物乱用の病歴。
17. スクリーニング訪問時にオピオイド（処方されていない）、カンナビノイド、コカイン、アンフェタミン、メサドン、バルビツレート、メタンフェタミン、またはフェンシクリジンに対して陽性である。
18. -既知または疑いのあるアレルギー、アナフィラキシー、過敏症、または治験薬の賦形剤に対する不耐性。
19. 現在の研究に以前に登録されており、研究治療を受けていた。
20. 参加者は、近親者、研究施設の従業員、またはこの研究の実施に関与する研究施設の従業員と扶養関係にある（配偶者、親、子、兄弟など）。