헌팅턴병 환자에서 MBF-015의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 보행 가능한 남성 또는 비임신, 비수유 여성, ≥25~60세.
2. 가임기 남성과 여성은 연구 기간 동안 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임기 여성은 2차 방문 이전에 혈청 임신 검사에서 음성이어야 하고, 성적으로 금욕해야 하거나 연구 기간 내내, 그리고 연구 후 60일까지 호르몬(경구, 이식형 또는 주사형) 또는 이중 차단 피임법을 사용해야 합니다. 연구 약물의 마지막 용량. 아이를 낳을 수 없는 여성은 원본 기록에 이에 대한 문서가 있어야 합니다(예: 난관 결찰, 자궁절제술 또는 폐경기(마지막 월경 기간 이후 최소 1년으로 정의)).
3. 문서화된 CAG 삼중항은 HTT 유전자에서 ≥39를 반복합니다. 진단 신뢰도 점수 = 4인 UHDRS-TMS > 5로 정의된 HD의 임상 진단 운동 특징
4. UHDRS 총 기능적 능력(TFC) 점수는 임상 평가에 근거한 중등도 인지 장애로 ≥7 및 ≤13입니다.
5. 조사자의 의견에 따르면, 환자는 모든 연구 절차를 견딜 수 있으며 다른 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수할 의향이 있습니다.
6. MRI 스캔을 받을 수 있고 이를 견딜 수 있습니다(예: MRI 부적합 IUD를 포함한 금속 임플란트, MRI 스캔을 불가능하게 하는 심각도의 무도병 또는 환자가 테스트를 견딜 수 없게 만드는 모든 조건).
7. 채혈과 요추 천자(LP)를 견딜 수 있습니다.
8. 참가자가 HD 치료제를 사용하는 경우 연구 시작 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다. 허용되는 치료법에는 도파민 D2 수용체 차단제 또는 역작용제, 수포성 모노아민 수송체 2 차단제 또는 γ-아미노부티르산(GABA) 작용제가 포함됩니다.
9. 연구자의 의견에 따라 본 임상 시험의 모든 측면에 완전히 참여할 수 있는 능력. 동의 언어에 대한 완전한 이해와 서면 동의를 참가자로부터 얻어 문서화해야 합니다.

제외 기준:

1. 연구자의 판단에 따라 HD 이외의 신체 검사에서 환자가 연구 절차에 참여 및/또는 완료하기에 부적합하다고 판단하는 임상적으로 중요한 의학적 소견.
2. 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 실험실 이상.
3. 심박수(QTc)가 남성의 경우 450msec 이상, 여성의 경우 470msec 이상인 확인된 QT 간격을 포함하되 이에 국한되지 않는 심전도(ECG) 선별검사에서 임상적으로 유의미한 이상. 임상적으로 유의미한 심혈관, 내분비, 간, 신장, 폐, 위장, 신경, 악성, 대사, 정신, 또는 연구자의 의견에 따라 환자의 안전한 연구 참여를 방해하거나 연구 평가를 방해할 수 있는 기타 상태. 정신 상태, 정신과적 병력, 연구 적격성은 선별 설문지에 문서화되어야 합니다.
4. 선별 방문 시 임신(혈청 임신 검사로 결정됨) 또는 수유 중이거나 연구 과정 중에 임신할 계획인 경우.

5. 다음 기준 중 하나에 근거하여 자살 행위의 심각한 위험에 처해 있는 것으로 간주됩니다.

   1. 조사관의 의견
   2. 선별 방문 전 2년의 기간을 기준으로 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 자살 행동 섹션에서 실제 자살 시도 또는 자살 행동에 "예"라고 대답합니다.
   3. 선별 방문 전 6개월 기간과 관련하여 C-SSRS의 자살 생각 섹션에 있는 모든 항목에 대해 "예"라고 대답합니다.
   4. 마지막 방문(선별 방문) 이후 기준 방문 시 C-SSRS의 자살 생각 섹션에 있는 모든 항목에 대해 "예"라고 대답합니다.
6. B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 양성입니다.
7. 인간면역결핍바이러스(HIV)에 양성 반응을 보이는 것으로 알려져 있습니다.
8. 스크리닝 전 30일 이내에 Clostridioides difficile 독소 또는 C. difficile 감염 또는 기타 장내 세균 병원체에 대한 치료에 대한 증거. 환자가 적절한 예방적 치료를 받지 않는 한 수막염의 위험을 증가시키는 모든 상태.
9. 요추 천자, 뇌척수액 순환 또는 안전성 평가를 방해할 수 있는 뇌 또는 척추 질환의 병력. 중등도 또는 중증 강도의 요추 천자 후 두통 및/또는 혈액 반점의 병력.
10. MRI 금기 사항(밀폐공포증, 심박조율기, 동맥류 클립, 심장 기계 판막).
11. 요천자 금기사항(항응고, 응고질환) : 항응고제 치료를 받고 있지 않아야 합니다.
12. 다른 임상 시험에 동시에 또는 이전에 참여하고 스크리닝 전 4주 또는 5반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 치료를 받았습니다.
13. 연구자의 의견에 따라 무작위 배정 전 8주 이내에 수행되었거나 연구 중에 계획된 모든 대수술(즉, 전신 마취가 필요한 모든 수술 절차).
14. 임상시험 기간 동안 프로토콜이 금지된 약물을 보류하려는 의지가 없습니다.
15. 선별 방문 전 30일 이내에 HD 증상 또는 정신 장애 치료를 위한 병용 약물의 투여량을 시작하거나 변경했습니다(30일 이상 동안 안정적인 요법으로 투여된 병용 약물은 허용됨).
16. 조사자의 의견으로는 참가자가 연구 절차를 준수하는 능력을 방해할 수 있는 과도한 알코올 또는 약물 남용 이력.
17. 스크리닝 방문 시 아편유사제(처방되지 않음), 칸나비노이드, 코카인, 암페타민, 메타돈, 바르비투르산염, 메스암페타민 또는 펜시클리딘에 양성 반응.
18. 연구 약물 부형제에 대한 알레르기, 아나필락시스, 과민증 또는 불내증이 알려졌거나 의심되는 경우.
19. 현재 연구에 사전 등록했으며 연구 치료를 받았습니다.
20. 참가자는 직계 가족, 연구 현장 직원이거나 본 연구 수행에 참여하는 연구 현장 직원(예: 배우자, 부모, 자녀, 형제자매)과 부양 관계에 있습니다.