パーキンソン病に対するヒトiPS細胞由来ドーパミン前駆細胞（CT1-DAP001）の移植（フェーズI/II） (CT1-DAP001)
パーキンソン病に対するヒト人工多能性幹細胞由来ドーパミン作動性前駆細胞（CT1-DAP001）の移植の安全性と有効性に関する医師主導の臨床試験（第I/II相）
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Alpha Stem Cell Clinic
- 電話番号：(858) 249-4020
- メール：AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- University of California, San Diego
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主任研究者：
- Joseph Ciacci, MD
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副調査官：
- Sharona Ben-Haim, MD
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副調査官：
- Stephanie Lessig, MD
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副調査官：
- Forseth Kiefer, MD
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副調査官：
- Marsala Martin, MD
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コンタクト：
- Alpha Stem Cell Clinic
- 電話番号：858-249-4020
- メール：AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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コンタクト：
- Miguel Alvendia
- 電話番号：858-249-4020
- メール：AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 患者は少なくとも5年前にPDと診断されている。
- 患者は既存の薬物治療に対して不十分な反応を示しています。
- インフォームドコンセント時の患者の年齢は40歳以上70歳未満である。
- 患者は、OFF 時に Hoehn and Yahr スケールでステージ 2.5 以上にあります。
- 患者は、ON 時点で Hoehn and Yahr スケールでステージ 3 以下にあります。
- 患者の L-ドーパ反応は 30% 以上です。
- 被験者は研究に参加するために書面によるインフォームドコンセントを提出します。 被験者が身体的制約により署名できない場合は、法的に権限を与えられた代理人の署名を伴う口頭による同意が得られる場合があります。
- 被験者は禁欲、非常に効果的な避妊手段、外科的不妊症、または閉経を利用して妊娠を回避する意思がある。
- 被験者にはジスキネジアはありません。
- 被験者はプロトコルに必要な評価に従う意思があります。
除外基準:
私。 これらの特徴のいずれかが存在する場合、PD は除外されます。 ii. 小脳歩行、四肢失調、または小脳眼球運動異常などの明白な小脳異常 iii． 下向き垂直核上注視麻痺または下向き垂直サッケードの選択的遅延 ｉｖ． MDS 基準 (コンセンサス基準) に従って定義された、疾患発症から最初の 5 年以内の、前頭側頭型認知症または原発性進行性失語症の可能性が高いと診断された患者 v. 下肢に限定されたパーキンソン病の特徴が 3 年以上続いた患者。 vi. 薬物誘発性パーキンソニズムと一致する用量および時間経過でのドーパミン受容体遮断薬またはドーパミン枯渇薬による治療 ｖｉｉ． 少なくとも中等度の疾患にもかかわらず、高用量レボドパに対する観察可能な反応の欠如 ｖｉｉｉ． 明白な皮質感覚喪失（すなわち、グラフィス知覚、一次感覚様式が損なわれていない立体認識）、明らかな四肢の観念運動失行、または進行性失語 ix． シナプス前ドーパミン作動性システムの正常な機能的神経画像化 x。 パーキンソニズムを引き起こすことが知られ、被験者の症状とおそらく関連している代替症状の文書、または完全な診断評価に基づいて専門家を評価する医師が、PDよりも代替症候群の可能性が高いと感じている
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：単一センター、非盲検、非管理
パーキンソン病患者の線条体へのヒト人工多能性幹細胞由来ドーパミン作動性前駆細胞 CT1-DAP001 の移植の安全性と有効性を評価する
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治験用 PET 薬剤は UCSD で合成され、現地の施設ガイドラインに従って被験者に投与されます。 これらの薬剤の IND 申請は、治験製品 CT1-DAP001 の IND 申請とリンクされています。 PET 放射性医薬品の IND 申請書には、個々の PET 薬剤の製造方法、仕様、品質試験、臨床使用、安全性と有効性の情報が含まれています。 研究用細胞インジェクター サニビオン針: この研究用器具は、ドーパミン作動性前駆細胞を被殻に投与するために使用されます。 細胞を吸引した後、器具を Leksell 定位フレームに取り付けて細胞を脳に投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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受容性
時間枠：24ヶ月
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移植後 24 か月の脳における移植片の拡張 (> 3 cm3) の有無によって評価されます。
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24ヶ月
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Incidence And Severity Of Adverse Events
時間枠：24 months
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For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
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24 months
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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正確さ
時間枠：24ヶ月
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組織拡大の FDOPA (MRI) による評価 MRI 上の拡大は、測定の各時点で評価されます
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24ヶ月
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MDS-UPDRS Part III 合計スコア (OFF 時)
時間枠：24ヶ月
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このエンドポイントは、ベースラインから移植後の各時点までのオフ時間における UPDRS Part III スコアの変化として定義されます。 有効性は、細胞移植後 24 か月の OFF 時の MDS-UPDRS Part III 合計スコアに基づいて評価されます。
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24ヶ月
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MDS-UPDRS Part III 合計スコア (ON 時)
時間枠：24ヶ月
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このエンドポイントは、ベースラインから移植後の各時点までの ON 時点での UPDRS Part III スコアの変化として定義されます。
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24ヶ月
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1 日の平均オン時間 (ジスキネジアの有無にかかわらず) とオフ時間
時間枠：24ヶ月
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このエンドポイントは、ベースラインから移植後の各時点までの毎日のオン期間（ジスキネジアの有無にかかわらず）またはオフ期間の変化として定義されます。
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24ヶ月
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L-ドーパ等価量
時間枠：24ヶ月
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このエンドポイントは、ベースラインから移植後4週間、12週間、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、または24ヶ月までのL-ドーパ等価用量の変化として定義されます。 L-ドーパの用量に換算する式: L-ドーパ 100 mg = プラミペキソール塩 1 mg = ロピニロール 5 mg = ロチゴチン 7.5 mg = ブロモクリプチン 10 mg = ペルゴリド 1 mg = カベルゴリン 1.5 mg = セレギリン 10 mg = アマンタジン 100 mg = アポモルヒネ 10 mg |
24ヶ月
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Improvement or worsening of involuntary movements
時間枠：24 months
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Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
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24 months
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Joseph Ciacci, MD、University of California, San Diego
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 808955
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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