Ihmisen iPS-soluista peräisin olevien dopaminergisten progenitorien (CT1-DAP001) siirto Parkinsonin taudin hoitoon (vaihe I/II) (CT1-DAP001)
Tutkijan aloittama kliininen tutkimus ihmisen aiheuttamien pluripotenttien kantasoluista peräisin olevien dopaminergisten progenitorien (CT1-DAP001) siirron turvallisuudesta ja tehokkuudesta Parkinsonin taudissa (vaihe I/II)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alpha Stem Cell Clinic
- Puhelinnumero: (858) 249-4020
- Sähköposti: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
Opiskelupaikat
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Rekrytointi
- University of California, San Diego
-
Päätutkija:
- Joseph Ciacci, MD
-
Alatutkija:
- Sharona Ben-Haim, MD
-
Alatutkija:
- Stephanie Lessig, MD
-
Alatutkija:
- Forseth Kiefer, MD
-
Alatutkija:
- Marsala Martin, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alpha Stem Cell Clinic
- Puhelinnumero: 858-249-4020
- Sähköposti: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Miguel Alvendia
- Puhelinnumero: 858-249-4020
- Sähköposti: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on diagnosoitu PD vähintään 5 vuotta sitten.
- Potilaalla ei ole riittävää vastetta olemassa oleviin lääkehoitoihin.
- Potilas on ≥ 40-vuotias ja < 70-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Potilas on vaiheessa 2.5 tai korkeammalla Hoehnin ja Yahrin asteikolla OFF-tilassa.
- Potilas on vaiheessa 3 tai alempana Hoehnin ja Yahrin asteikolla ON-aikana.
- Potilaan L-dopa-vaste on 30 % tai enemmän.
- Tutkittava antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen. Jos tutkittava ei voi allekirjoittaa fyysisten rajoitteiden vuoksi, suullinen suostumus voidaan antaa laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoituksella.
- Kohde on halukas välttämään raskautta käyttämällä raittiutta, erittäin tehokkaita ehkäisykeinoja, kirurgista hedelmällisyyttä tai vaihdevuodet.
- Kohdeella ei ole dyskinesiaa.
- Tutkittava on valmis noudattamaan protokollan edellyttämiä arviointeja.
Poissulkemiskriteerit:
i. Näiden ominaisuuksien esiintyminen sulkee pois PD:n. ii. Yksiselitteiset pikkuaivojen poikkeavuudet, kuten pikkuaivojen kävely, raajojen ataksia tai pikkuaivojen silmämotoriset poikkeavuudet iii. Alaspäin suuntautuva pystysuora supranukleaarinen katseen halvaus tai alaspäin suuntautuvien pystysuorien sakkadien selektiivinen hidastuminen iv. Todennäköisen käyttäytymismuunnelman frontotemporaalinen dementia tai primaarinen progressiivinen afasia, joka on määritelty MDS-kriteerien (konsensuskriteerit) mukaisesti, sairauden ensimmäisen 5 vuoden aikana v. Parkinsonin taudin piirteet, jotka on rajoitettu alaraajoihin yli 3 vuoden ajan. vi. Hoito dopamiinireseptorin salpaajalla tai dopamiinia heikentävällä aineella lääkkeen aiheuttaman parkinsonismin annoksen ja ajan mukaan vii. Havaittavan vasteen puuttuminen suuriannoksiselle levodopalle taudin vähintään kohtalaisesta vaikeudesta huolimatta viii. Yksiselitteinen aivokuoren sensorinen menetys (eli grafestesia, stereognoosi ehjineen primaaristen sensoristen modaliteettien kanssa), selkeä raajan ideomotorinen apraksia tai progressiivinen afasia ix. Normaali toiminnallinen presynaptisen dopaminergisen järjestelmän neurokuvaus x. Dokumentaatio vaihtoehtoisesta sairaudesta, jonka tiedetään aiheuttavan parkinsonismia ja joka todennäköisesti liittyy potilaan oireisiin, tai arvioinnista vastaava asiantuntijalääkäri, joka perustuu täydelliseen diagnostiseen arviointiin, katsoo, että vaihtoehtoinen oireyhtymä on todennäköisempi kuin PD
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Yksi keskus, avoin, hallitsematon
Ihmisen indusoimien pluripotenttien kantasoluperäisten dopaminergisten progenitorien (CT1-DAP001) turvallisuuden ja tehon arvioiminen corpus striatumiin Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
|
Tutkittavat PET-aineet syntetisoidaan UCSD:ssä ja niitä annetaan koehenkilöille paikallisten instituutioiden ohjeiden mukaisesti. Näiden aineiden IND-sovellukset on linkitetty tutkimustuotteen CT1-DAP001 IND-sovellukseen. PET-radiofarmaseuttisten lääkkeiden IND-sovellukset sisältävät yksittäisten PET-aineiden valmistusmenetelmän, tekniset tiedot, laatutestaukset, kliinisen käytön sekä tiedot turvallisuudesta ja tehokkuudesta. Tutkimussoluinjektori Suniviion-neula: Tutkimusinstrumenttia käytetään dopaminergisten progenitorien annostelemiseen putameniin. Solujen imemisen jälkeen instrumentti kiinnitetään Leksell-stereotaktiseen kehykseen solujen annostelemiseksi aivoihin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HYVÄKSYTTÄVYYS
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioitu siirteen laajenemisen (> 3 cm3) esiintymisen tai puuttumisen perusteella aivoissa 24 kuukauden kuluttua siirrosta
|
24 kuukautta
|
|
Incidence And Severity Of Adverse Events
Aikaikkuna: 24 months
|
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
|
24 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TARKKUUS
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
FDOPA:n (MRI) arvioima kudosten laajeneminen MRI:n laajeneminen arvioidaan jokaisella mittaushetkellä
|
24 kuukautta
|
|
MDS-UPDRS Part III kokonaispistemäärä (poiskytkentähetkellä)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tämä päätepiste määritellään UPDRS Part III -pistemäärän muutoksena OFF-ajankohdan aikana perustilasta kuhunkin transplantaation jälkeiseen aikapisteeseen. Teho arvioidaan MDS-UPDRS osan III kokonaispistemäärän perusteella OFF-ajan kohdalla 24 kuukautta solusiirron jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
MDS-UPDRS Part III kokonaispistemäärä (ON-hetkellä)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tämä päätepiste määritellään UPDRS Part III -pistemäärän muutoksena ON-ajassa lähtötilanteesta kuhunkin transplantaation jälkeiseen aikapisteeseen.
|
24 kuukautta
|
|
Keskimääräinen päivittäinen ON-kesto (dyskinesian kanssa tai ilman) ja OFF-kesto
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tämä päätepiste määritellään muutoksena päivittäisessä ON-kestossa (dyskinesian kanssa tai ilman) tai OFF-kestossa lähtötilanteesta kuhunkin transplantaation jälkeiseen ajankohtaan.
|
24 kuukautta
|
|
L-dopa-annos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tämä päätetapahtuma määritellään L-dopa-ekvivalenttiannoksen muutokseksi lähtötasosta 4 viikkoa, 12 viikkoa, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta tai 24 kuukautta transplantaation jälkeen. Kaava L-dopa-annokseksi muuntamiseksi: L-dopa 100 mg = pramipeksolisuolaa 1 mg = ropiniroli 5 mg = rotigotiini 7,5 mg = bromokriptiini 10 mg = pergolidi 1 mg = kabergoliini 1,5 mg = selegiliini 10 mg = amantadiini 100 mg = apomorfiini 10 mg |
24 kuukautta
|
|
Improvement or worsening of involuntary movements
Aikaikkuna: 24 months
|
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
|
24 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Synukleinopatiat
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Dyskinesiat
- Liikkumishäiriöt
- Parkinsonin tauti
- Aivojen sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Ataksia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Neurotransmitterit
- Suojaavat aineet
- Kardiotoniset aineet
- Dopamiini-aineet
- Sympatomimeetit
- Dopamiini
- Dopamiiniagonistit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 808955
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .