Ihmisen iPS-soluista peräisin olevien dopaminergisten progenitorien (CT1-DAP001) siirto Parkinsonin taudin hoitoon (vaihe I/II) (CT1-DAP001)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaalla on diagnosoitu PD vähintään 5 vuotta sitten.
2. Potilaalla ei ole riittävää vastetta olemassa oleviin lääkehoitoihin.
3. Potilas on ≥ 40-vuotias ja < 70-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
4. Potilas on vaiheessa 2.5 tai korkeammalla Hoehnin ja Yahrin asteikolla OFF-tilassa.
5. Potilas on vaiheessa 3 tai alempana Hoehnin ja Yahrin asteikolla ON-aikana.
6. Potilaan L-dopa-vaste on 30 % tai enemmän.
7. Tutkittava antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen. Jos tutkittava ei voi allekirjoittaa fyysisten rajoitteiden vuoksi, suullinen suostumus voidaan antaa laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoituksella.
8. Kohde on halukas välttämään raskautta käyttämällä raittiutta, erittäin tehokkaita ehkäisykeinoja, kirurgista hedelmällisyyttä tai vaihdevuodet.
9. Kohdeella ei ole dyskinesiaa.
10. Tutkittava on valmis noudattamaan protokollan edellyttämiä arviointeja.

Poissulkemiskriteerit:

i. Näiden ominaisuuksien esiintyminen sulkee pois PD:n. ii. Yksiselitteiset pikkuaivojen poikkeavuudet, kuten pikkuaivojen kävely, raajojen ataksia tai pikkuaivojen silmämotoriset poikkeavuudet iii. Alaspäin suuntautuva pystysuora supranukleaarinen katseen halvaus tai alaspäin suuntautuvien pystysuorien sakkadien selektiivinen hidastuminen iv. Todennäköisen käyttäytymismuunnelman frontotemporaalinen dementia tai primaarinen progressiivinen afasia, joka on määritelty MDS-kriteerien (konsensuskriteerit) mukaisesti, sairauden ensimmäisen 5 vuoden aikana v. Parkinsonin taudin piirteet, jotka on rajoitettu alaraajoihin yli 3 vuoden ajan. vi. Hoito dopamiinireseptorin salpaajalla tai dopamiinia heikentävällä aineella lääkkeen aiheuttaman parkinsonismin annoksen ja ajan mukaan vii. Havaittavan vasteen puuttuminen suuriannoksiselle levodopalle taudin vähintään kohtalaisesta vaikeudesta huolimatta viii. Yksiselitteinen aivokuoren sensorinen menetys (eli grafestesia, stereognoosi ehjineen primaaristen sensoristen modaliteettien kanssa), selkeä raajan ideomotorinen apraksia tai progressiivinen afasia ix. Normaali toiminnallinen presynaptisen dopaminergisen järjestelmän neurokuvaus x. Dokumentaatio vaihtoehtoisesta sairaudesta, jonka tiedetään aiheuttavan parkinsonismia ja joka todennäköisesti liittyy potilaan oireisiin, tai arvioinnista vastaava asiantuntijalääkäri, joka perustuu täydelliseen diagnostiseen arviointiin, katsoo, että vaihtoehtoinen oireyhtymä on todennäköisempi kuin PD

-