Transplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células iPS humanas (CT1-DAP001) para doença de Parkinson (Fase I/II) (CT1-DAP001)
Um ensaio clínico iniciado pelo investigador sobre segurança e eficácia do transplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas por humanos (CT1-DAP001) para a doença de Parkinson (fase I/II)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Alpha Stem Cell Clinic
- Número de telefone: (858) 249-4020
- E-mail: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
Locais de estudo
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Recrutamento
- University of California, San Diego
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Investigador principal:
- Joseph Ciacci, MD
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Subinvestigador:
- Sharona Ben-Haim, MD
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Subinvestigador:
- Stephanie Lessig, MD
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Subinvestigador:
- Forseth Kiefer, MD
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Subinvestigador:
- Marsala Martin, MD
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Contato:
- Alpha Stem Cell Clinic
- Número de telefone: 858-249-4020
- E-mail: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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Contato:
- Miguel Alvendia
- Número de telefone: 858-249-4020
- E-mail: AlphaStemCellClinic@health.ucsd.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente foi diagnosticado com DP há pelo menos 5 anos.
- O paciente tem resposta inadequada aos tratamentos medicamentosos existentes.
- O paciente tem ≥ 40 anos e < 70 anos de idade no momento do consentimento informado.
- O paciente está no estágio 2,5 ou superior na escala Hoehn e Yahr no horário OFF.
- O paciente está no estágio 3 ou inferior na escala de Hoehn e Yahr no momento ON.
- O paciente tem uma resposta à L-dopa de 30% ou mais.
- O sujeito fornece consentimento informado por escrito para participar do estudo. Se o sujeito não puder assinar devido a restrições físicas, o consentimento verbal poderá ser fornecido com a assinatura de um Representante Legalmente Autorizado.
- O sujeito está disposto a evitar a gravidez usando abstinência, meios altamente eficazes de controle de natalidade, esterilidade cirúrgica ou menopausa.
- O sujeito não tem discinesia.
- O sujeito está disposto a cumprir as avaliações exigidas pelo protocolo.
Critério de exclusão:
eu. A presença de qualquer uma dessas características exclui a DP. ii. Anormalidades cerebelares inequívocas, como marcha cerebelar, ataxia de membros ou anormalidades oculomotoras cerebelares iii. Paralisia do olhar supranuclear vertical descendente ou desaceleração seletiva das sacadas verticais descendentes iv. Diagnóstico de provável variante comportamental de demência frontotemporal ou afasia progressiva primária, definida segundo os critérios MDS (critérios de consenso), nos primeiros 5 anos de doença v. Características parkinsonianas restritas aos membros inferiores há mais de 3 anos. vi. Tratamento com um bloqueador do receptor de dopamina ou um agente depletor de dopamina em dose e tempo consistentes com parkinsonismo induzido por drogas vii. Ausência de resposta observável à levodopa em altas doses, apesar da gravidade pelo menos moderada da doença viii. Perda sensorial cortical inequívoca (isto é, grafestesia, estereognosia com modalidades sensoriais primárias intactas), apraxia ideomotora clara dos membros ou afasia progressiva ix. Neuroimagem funcional normal do sistema dopaminérgico pré-sináptico x. Documentação de uma condição alternativa conhecida por produzir parkinsonismo e plausivelmente ligada aos sintomas do sujeito, ou o médico avaliador especialista, com base na avaliação diagnóstica completa, considera que uma síndrome alternativa é mais provável que a DP
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Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Centro único, rótulo aberto, não controlado
Avaliar a segurança e eficácia do transplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas por humanos, CT1-DAP001, no corpo estriado em pacientes com doença de Parkinson
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Os agentes PET investigacionais serão sintetizados na UCSD e administrados aos sujeitos de acordo com as diretrizes institucionais locais. Os pedidos do IND para esses agentes estão vinculados ao pedido do IND para o produto do estudo, CT1-DAP001. Os pedidos IND para radiofármacos PET contêm o método de fabricação, especificações, testes de qualidade, uso clínico e informações de segurança e eficácia para agentes PET individuais. Agulha Suniviion do injetor de células investigacionais: O instrumento investigacional será usado para administrar progenitores dopaminérgicos no putâmen. Depois de aspirar as células, o instrumento será acoplado a uma estrutura estereotáxica Leksell para administrar as células no cérebro.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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ACEITABILIDADE
Prazo: 24 meses
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Avaliado pela presença ou ausência de expansão do enxerto (> 3 cm3) no cérebro 24 meses após o transplante
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24 meses
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Incidence And Severity Of Adverse Events
Prazo: 24 months
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For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
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24 months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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PRECISÃO
Prazo: 24 meses
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Avaliado pela FDOPA (MRI) da expansão do tecido A expansão na ressonância magnética será avaliada em cada ponto de medição
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24 meses
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Pontuação total do MDS-UPDRS Parte III (no horário OFF)
Prazo: 24 meses
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Este endpoint é definido como a mudança na pontuação UPDRS Parte III no tempo OFF desde a linha de base até cada ponto de tempo pós-transplante. A eficácia será avaliada com base na pontuação total do MDS-UPDRS Parte III no horário OFF, 24 meses após o transplante de células.
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24 meses
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Pontuação total do MDS-UPDRS Parte III (no horário ON)
Prazo: 24 meses
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Este endpoint é definido como a mudança na pontuação UPDRS Parte III no momento ON desde a linha de base até cada ponto de tempo pós-transplante.
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24 meses
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Duração média diária ON (com ou sem discinesia) e duração OFF
Prazo: 24 meses
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Este endpoint é definido como a mudança na duração ON diária (com ou sem discinesia) ou duração OFF desde a linha de base até cada ponto de tempo pós-transplante.
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24 meses
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Dose equivalente de L-dopa
Prazo: 24 meses
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Este endpoint é definido como a mudança na dose equivalente de L-dopa desde o início até 4 semanas, 12 semanas, 6 meses, 12 meses, 18 meses ou 24 meses após o transplante. Fórmula para converter para a dose de L-dopa: L-dopa 100 mg = sal de pramipexol 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotina 7,5 mg = bromocriptina 10 mg = pergolida 1 mg = cabergolina 1,5 mg = selegilina 10 mg = amantadina 100 mg = apomorfina 10 mg |
24 meses
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Improvement or worsening of involuntary movements
Prazo: 24 months
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Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
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24 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios parkinsonianos
- Doenças dos Gânglios da Base
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Discinesias
- Distúrbios do Movimento
- Doença de Parkinson
- Doenças Cerebrais
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Ataxia
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes Neurotransmissores
- Agentes Protetores
- Agentes Cardiotônicos
- Agentes de Dopamina
- Simpaticomiméticos
- Dopamina
- Agonistas da dopamina
Outros números de identificação do estudo
- 808955
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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