Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace dopaminergních progenitorů z lidských iPS buněk (CT1-DAP001) pro Parkinsonovu chorobu (fáze I/II) (CT1-DAP001)

27. ledna 2025 aktualizováno: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Klinická studie bezpečnosti a účinnosti transplantace lidských dopaminergních progenitorů pocházejících z pluripotentních kmenových buněk (CT1-DAP001) pro Parkinsonovu chorobu (fáze I/II) iniciovaná zkoušejícím.

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost transplantace lidských dopaminergních progenitorů pocházejících z pluripotentních kmenových buněk, CT1-DAP001, do corpus striatum u pacientů s Parkinsonovou chorobou

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednostředové, otevřené, nekontrolované. Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost CT1-DAP001 u subjektů s Parkinsonovou nemocí stanovením incidence a závažnosti nežádoucích účinků, zejména expanze štěpu, po transplantaci do corpus striatum. Dalšími cíli je vyhodnotit účinnost CT1-DAP001 prostřednictvím hodnocení symptomů Parkinsonovy choroby a klinické závažnosti nebo progrese.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

7

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California, San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Marsala Martin, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacientovi byla diagnostikována PD minimálně před 5 lety.
  2. Pacient má nedostatečnou odpověď na stávající medikamentózní léčbu.
  3. Pacientovi je v době informovaného souhlasu ≥ 40 let a < 70 let.
  4. Pacient je ve fázi 2,5 nebo vyšší na Hoehnově a Yahrově stupnici v čase OFF.
  5. Pacient je ve fázi 3 nebo nižší na Hoehnově a Yahrově stupnici v čase ON.
  6. Pacient má odpověď L-dopa 30 % nebo více.
  7. Subjekt poskytuje písemný informovaný souhlas s účastí ve studii. Pokud se subjekt nemůže podepsat z důvodu fyzických omezení, může být poskytnut ústní souhlas s podpisem zákonně oprávněného zástupce.
  8. Subjekt je ochoten vyhnout se těhotenství pomocí abstinence, vysoce účinných prostředků kontroly porodnosti, chirurgické sterility nebo menopauzy.
  9. Subjekt nemá dyskinezi.
  10. Subjekt je ochoten vyhovět protokolem požadovaným hodnocením.

Kritéria vyloučení:

i. Přítomnost kterékoli z těchto vlastností vylučuje PD. ii. Jednoznačné cerebelární abnormality, jako je cerebelární chůze, ataxie končetin nebo cerebelární okulomotorické abnormality iii. Vertikální supranukleární obrna pohledu dolů nebo selektivní zpomalení vertikálních sakád směrem dolů iv. Diagnóza pravděpodobné behaviorální varianty frontotemporální demence nebo primárně progresivní afázie, definované podle kritérií MDS (kritéria konsenzu), během prvních 5 let onemocnění vs. Parkinsonské rysy omezené na dolní končetiny déle než 3 roky. vi. Léčba blokátorem dopaminového receptoru nebo činidlem poškozujícím dopamin v dávce a časovém průběhu odpovídajícím drogově indukovanému parkinsonismu vii. Absence pozorovatelné odpovědi na vysoké dávky levodopy navzdory alespoň střední závažnosti onemocnění viii. Jednoznačná kortikální senzorická ztráta (tj. grafestézie, stereognózie s intaktní primární senzorickou modalitou), jasná končetinová ideomotorická apraxie nebo progresivní afázie ix. Normální funkční neurozobrazení presynaptického dopaminergního systému x. Dokumentace alternativního stavu, o kterém je známo, že způsobuje parkinsonismus a věrohodně souvisejícího se symptomy subjektu, nebo odborný hodnotící lékař na základě úplného diagnostického posouzení se domnívá, že alternativní syndrom je pravděpodobnější než PD

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Jednostředové, otevřené, nekontrolované
Vyhodnotit bezpečnost a účinnost transplantace lidských dopaminergních progenitorů pocházejících z pluripotentních kmenových buněk, CT1-DAP001, do corpus striatum u pacientů s Parkinsonovou chorobou
Kombinovaný produkt: Lidské indukované pluripotentní dopaminergní progenitory odvozené z kmenových buněk (CT1-DAP001)

Investigativní PET látky budou syntetizovány na UCSD a podávány subjektům v souladu s místními institucionálními směrnicemi. Aplikace IND pro tyto látky jsou propojeny s aplikací IND pro studijní produkt CT1-DAP001. Aplikace IND pro PET radiofarmaka obsahují výrobní metodu, specifikace, testování kvality, klinické použití a informace o bezpečnosti a účinnosti jednotlivých PET látek.

Vyšetřovací buněčný injektor Suniviion jehla: Vyšetřovací nástroj bude použit k podávání dopaminergních progenitorů do putamenu. Po odsátí buněk bude přístroj připojen k Leksellovu stereotaktickému rámu, aby se buňky dostaly do mozku.

Ostatní jména:
  • Vyšetřovací zobrazování - FDOPA & FEPPA
  • Vyšetřovací přístroj - jehla Sunovion

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PŘIJATELNOST
Časové okno: 24 měsíců
Stanoveno podle přítomnosti nebo nepřítomnosti expanze štěpu (> 3 cm3) v mozku 24 měsíců po transplantaci
24 měsíců
BEZPEČNOST
Časové okno: 24 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků vzniklých při léčbě hodnocené expanzí štěpu a velikostí v corpus striatum.
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
KVALITA ŽIVOTA
Časové okno: 24 měsíců
Hodnotí se skóre dyskineze, měřeno jako změna skóre dyskineze od výchozí hodnoty do každého časového bodu po transplantaci.
24 měsíců
PŘESNOST
Časové okno: 24 měsíců

Posouzeno FDOPA (MRI) expanze tkáně Expanze na MRI bude hodnocena v každém časovém bodě měření

  • den před transplantací,
  • ihned po transplantaci,
  • den po transplantaci,
  • 4 týdny, 12 týdnů, 6 měsíců, 18 měsíců (pokud je to klinicky indikováno)
  • 12 měsíců, 24 měsíců po transplantaci
24 měsíců
Celkové skóre MDS-UPDRS Část III (v čase VYPNUTO)
Časové okno: 24 měsíců

Tento koncový bod je definován jako změna skóre části III UPDRS v čase OFF od základní hodnoty do každého potransplantačního časového bodu. Účinnost bude hodnocena na základě celkového skóre MDS-UPDRS části III v době OFF 24 měsíců po transplantaci buněk.

  1. Vynikající odezva definovaná jako pokles o ≥ 5
  2. Dobrá odezva definovaná jako pokles o 0 až 4
24 měsíců
Celkové skóre MDS-UPDRS Část III (v čase ON)
Časové okno: 24 měsíců
Tento koncový bod je definován jako změna skóre části III UPDRS v čase ON od základní hodnoty do každého časového bodu po transplantaci.
24 měsíců
Průměrná denní doba trvání ON (s dyskinezí nebo bez ní) a trvání OFF
Časové okno: 24 měsíců
Tento koncový bod je definován jako změna denní doby trvání ON (s dyskinezí nebo bez ní) nebo trvání OFF od výchozí hodnoty do každého potransplantačního časového bodu.
24 měsíců
Ekvivalentní dávka L-dopa
Časové okno: 24 měsíců

Tento cílový bod je definován jako změna ekvivalentní dávky L-dopa z výchozí hodnoty na 4 týdny, 12 týdnů, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců nebo 24 měsíců po transplantaci.

Vzorec pro převod na dávku L-dopa:

L-dopa 100 mg = sůl pramipexolu 1 mg = ropinirol 5 mg = rotigotin 7,5 mg = bromokriptin 10 mg = pergolid 1 mg = kabergolin 1,5 mg = selegilin 10 mg = amantadin 100 mg = apomorfin 10 mg
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Diego

Spolupracovníci

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.
CiRA Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 808955

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PD - Parkinsonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit