Humán iPS sejtből származó dopaminerg progenitorok (CT1-DAP001) transzplantációja Parkinson-kórban (I/II. fázis) (CT1-DAP001)

Bevételi kritériumok:

1. A betegnél legalább 5 éve diagnosztizálták a PD-t.
2. A páciens nem reagál megfelelően a meglévő gyógyszeres kezelésekre.
3. A beteg ≥ 40 éves és < 70 éves a tájékozott beleegyezés időpontjában.
4. A páciens a Hoehn és Yahr skála 2.5-ös vagy magasabb stádiumában van kikapcsolt időben.
5. A beteg a 3. vagy alacsonyabb stádiumban van a Hoehn és Yahr skála szerint az ON időpontban.
6. A beteg L-dopa válasza 30% vagy több.
7. Az alany írásos beleegyezését adja a vizsgálatban való részvételhez. Ha az alany fizikai korlátok miatt nem tud aláírni, szóbeli hozzájárulás adható a törvényes képviselő aláírásával.
8. Az alany hajlandó elkerülni a terhességet absztinencia, rendkívül hatékony fogamzásgátlás, műtéti sterilitás vagy menopauza alkalmazásával.
9. Az alanynak nincs diszkinéziája.
10. Az alany hajlandó megfelelni a protokollban előírt értékeléseknek.

Kizárási kritériumok:

én. Ezen jellemzők bármelyikének jelenléte kizárja a PD-t. ii. Egyértelmű kisagyi rendellenességek, mint például kisagyi járás, végtagi ataxia vagy kisagyi oculomotoros rendellenességek iii. Lefelé irányuló vertikális szupranukleáris tekintetbénulás vagy a lefelé irányuló függőleges saccades szelektív lassulása iv. Valószínű viselkedési variáns frontotemporális demencia vagy primer progresszív afázia, az MDS-kritériumok (konszenzuskritériumok) szerint meghatározott, a betegség első 5 évében v. Parkinson-kóros jellemzők, amelyek az alsó végtagokra korlátozódnak több mint 3 éve. vi. Kezelés dopaminreceptor-blokkolóval vagy dopamin-lebontó szerrel a gyógyszer által kiváltott parkinsonizmusnak megfelelő dózisban és időtartamban vii. A nagy dózisú levodopára adott megfigyelhető válasz hiánya a betegség legalább közepes súlyossága ellenére viii. Egyértelmű kortikális szenzoros veszteség (azaz grafesztézia, sztereognózis ép primer szenzoros modalitásokkal), tiszta végtag ideomotoros apraxia vagy progresszív afázia ix. A preszinaptikus dopaminerg rendszer normál funkcionális neuroimaging x. A parkinsonizmust kiváltó alternatív állapot dokumentálása, amely valószínűsíthetően kapcsolódik az alany tüneteihez, vagy a szakértő értékelő orvos a teljes diagnosztikai értékelés alapján úgy véli, hogy egy alternatív szindróma valószínűbb, mint a PD

-