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Transplantation de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules iPS humaines (CT1-DAP001) pour la maladie de Parkinson (Phase I/II) (CT1-DAP001)

13 août 2026 mis à jour par: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Un essai clinique lancé par un chercheur sur l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (CT1-DAP001) pour la maladie de Parkinson (phase I/II)

Évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes induites humaines, CT1-DAP001, dans le corps striatum chez des patients atteints de la maladie de Parkinson

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Monocentrique, ouvert, non contrôlé. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité du CT1-DAP001 chez les sujets atteints de la maladie de Parkinson en déterminant l'incidence et la gravité des événements indésirables, en particulier l'expansion du greffon, après transplantation dans le corps striatum. D'autres objectifs sont d'évaluer l'efficacité du CT1-DAP001 grâce à l'évaluation des symptômes de la maladie de Parkinson et de la gravité ou de la progression clinique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

7

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of California, San Diego
        • Chercheur principal:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Marsala Martin, MD
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a reçu un diagnostic de MP il y a au moins 5 ans.
  2. Le patient répond de manière inadéquate aux traitements médicamenteux existants.
  3. Le patient est âgé de ≥ 40 ans et < 70 ans au moment du consentement éclairé.
  4. Le patient est au stade 2,5 ou plus sur l'échelle de Hoehn et Yahr au moment de l'arrêt.
  5. Le patient est au stade 3 ou inférieur sur l'échelle de Hoehn et Yahr au moment de l'intervention.
  6. Le patient a une réponse L-dopa de 30 % ou plus.
  7. Le sujet fournit un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude. Si le sujet ne peut pas signer en raison de contraintes physiques, un consentement verbal peut être fourni avec la signature d'un représentant légalement autorisé.
  8. Le sujet est prêt à éviter une grossesse en utilisant l'abstinence, des moyens de contraception très efficaces, la stérilité chirurgicale ou la ménopause.
  9. Le sujet ne présente pas de dyskinésie.
  10. Le sujet est disposé à se conformer aux évaluations requises par le protocole.

Critère d'exclusion:

je. La présence de l’une de ces caractéristiques exclut la PD. ii. Anomalies cérébelleuses sans équivoque, telles que la démarche cérébelleuse, l'ataxie des membres ou les anomalies oculomotrices cérébelleuses iii. Paralysie du regard supranucléaire vertical vers le bas ou ralentissement sélectif des saccades verticales vers le bas iv. Diagnostic de démence frontotemporale à variante comportementale probable ou d'aphasie primaire progressive, définie selon les critères MDS (critères de consensus), dans les 5 premières années de la maladie v. Caractéristiques parkinsoniennes limitées aux membres inférieurs depuis plus de 3 ans. vi. Traitement avec un bloqueur des récepteurs de la dopamine ou un agent appauvrissant la dopamine à une dose et une durée compatibles avec le parkinsonisme d'origine médicamenteuse vii. Absence de réponse observable à la lévodopa à forte dose malgré une gravité au moins modérée de la maladie viii. Perte sensorielle corticale sans équivoque (c.-à-d. graphesthésie, stéréognosie avec modalités sensorielles primaires intactes), apraxie idéomotrice des membres clairs ou aphasie progressive ix. Neuroimagerie fonctionnelle normale du système dopaminergique présynaptique x. Documentation d'une affection alternative connue pour produire un syndrome parkinsonien et liée de manière plausible aux symptômes du sujet, ou le médecin expert évaluateur, sur la base de l'évaluation diagnostique complète, estime qu'un syndrome alternatif est plus probable que la MP.

-

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Monocentrique, ouvert, non contrôlé
Évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes induites humaines, CT1-DAP001, dans le corps striatum chez des patients atteints de la maladie de Parkinson
Produit combiné: Progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes induites par l'homme (CT1-DAP001)

Les agents PET expérimentaux seront synthétisés à l'UCSD et administrés aux sujets conformément aux directives institutionnelles locales. Les demandes IND pour ces agents sont liées à l'application IND pour le produit de l'étude, CT1-DAP001. Les demandes d'IND pour les produits radiopharmaceutiques PET contiennent la méthode de fabrication, les spécifications, les tests de qualité, l'utilisation clinique ainsi que les informations sur la sécurité et l'efficacité des agents PET individuels.

Aiguille Suniviion d'injecteur de cellules expérimentales : l'instrument expérimental sera utilisé pour administrer des progéniteurs dopaminergiques dans le putamen. Après avoir aspiré les cellules, l'instrument sera attaché à un cadre stéréotaxique Leksell pour administrer les cellules dans le cerveau.

Autres noms:
  • Imagerie expérimentale - FDOPA & FEPPA
  • Dispositif expérimental - Aiguille Sunovion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ACCEPTABILITÉ
Délai: 24 mois
Évalué par la présence ou l'absence d'expansion du greffon (> 3 cm3) dans le cerveau 24 mois après la transplantation
24 mois
Incidence And Severity Of Adverse Events
Délai: 24 months
For adverse events reported, the severity will be assessed, and the incidence in the treatment period will be determined.
24 months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PRÉCISION
Délai: 24 mois

Évaluée par FDOPA (IRM) de l'expansion tissulaire L'expansion sur l'IRM sera évaluée à chaque instant de mesure

  • la veille de la transplantation,
  • immédiatement après la transplantation,
  • le lendemain de la transplantation,
  • 4 semaines, 12 semaines, 6 mois, 18 mois (si cliniquement indiqué)
  • 12 mois, 24 mois après la transplantation
24 mois
Score total MDS-UPDRS Partie III (au moment de l'arrêt)
Délai: 24 mois

Ce critère d'évaluation est défini comme la modification du score UPDRS Partie III au moment de l'arrêt, entre la ligne de base et chaque instant post-transplantation. L'efficacité sera évaluée sur la base du score total MDS-UPDRS Partie III au moment de l'arrêt 24 mois après la transplantation cellulaire.

  1. Excellente réponse définie par une diminution ≥ 5
  2. Bonne réponse définie comme une diminution de 0 à 4
24 mois
Score total MDS-UPDRS Partie III (au moment de l'activation)
Délai: 24 mois
Ce critère d'évaluation est défini comme la modification du score UPDRS Partie III au moment de l'activation, entre la ligne de base et chaque instant post-transplantation.
24 mois
Durée quotidienne moyenne d'activation (avec ou sans dyskinésie) et durée d'arrêt
Délai: 24 mois
Ce critère d'évaluation est défini comme le changement de la durée quotidienne d'activation (avec ou sans dyskinésie) ou de la durée d'arrêt entre la ligne de base et chaque instant post-transplantation.
24 mois
Dose équivalente de L-dopa
Délai: 24 mois

Ce critère d'évaluation est défini comme le changement de la dose équivalente de L-dopa par rapport à la ligne de base à 4 semaines, 12 semaines, 6 mois, 12 mois, 18 mois ou 24 mois après la transplantation.

Formule à convertir en dose de L-dopa :

L-dopa 100 mg = sel de pramipexole 1 mg = ropinirole 5 mg = rotigotine 7,5 mg = bromocriptine 10 mg = pergolide 1 mg = cabergoline 1,5 mg = sélégiline 10 mg = amantadine 100 mg = apomorphine 10 mg
24 mois
Improvement or worsening of involuntary movements
Délai: 24 months
Assessed by dyskinesia score, measured as the change in dyskinesia score from Baseline to each post-transplantation time point.
24 months

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Diego

Collaborateurs

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

28 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2024

Première publication (Réel)

1 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 808955

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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