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Trapianto di progenitori dopaminergici derivati ​​da cellule iPS umane (CT1-DAP001) per la malattia di Parkinson (Fase I/II) (CT1-DAP001)

27 gennaio 2025 aggiornato da: Joseph Ciacci, University of California, San Diego

Uno studio clinico avviato dallo sperimentatore sulla sicurezza e l'efficacia del trapianto di progenitori dopaminergici derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (CT1-DAP001) per la malattia di Parkinson (Fase I/II)

Valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di progenitori dopaminergici derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo, CT1-DAP001, nel corpo striato in pazienti con malattia di Parkinson

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Centro singolo, in aperto, non controllato. L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza di CT1-DAP001 nei soggetti con malattia di Parkinson determinando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, in particolare l'espansione dell'innesto, dopo il trapianto nel corpo striato. Altri obiettivi sono valutare l'efficacia di CT1-DAP001 attraverso la valutazione dei sintomi della malattia di Parkinson e della gravità o progressione clinica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

7

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Investigatore principale:
          • Joseph Ciacci, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Sharona Ben-Haim, MD
        • Sub-investigatore:
          • Stephanie Lessig, MD
        • Sub-investigatore:
          • Forseth Kiefer, MD
        • Sub-investigatore:
          • Marsala Martin, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Al paziente è stata diagnosticata la malattia di Parkinson da almeno 5 anni.
  2. Il paziente ha una risposta inadeguata ai trattamenti farmacologici esistenti.
  3. Il paziente ha un'età ≥ 40 anni e < 70 anni al momento del consenso informato.
  4. Il paziente si trova allo stadio 2.5 o superiore della scala Hoehn e Yahr al momento OFF.
  5. Il paziente si trova allo stadio 3 o inferiore della scala Hoehn e Yahr al momento ON.
  6. Il paziente ha una risposta L-dopa pari o superiore al 30%.
  7. Il soggetto fornisce il consenso informato scritto per partecipare allo studio. Se il soggetto non può firmare per impedimento fisico, il consenso verbale può essere fornito con firma di un Rappresentante Legalmente Autorizzato.
  8. Il soggetto è disposto a evitare la gravidanza ricorrendo all'astinenza, a mezzi contraccettivi altamente efficaci, alla sterilità chirurgica o alla menopausa.
  9. Il soggetto non presenta discinesia.
  10. Il soggetto è disposto a rispettare le valutazioni richieste dal protocollo.

Criteri di esclusione:

io. La presenza di una qualsiasi di queste caratteristiche esclude la PD. ii. Anomalie cerebellari inequivocabili, come andatura cerebellare, atassia degli arti o anomalie oculomotorie cerebellari iii. Paralisi sopranucleare verticale dello sguardo verso il basso o rallentamento selettivo delle saccadi verticali verso il basso iv. Diagnosi di probabile variante comportamentale di demenza frontotemporale o di afasia primaria progressiva, definita secondo i criteri MDS (criteri di consenso), entro i primi 5 anni di malattia rispetto a caratteristiche parkinsoniane limitate agli arti inferiori da più di 3 anni. vi. Trattamento con un bloccante del recettore della dopamina o un agente che depleta la dopamina in una dose e una durata coerenti con il parkinsonismo indotto dal farmaco vii. Assenza di risposta osservabile alla levodopa ad alte dosi nonostante la gravità almeno moderata della malattia viii. Perdita sensoriale corticale inequivocabile (cioè grafestesia, stereognosi con modalità sensoriali primarie intatte), chiara aprassia ideomotoria degli arti o afasia progressiva ix. Neuroimaging funzionale normale del sistema dopaminergico presinaptico x. Documentazione di una condizione alternativa nota per produrre parkinsonismo e plausibilmente connessa ai sintomi del soggetto, oppure il medico esperto valutatore, sulla base della valutazione diagnostica completa, ritiene che una sindrome alternativa sia più probabile della malattia di Parkinson

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Centro singolo, in aperto, non controllato
Valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di progenitori dopaminergici derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo, CT1-DAP001, nel corpo striato in pazienti con malattia di Parkinson
Prodotto combinato: Progenitori dopaminergici derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (CT1-DAP001)

Gli agenti PET sperimentali saranno sintetizzati presso l'UCSD e somministrati ai soggetti secondo le linee guida istituzionali locali. Le applicazioni IND per questi agenti sono collegate all'applicazione IND per il prodotto in studio, CT1-DAP001. Le applicazioni IND per i radiofarmaci PET contengono il metodo di produzione, le specifiche, i test di qualità, l'uso clinico e le informazioni sulla sicurezza e l'efficacia dei singoli agenti PET.

Ago Suniviion per iniettore cellulare sperimentale: lo strumento sperimentale verrà utilizzato per somministrare progenitori dopaminergici nel putamen. Dopo aver aspirato le cellule, lo strumento verrà collegato a un telaio stereotassico Leksell per somministrare le cellule nel cervello.

Altri nomi:
  • Imaging sperimentale - FDOPA e FEPPA
  • Dispositivo sperimentale: ago Sunovion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ACCETTABILITA'
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutato in base alla presenza o assenza di espansione dell'innesto (> 3 cm3) nel cervello a 24 mesi dopo il trapianto
24 mesi
SICUREZZA
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento valutati in base all'espansione e alle dimensioni dell'innesto nel corpo striato.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
QUALITÀ DELLA VITA
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutato in base al punteggio discinesia, misurato come variazione del punteggio discinesia dal basale a ciascun punto temporale post-trapianto.
24 mesi
PRECISIONE
Lasso di tempo: 24 mesi

Valutazione mediante FDOPA (MRI) dell'espansione dei tessuti L'espansione alla MRI sarà valutata in ogni momento della misurazione

  • il giorno prima del trapianto,
  • immediatamente dopo il trapianto,
  • giorno dopo il trapianto,
  • 4 settimane, 12 settimane, 6 mesi, 18 mesi (se clinicamente indicato)
  • 12 mesi, 24 mesi dopo il trapianto
24 mesi
Punteggio totale MDS-UPDRS Parte III (al momento OFF)
Lasso di tempo: 24 mesi

Questo endpoint è definito come la variazione del punteggio UPDRS Parte III al momento OFF dal basale a ciascun punto temporale post-trapianto. L'efficacia sarà valutata sulla base del punteggio totale MDS-UPDRS Parte III al momento OFF a 24 mesi dopo il trapianto cellulare.

  1. Risposta eccellente definita come diminuzione ≥ 5
  2. Buona risposta definita come una diminuzione da 0 a 4
24 mesi
Punteggio totale MDS-UPDRS Parte III (al momento dell'attivazione)
Lasso di tempo: 24 mesi
Questo endpoint è definito come la variazione del punteggio UPDRS Parte III al momento ON dal basale a ciascun punto temporale post-trapianto.
24 mesi
Durata media giornaliera ON (con o senza discinesia) e durata OFF
Lasso di tempo: 24 mesi
Questo endpoint è definito come la variazione della durata giornaliera ON (con o senza discinesia) o della durata OFF dal basale a ciascun punto temporale post-trapianto.
24 mesi
Dose equivalente di L-dopa
Lasso di tempo: 24 mesi

Questo endpoint è definito come la variazione della dose equivalente di L-dopa dal basale a 4 settimane, 12 settimane, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi o 24 mesi dopo il trapianto.

Formula per convertire la dose di L-dopa:

L-dopa 100 mg = sale pramipexolo 1 mg = ropinirolo 5 mg = rotigotina 7,5 mg = bromocriptina 10 mg = pergolide 1 mg = cabergolina 1,5 mg = selegilina 10 mg = amantadina 100 mg = apomorfina 10 mg
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Diego

Collaboratori

Sumitomo Pharma Co., Ltd.
Kyoto University
Sumitomo Pharma America, Inc.
CiRA Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Joseph Ciacci, MD, University of California, San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

28 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 808955

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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